Nos complace presentarnos ante la comunidad hispana y compartir una actualización importante sobre nuestro trabajo en distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Avidity Biosciences es una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades neuromusculares. Actualmente, estamos desarrollando del-zota, un tratamiento diseñado específicamente para personas con Duchenne que tienen mutaciones elegibles para la omisión del exón 44.
Hoy queremos compartir que hemos completado la inscripción en el ensayo clínico EXPLORE44-OLE para DMD. Sabemos el gran esfuerzo y sacrificio que implica para los pacientes y sus familias participar en la investigación, y estamos profundamente agradecidos por su compromiso con este estudio.
Dada la gran necesidad en la comunidad y el potencial de del-zota, estamos avanzando en un proceso de aprobación acelerada en los Estados Unidos, con el objetivo de que este tratamiento esté disponible lo antes posible para quienes lo necesiten. Avidity tiene previsto presentar la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA) de del-zota antes de que termine el año. Seguiremos compartiendo actualizaciones con la comunidad a medida que tengamos más información.
Además, Avidity presentará los datos principales de del-zota del ensayo clínico Fase 1/2 EXPLORE44® en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) 2025, que se llevará a cabo en Dallas, Texas, el 19 de marzo de 2025.
Una vez que los datos sean públicos, estaremos disponibles para responder preguntas y conversar más con la comunidad.
Estamos emocionados de conectar con la comunidad hispana y esperamos seguir avanzando juntos en esta misión de desarrollar tratamientos para DMD.