9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la aprobación de la denominación común internacional de AOC 1044 como delpacibart zotadirsen, abreviado como del-zota.
El ensayo EXPLORE44 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 1/2 de del-zota incluyó una evaluación de cuatro meses de la cohorte de 5 mg/kg, en la que los participantes recibieron tres dosis de 5 mg/kg de del-zota o del placebo cada seis semanas.
Los datos sobre la entrega muscular, omisión de exón, producción de distrofina y creatina quinasa fueron evaluados en 10 participantes en la cohorte de 5 mg/kg. Los datos de esta cohorte demuestran un aumento estadísticamente significativo del 25% sobre los valores iniciales en la producción de distrofina (expresión de distrofina promedio de 32%) y una reducción de los niveles de creatina quinasa a valores cercanos a lo normal con una reducción superior al 80% en comparación con los valores iniciales. AOC 1044 (del-zota) demostró seguridad y tolerabilidad favorables.
Avidity indicó que la compañía se centrará en las discusiones regulatorias con la FDA mientras trabaja para completar los estudios EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE (extensión abierta, por sus siglas “OLE” en inglés). Avidity tiene previsto inscribir a otros 10-15 pacientes en el estudio EXPLORE44-OLE.
Nos complace saber de esta noticia y esperamos recibir más actualizaciones de Avidity a medida que avance la investigación.
Lea el comunicado de prensa de Avidity aquí.
Lea la carta a la comunidad de Avidity:
9 de agosto del 2024
Estamos muy contentos de compartir con ustedes que hemos anunciado datos iniciales positivos de nuestro ensayo clínico EXPLORE44™, que está evaluando la seguridad y eficacia de nuestra terapia en investigación, AOC 1044, en personas que viven con mutaciones de distrofia muscular Duchenne susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44). EXPLORE44 es un estudio controlado con placebo que inscribió a 40 voluntarios sanos y 24 participantes con DMD44, desde 7 a 27 años de edad. AOC 1044 está diseñado para omitir específicamente el exón 44 del gen de la distrofina para permitir la producción de distrofina en personas que viven con DMD44.
A los cuatro meses, los datos de la cohorte de 5mg/kg de AOC 1044 demostraron un aumento estadísticamente significativo de 25% de la producción normal de distrofina, un aumento estadísticamente significativo de 37% en la omisión del exón 44 y la reducción de los niveles de creatina quinasa a valores aproximados a los normales, con una reducción superior al 80% en comparación con los valores iniciales. AOC 1044 demostró seguridad y tolerabilidad favorables en personas que viven con DMD44.
También hemos comunicado hoy que delpacibart zotadirsen es la denominación común internacional aprobada de AOC 1044, abreviado como del-zota.
Puede ver nuestro comunicado de prensa completo anunciando las noticias sobre DMD44 aquí:
En el estudio EXPLORE44, del-zota demostró:
Una entrega consistente de PMO de 200 nM en músculo esquelético
Un aumento estadísticamente significativo del 37% en la omisión del exón 44 y hasta 66% de omisión
Un aumento estadísticamente significativo de 25% de la producción normal de distrofina y hasta de un 54% del valor normal de la distrofina total restaurada
Que los niveles de creatina quinasa se redujeron a valores cercanos a lo normal con una reducción de más del 80% en comparación con los valores iniciales
Seguridad y tolerabilidad favorables con la mayoría de los eventos adversos (EAs) leves o moderados, emergentes del tratamiento en participantes con DMD44
Nos gustaría agradecer a cada participante en el ensayo, a sus familias, a nuestros socios defensores y a los investigadores y sus equipos por su tiempo, compromiso y constantes contribuciones.
Con estos datos alentadores, nos centraremos en las discusiones regulatorias con la FDA mientras trabajamos para completar nuestros estudios EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE (extensión abierta, por sus siglas “OLE” en inglés). Aunque el ensayo EXPLORE44 está totalmente inscrito, es importante que los participantes completen su participación. Nuestro plan es inscribir entre 10 a 15 pacientes adicionales en el estudio EXPLORE44-OLE.
Compartimos la sensación de urgencia y el deseo de traer nuevas terapias a la comunidad de DMD lo antes posible. Nuestra misión más importante es completar ambos estudios y buscar un camino hacia la aprobación. Anticipamos que tendremos solicitudes de acceso incluyendo una “Managed Access Pathway” (por su traducción literal: Vía de Acceso Gestionado) (conocido como Acceso Ampliado o Uso Compasivo en los EE.UU.) que proporciona acceso a terapias en investigación fuera del ámbito de un ensayo clínico formal. Hablaremos de un posible MAP una vez que hayamos concluido nuestras conversaciones regulatorias iniciales. Del-zota no está disponible actualmente fuera de los estudios EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE. Si tiene alguna pregunta, póngase en contacto con patients@aviditybio.com
Le sugerimos que contacte a su médico si tiene alguna pregunta sobre del-zota o el ensayo EXPLORE44.
Atentamente,
El equipo de Avidity
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/avidity-biosciences-announces-positive-data-from-phase-1-2-explore44-trial-of-aoc-1044-in-individuals-amenable-to-exon-44-skipping/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.