30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio CIFFREO de Fase 3 que evalúa el fármaco en pacientes ambulatorios con Duchenne de 4 a 7 años de edad.
En junio del 2024, Pfizer compartió que, comparado con el placebo, el estudio no alcanzó su criterio de valoración principal de mejoría en la función motora entre los pacientes tratados con la terapia génica. El médico Dan Levy de Pfizer participó posteriormente en la sesión “Conversación en la Comunidad con Pfizer” en la 30° Conferencia Anual de PPMD, donde aclaró que el estudio CIFFREO no se consideraba terminado en ese momento. Hoy, Pfizer ha indicado que, a pesar de que el programa ya ha finalizado, la compañía está centrada en llevar a cabo una revisión más detallada de estos datos, que se compartirán en futuros foros médicos y de defensa del paciente.
Para garantizar la seguridad de los participantes, Pfizer realizará un seguimiento para el monitoreo de seguridad a largo plazo de todos los pacientes que recibieron fordadistrogene movaparvovec en el programa clínico. Con esto, es importante señalar que el desarrollo del fármaco no se interrumpió por motivos de seguridad. Sin embargo, esta terminación significa que Pfizer no está actualmente activo en el espacio de tratamientos para Duchenne, lo que es un retroceso devastador para nuestra comunidad.
Queremos reconocer y agradecer a los valientes pacientes y familias que participan en los ensayos clínicos, a pesar de la ausencia de un beneficio garantizado. Sus contribuciones son sumamente valiosas para ayudar a llevar terapias a todos en nuestra comunidad.
Continuaremos trabajando estrechamente con los investigadores, socios de la industria y con la comunidad entera de Duchenne para asegurar que se hace todo lo posible para llevar tratamientos seguros y eficaces a aquellos que los necesitan.
Lea la carta de Pfizer para Grupos de Defensa del Paciente aquí:
30 de julio del 2024
Desde el anuncio del mes pasado sobre los resultados del estudio CIFFREO de Fase 3 que evalúa a fordadistrogene movaparvovec, hemos tomado la difícil decisión de descontinuar su desarrollo.
En este momento estamos centrados en llevar a cabo una revisión más detallada de estos datos, que se compartirán en futuros foros médicos y de defensa del paciente. Para garantizar la seguridad de los participantes, todos los niños que recibieron fordadistrogene movaparvovec en el programa clínico serán sometidos a un seguimiento para el monitoreo de seguridad a largo plazo.
Nos entristecen enormemente los resultados, y el desenlace de CIFFREO no es lo que ninguno de nosotros esperaba. Pero creemos que habrá mucho que aprender de estos resultados y esperamos que puedan contribuir a futuras investigaciones que podrían conducir a futuros avances científicos para los niños que viven con DMD.
Sabemos lo absolutamente crucial que es encontrar tratamientos transformadores para los niños que viven con DMD y queremos dar las gracias de nuevo a esta increíble comunidad, incluyendo, pero no limitado a los participantes que se han inscrito en los ensayos del programa de fordadistrogene movaparvovec, sus solidarias familias y los investigadores involucrados en los ensayos.
Atentamente,
El equipo de terapia génica para DMD de Pfizer
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/pfizer-discontinues-development-of-investigational-mini-dystrophin-gene-therapy/
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