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Terapia Génica en Investigación de Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la Distrofia Muscular

La Terapia Génica en Investigación de Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne, SRP-9001, demuestra una expresión robusta y un perfil de seguridad consistente utilizando el material de proceso comercial de Sarepta 18 de mayo de 2021 · Los resultados de los primeros 11 participantes inscritos en el Estudio 9001-103 ENDEAVOR mostraron …

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La edición de genes CRISPR corrige la distrofia muscular en perros. ¿Son los humanos los siguientes?

Fuente: Time Health http://time.com/5382101/crispr-muscular-dystrophy-in-dogs/?xid=tcoshare Por ALICE PARK Agosto 30, 2018 para más información visita TIME Health. La poderosa tecnología de edición de genes CRISPR es un pequeño paso más cerca del tratamiento de una enfermedad humana. En un nuevo artículo publicado en Science, los investigadores dirigidos por Eric Olson, profesor y presidente de biología molecular del UT Southwestern …

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La modificación más simple posible rescata la Expresión de Distrofia en Duchenne

La edición de un solo nucleótido en el gen humano más grande es suficiente para restaurar la producción de distrofina y la función de los miocitos en la distrofia muscular de Duchenne. La nueva investigación utiliza la edición de base y la edición principal que solo corta una sola cadena de ADN y reduce el …

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