Estudio

La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje

Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel …

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PPMD anuncia Centro de Atención Pediátrica de Duchenne certificado en Stony Brook Children’s Hospital

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica del Stony Brook Children’s Hospital, en Stony Brook, Nueva York. Esta es una adición emocionante al Programa CDCC, ya que no …

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PPMD Presenta a la FDA un Borrador de un Documento de Orientación Comunitario Actualizado para las Distrofinopatías de Duchenne, Becker y otras Relacionadas

6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia! Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como …

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Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001

29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de …

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La Terapia Celular Quimérica en investigación DT-DEC01 de Dystrogen Therapeutics para la Distrofia Muscular de Duchenne Demuestra Mejoras Funcionales y de Biomarcadores Clínicamente Significativas.

26 de septiembre del 2022, 10:27 ET Noticias proporcionadas por:  Dystrogen Therapeutics Corporation Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01 A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas …

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Carta a la comunidad PepGen sobre el ensayo PGN-EDO51  Fase 1

Querida Comunidad Duchenne: PepGen se complace en anunciar los datos de nuestro ensayo de Fase I de PGN-EDO51 en voluntarios sanos. PGN-EDO51 es nuestro candidato clínico para el tratamiento de Duchenne susceptible de omisión del exón 51 (https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-reports-positive-data-phase-1-trial-pgn-edo51-treatment). Es el primero de una serie de “oligonucleótidos de administración mejorada” (EDOs, por sus siglas en inglés) …

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Monitoreo Remoto del Ejercicio Físico en Pacientes Pediátricos con DMD

Ryner Lai, MBBS | 13 de agosto del 2022 Los mejores médicos ven la medicina como una disciplina en constante evolución que no tiene miedo de admitir errores y aprender de ellos. También adoptan un nivel de curiosidad que les hace cuestionar todo, entendiendo que ningún conjunto de pautas es perfecto y que están sujetos …

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EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH

Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular …

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Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER

Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se …

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Sarepta Comparte la Actualización sobre la Inscripción en el Estudio EMBARK (SRP-9001-301)

13 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, en colaboración con Roche, ha anunciado que el estudio EMBARK de delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) en participantes con Duchenne ya está completamente inscrito. La delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a entregar el gen que …

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