Alejandro Santiaguillo Lagunas

Prolongación de la vida por ventilación no invasiva y tos asistida mecánicamente:

Gomez-Merino, Elia MD; Bach, John R. MD Objetivo Cuantificar la prolongación de la supervivencia en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con el uso de ventilación con presión positiva intermitente no invasiva (VPPI) con y sin acceso a un protocolo que implique tos asistida mecánicamente. Diseño En esta revisión retrospectiva de todos los pacientes con …

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Con la aprobación de Zolgensma, científicos se dedican a terapias genéticas similares al de Duchenne

29 de mayo de 2019 Por Larry Luxner Traducido al español por Kenneth Bond Ahora que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha aprobado Zolgensma – la primera terapia genética del mundo para atrofia muscular espinal (AME) – los expertos dicen que una terapia genética …

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La terapia genética versus la manipulación genética: ¿cuál es mejor para enfrentar a la DM?

Por Cory Renauer, The Motley Fool 9 de junio de 2019 Traducido por Kenneth Bond ¿Cuál de los dos crees que ganaría una pelea entre la manipulación genética o la terapia genética? Pues, quizá sabremos más pronto que tarde, porque Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ha redoblado su esfuerzo en una colaboración con un pionero de …

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PTC Therapeutics, Inc.Actualización sobre la Disponibilidad de EMFLAZA 27 de marzo de 2020

Queremos asegurar a nuestros pacientes y proveedores de atención médica que el suministro de EMFLAZA no ha sido afectado por el coronavirus (COVID-19). A partir de esta actualización, tenemos más de un año de suministro de EMFLAZA en reserva y disponible para entrega. Además, actualmente tenemos al menos otro año de suministro del ingrediente farmacéutico …

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Terapia Génica en Investigación de Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la Distrofia Muscular

La Terapia Génica en Investigación de Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne, SRP-9001, demuestra una expresión robusta y un perfil de seguridad consistente utilizando el material de proceso comercial de Sarepta 18 de mayo de 2021 · Los resultados de los primeros 11 participantes inscritos en el Estudio 9001-103 ENDEAVOR mostraron …

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La edición de genes CRISPR corrige la distrofia muscular en perros. ¿Son los humanos los siguientes?

Fuente: Time Health http://time.com/5382101/crispr-muscular-dystrophy-in-dogs/?xid=tcoshare Por ALICE PARK Agosto 30, 2018 para más información visita TIME Health. La poderosa tecnología de edición de genes CRISPR es un pequeño paso más cerca del tratamiento de una enfermedad humana. En un nuevo artículo publicado en Science, los investigadores dirigidos por Eric Olson, profesor y presidente de biología molecular del UT Southwestern …

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La modificación más simple posible rescata la Expresión de Distrofia en Duchenne

La edición de un solo nucleótido en el gen humano más grande es suficiente para restaurar la producción de distrofina y la función de los miocitos en la distrofia muscular de Duchenne. La nueva investigación utiliza la edición de base y la edición principal que solo corta una sola cadena de ADN y reduce el …

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