Revolucionaria tecnología de edición genética llamada CRISPR-Cas9 para desarrollar medicamentos transformadores de base genética para los pacientes con enfermedades graves. ¿Qué es la edición de genes? Así como un editor busca errores tipográficos en un libro, la edición genética también trata de identificar los “errores tipográficos” en el código genético o ADN y luego corregir […]
Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. En su búsqueda de tratamientos con Duchenne, la familia encontró el medicamento para el cáncer de mama Tamoxifen. Bruce Ward de Royal, Arkansas, y su hijo, Gavin. (Foto por Larry Luxner) Gavin Ward, un niño muy valiente de 8
En la búsqueda para los tratamientos con Duchenne la familia encuentra Tamoxifen . Leer más »
si mantenemos a nuestras Familias unidas se nos hace mas facil de sobrellevar la enfermedad de nuestros hijos. Los cambios genéticos que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden transmitirse en familias. El gen DMD está ubicado en el cromosoma X, uno de los dos tipos de cromosomas sexuales. Los hombres tienen un cromosoma
las enfermedades genéticas no siempre son por herencia. Leer más »
Fuente: NIH.GOV https://rarediseases.info.nih.gov/espanol/pages/86/ayuda-financiera-para-mi-enfermedad Tomen en cuenta que alguna de estas ayudas solo estan disponible para los ciudadanos de los estados unidos, buscaremos otras ayudas y las vamos ir agregando. Cuando se tiene una enfermedad, especialmente una rara, puede haber muchos gastos en cuidados médicos y en remedios, por eso es bueno conocer los recursos que
Ayuda Financiera para Mi Enfermedad. Leer más »
PTC Therapeutics anuncia la publicación de datos que demuestran el beneficio clínico diferenciado de la versión Deflazacort PDF Version– análisis post hoc del brazo placebo de los datos de ACT DMD publicados en Muscle & Nerve – SOUTH PLAINFIELD, N.J., July 24, 2018 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy
PTC Therapeutics anuncia el beneficio clínico diferenciado de la versión Deflazacort. Leer más »
Gomez-Merino, Elia MD; Bach, John R. MD Objetivo Cuantificar la prolongación de la supervivencia en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con el uso de ventilación con presión positiva intermitente no invasiva (VPPI) con y sin acceso a un protocolo que implique tos asistida mecánicamente. Diseño En esta revisión retrospectiva de todos los pacientes con
Prolongación de la vida por ventilación no invasiva y tos asistida mecánicamente: Leer más »
29 de mayo de 2019 Por Larry Luxner Traducido al español por Kenneth Bond Ahora que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha aprobado Zolgensma – la primera terapia genética del mundo para atrofia muscular espinal (AME) – los expertos dicen que una terapia genética
Por Cory Renauer, The Motley Fool 9 de junio de 2019 Traducido por Kenneth Bond ¿Cuál de los dos crees que ganaría una pelea entre la manipulación genética o la terapia genética? Pues, quizá sabremos más pronto que tarde, porque Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ha redoblado su esfuerzo en una colaboración con un pionero de
Queremos asegurar a nuestros pacientes y proveedores de atención médica que el suministro de EMFLAZA no ha sido afectado por el coronavirus (COVID-19). A partir de esta actualización, tenemos más de un año de suministro de EMFLAZA en reserva y disponible para entrega. Además, actualmente tenemos al menos otro año de suministro del ingrediente farmacéutico
La Terapia Génica en Investigación de Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne, SRP-9001, demuestra una expresión robusta y un perfil de seguridad consistente utilizando el material de proceso comercial de Sarepta 18 de mayo de 2021 · Los resultados de los primeros 11 participantes inscritos en el Estudio 9001-103 ENDEAVOR mostraron