The Akari Foundation

Woman vet sitting at desk in animal clinic

Bloquear el Canal de Calcio TRPC6 Podría Ayudar a Tratar la Distrofia Muscular de Duchenne

Por: Andrea Lobo | 22 de noviembre del 2022 Un estudio en ratones demuestra la supervivencia y el aumento de la masa muscular, con una terapia relacionada ahora en ensayos El bloqueo de un canal de calcio llamado TRPC6 prolongó la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al mejorar …

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Cómo Duchenne Le Ayudó a Mi Hijo a Aprender Algo Nuevo

Por: Betty Vertin | 9 de diciembre del 2022 El hijo mayor de la columnista Betty Vertin explora un lado diferente del arte escénico Las luces brillaron intensamente, iluminando a los bailarines vestidos de rojo en el escenario inferior. El resto del teatro estaba a oscuras, salvo por un iPad que brillaba al fondo del …

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Cómo la Distrofia Muscular de Duchenne Influye en Nuestras Tradiciones Navideñas

Por: Betty Vertin | 25 de noviembre del 2022 Esta madre de tres niños con distrofia muscular de Duchenne comparte sus pensamientos durante las festividades Como muchos, tenemos la tradición de comprar un árbol de Navidad real cada año durante el fin de semana después de Acción de Gracias. Simplemente no se siente como Navidad …

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CÓMO ES LA NAVIDAD PARA ALGUIEN QUE VIVE CON DMD

Alan Hieber, DMD Contributor | 2 de diciembre del 2022 Es Navidad otra vez y, en general, ha sido alegre para mí. Pero, tengo que estar alerta. Vivir con distrofia muscular de Duchenne (DMD) influye en muchos aspectos de las Navidades en familia. Voy a relatar varias anécdotas navideñas en las que esta enfermedad contribuyó …

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Solid Biosciences Anuncia la Realización de la Adquisición de AavantBio y la Actualización sobre el Programa de su Línea de Investigación de Duchenne

5 de diciembre del 2022 / Ensayos Clínicos / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences compartió una actualización con la comunidad de Duchenne sobre su desarrollo estratégico. Solid anunció que completó la adquisición de AavantiBio, una empresa de terapia génica. La compañía se centrará en promover un portafolio de programas neuromusculares y cardíacos, incluido …

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La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne …

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La Genética y los Logros en las Habilidades Motoras Podrían Ayudar a Distinguir la DMD de la DMB

Por: Dra. Lindsey Shapiro | 17 de noviembre del 2022 La combinación de diferentes enfoques proporcionó una tasa de diagnóstico superior al 93% Un estudio determinó que analizar el tipo de mutación en el gen DMD junto con la evaluación de los logros motores puede ayudar a distinguir mejor la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de la …

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Pfizer Anuncia la Dosificación del Primer Participante en la Fase 2 del Ensayo DAYLIGHT de Terapia Génica

18 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha anunciado que el primer participante ha recibido la dosis en el ensayo DAYLIGHT de Fase 2. Estudio que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la mini-distrofina (fordadistrogene movaparvovec), el producto de terapia génica en investigación de la compañía, …

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Mi Conversación Con un Cardiólogo: Los Tratamientos Para la DMD Relacionados con el Cuidado del Corazón Están Evolucionando

Alan Hieber, Contribuidor DMD | 23 de noviembre del 2022 Una noche me despertó lo que parecía un latido acelerado de mi corazón. Vi un poco de televisión hasta que los latidos en mi pecho finalmente se calmaron. Cuando estaba en la edad de la escuela secundaria, tuve varios episodios similares a este. Desde ese …

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Scientist in lab

3 Terapias de Omisión de Exón para DMD Muestran Ser Prometedoras en los Primeros Estudios

Por: Marisa Wexler, MS | 15 de noviembre del 2022 Los tratamientos experimentales están dirigidos a los exones 53, 44, and 45 PGN-EDO53, una terapia experimental diseñada para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes aptos para la omisión del exón 53, mostró efectos prometedores en estudios preclínicos, anunció PepGen, el desarrollador de …

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