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Dystrogen Therapeutics anuncia la primera dosificación en un hombre de la novedosa terapia celular quimérica para la Distrofia Muscular de Duchenne e informa los resultados clínicos de 6 semanas

Noticias proporcionadas por Dystrogen Therapeutics Corporation Enero 04, 2022, 08:00 ET MIAMI enero 4, 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics Corp., una compañía de fase clínica que desarrolla terapias de células quiméricas para modificar el curso de las enfermedades raras, ha anunciado el día de hoy la administración de dosis del primer paciente en su ensayo piloto …

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La terapia génica SRP-901 de Sarepta Therapeutics muestra mejoras funcionales estadísticamente significativa comparado con el control externo emparejado predeterminado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 para el tratamiento de Distrofia Muscular de Duchenne

01/10/22 10:50 AM EST Los participantes del grupo cruzado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 tuvieron una puntuación 2.0 puntos más alta sobre la media de la evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) 48 semanas después del tratamiento con SRP-9001 comparado con el cohorte de control externo emparejado y predeterminado …

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REGENXBIO anuncia autorización de la FDA de IND para ensayos clínicos de RGX-202, un nuevo candidato de terapia génica para la Distrofia Muscular de Duchenne

Enero 6, 2022 a las 7:05 AM EST ROCKVILLE, Md., enero. 6, 2022 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un transgén de microdistrofina novedoso y optimizado y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Diseño de ensayo innovador, que incluye un régimen inmunosupresor integral para evaluar la seguridad …

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Crispr arregla una mutación por primera vez en un animal vivo

Niños con la “mutación de duplicación” generalmente pierden la capacidad de caminar alrededor de los 12 años. De Teresa Carey Marzo 27, 2021 Lead Image © vrx123 / Adobe Stock Los investigadores han revertido exitosamente una mutación genética, llamada mutación por duplicación, por primera vez en un animal vivo a través de edición génica. Lo hicieron …

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Inteligencia artificial para monitorizar una rara enfermedad muscular

La plataforma Ephion Health lanza una solución tecnológica para realizar un seguimiento más preciso de los pacientes con distrofia de Duchenne, que pretende extender a otras dolencias PATRICIA COLL RUBIOBarcelona – 24 NOV 2021 – 23:20 COT La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad rara que provoca pérdida progresiva de masa muscular y que afecta a uno de cada 3.500 …

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REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
OTORGADO A RGX-202, UN CANDIDATO NOVEDOSO DE TERAPIA
GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Noviembre 22, 2021 a las 7:00 AM EST ROCKVILLE, Md., Nov. 22, 2021 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un novedoso y optimizado transgén de microdistrofina y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Commercial-scale cGMP material to be used in clinical development El material cGMP de escala comercial será …

REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
OTORGADO A RGX-202, UN CANDIDATO NOVEDOSO DE TERAPIA
GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE
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Ensayo clínico de terapia génica SRP-9001 se abre en California para niños de 3 años

By Patricia Inacio Ph.D | November 11, 2021 El ensayo clínico de fase 1 SRP-9001, la terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics, está reclutando niños de 3 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que puedan caminar, para un nuevo grupo de pacientes en California, acorde a un comunicado de prensa de la Asociación …

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CIENTOS DE PACIENTES EN UN ESTUDIO GENÉTICA RECIBIERON UN DIAGNÓSTICO DE ENFERMEDAD RARA

De Philippa RoxbyReportera de salud 11 Noviembre 2021, 01 :54 GMT |   Leslie y su hija Terri tienen la misma condición renal, que es hereditaria. Cientos de pacientes con enfermedades raras han sido diagnosticadas por primera vez gracias a un estudio que implicó analizar todo su genoma. Más de 2,000 familias fueron reclutadas y formaron parte …

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ADVERTENCIA SOBRE TERAPIA DE CÉLULAS MADRE EN DUCHENNE

03/11/2021 La organización mundial de Duchenne expresa su preocupación respecto a una organización que afirma estar recaudando dinero para un tratamiento de células madre que “salva vidas”. Estamos apoyando y compartiendo esta declaración de Treat-NMD, la organización que representa a los doctores y los científicos que trabajan en enfermedades neuromusculares. Lea atentamente la declaración a …

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Comunidad Duchenne

4 de octubre de 2021 Estimada Comunidad Duchenne Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de todo el mundo, del estudio SRP-9001-301, también conocido como EMBARK, un estudio fundamental de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. microdistrofina) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia …

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