18 de marzo del 2025 / Cuidados, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Estamos sumamente apenados por la pérdida de un joven de nuestra comunidad después de haber recibido el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, el individuo con Duchenne recibió ELEVIDYS y posteriormente sufrió complicaciones de insuficiencia hepática aguda.
Este es el primer caso reportado de insuficiencia hepática aguda que resultó en el fallecimiento de un paciente después de recibir el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, aunque la lesión hepática aguda es un riesgo conocido de ELEVIDYS y otras terapias génicas mediadas por AAV, este nivel de severidad no había sido observado en los más de 800 pacientes tratados a través de ensayos clínicos y en su uso comercial. En una carta a la comunidad, Sarepta indicó que ha notificado este suceso a las agencias regulatorias, ha informado a los médicos que lo prescriben, se encuentran evaluando activamente cualquier posible factor contribuyente y continuarán supervisando y actualizando la información de prescripción a medida que surjan más detalles.
Nuestros corazones están desconsolados por la familia. Esta trágica pérdida destaca la urgente necesidad de comprender en su totalidad los riesgos asociados a la terapia génica en nuestro actual panorama terapéutico para garantizar la seguridad de los pacientes. Mientras estamos de luto, es imperativo que también reafirmemos nuestro compromiso de trabajar juntos (familias, investigadores, especialistas de la salud, socios de la industria y autoridades regulatorias) para fortalecer los protocolos de seguridad, mejorar el monitoreo y defender el bienestar de cada persona que recibe tratamiento.
Nuestra comunidad permanece unida; determinada en hacer que las terapias de Duchenne sean tan seguras y efectivas como sea posible. Las familias que puedan tener preguntas o preocupaciones acerca de esta noticia deben consultarlo con sus médicos, quienes pueden proporcionarles orientación individual.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/a-safety-update-on-elevidys/
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