Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024
SGT-003, un
candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de
Duchenne (DMD),
obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de
Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un
comunicado de prensa de Solid Biosciences, los desarrolladores del
tratamiento.
“La
obtención de la [designación de medicamento huérfano] para SGT-003, junto con
la designación de vía rápida (Fast Track) concedida el mes pasado,
impulsa nuestros esfuerzos para afrontar el reto actual de tratar esta
devastadora enfermedad lo antes posible”, dijo Bo Cumbo, presidente y
director ejecutivo de la empresa. “Estas designaciones son logros importantes
para Solid, apoyando el desarrollo continuo de terapias de próxima
generación para Duchenne”, añadió.
Lea más
información sobre la terapia génica para la DMD
SGT-003
utiliza una novedosa cápside AAV-SLB101 dirigida directamente al tejido
muscular para administrar una versión pequeña del gen de la DMD, que incluye
una región que codifica un dominio de unión de óxido nítrico sintasa neuronal,
aumentando así la transducción y la función de su producto proteico
microdistrofina, como se ha demostrado en estudios preclínicos.
También se
dijo en el comunicado de prensa que Solid Biosciences está actualmente
buscando las aprobaciones de las juntas de revisión institucional en los sitios
de ensayos clínicos, para un ensayo de fase 1/2 planeado, probando SGT-003. Una
vez obtenidas las aprobaciones, se iniciará la evaluación de pacientes para
reclutar participantes para el ensayo, con la primera dosificación prevista
para el primer trimestre del 2024.
La DMD es
una enfermedad genética rara y letal causada por una mutación en el gen DMD.
Este gen codifica una proteína llamada distrofina, que actúa como amortiguador
durante la contracción muscular. La mutación hace que no se produzca proteína
distrofina funcional. Esto significa que los músculos se degeneran y se desgastan
a medida que la enfermedad progresa, siendo sustituidos por tejido cicatricial.
Varios
enfoques de terapia génica están siendo desarrollados para entregar una copia
funcional del gen DMD a los músculos en un intento de tratar la enfermedad. Sin
embargo, existen muchos retos, uno de ellos el enorme tamaño del gen DMD.
Referencia
Solid Biosciences granted FDA orphan drug
designation for Duchenne muscular dystrophy gene therapy candidate SGT-003. News release. Solid Biosciences; January 16, 2024.