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Ensayo Clínico

RESUMEN DE LA INVESTIGACIÓN

TERAPIA GENÉTICA DE LA DISTROFINA

CureDuchenne financiado (F) CureDuchenne Cares Partner (P)

 

Mecanismo               

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Edición del genoma

Vertex (aquired Exonics)

CRISPR/Cas9

Preclínica

X

 

Terapia genética

Pfizer

PF-06939926

Clínica

X

X

Terapia genética

Sarepta

SRP-9001

Clínica

 

X

Terapia genética

Sarepta & Genethon

rAAV2/8 micro-dystrophin

Preclínica

 

X

Terapia genética

Solid Bioscience

SGT-001

Clínica

 

X

 

OMISIÓN DE EXÓN DE LA DISTROFINA

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Omisión de exón – PMO

Sarepta

Exondys51 | Exon 51

 Aprobación acelerada

X

X

Omisión de exón – PMO

Sarepta

Vyondys53 | Exon 53

 Aprobación acelerada

 

X

Omisión de exón – PMO

Sarepta

Casimersen | Exon 45

 Clínica

 

X

Omisión de exón – PMO

Sarepta

Exon 52

 Preclínica

 

X

Omisión de exón – PPMO

Sarepta

SRP-5051 | Exon 51

 Clínica

 

X

Omisión de exón – PPMO

Sarepta

Exon 44

 Preclínica

 

X

Omisión de exón – PPMO

Sarepta

Exon 45

 Preclínica

 

X

Omisión de exón – PPMO

Sarepta

Exon 50

 Preclínica

 

X

Omisión de exón – PPMO

Sarepta

Exon 52

 Preclínica

 

X

Omisión de exón – PPMO

Sarepta

Exon 53

 Preclínica

 

X

Omisión de exón – PPMO

NS Pharma

Viltepso | Exon 53

 Aprobación acelerada

 

X

Omisión de exón – PPMO

NS Pharma

NS-089/NCP-02 | Exon 44

 Clínica

 

X

Omisión de exones  (AAV-U7)

Nationwide Children’s

Exon 2 duplication

 ClÍnica

  

Omisión de exones  (AAV-U7)

Audentes

AT702 | Exon 2 duplication

 Preclínica

X

X

Omisión de exones  (AAV-U7)

Audentes

AT751 | Exon 51

 Preclínica

 

X

Omisión de exones  (AAV-U7)

Audentes

AT753 | Exon 53

 Preclínica

 

X

Omisión de exones  (antibody-ASO)

Avidity Biosciences

Multiple

 Preclínica

X

X

Omisión de exones  (antibody-ASO)

Dyne Therapeutics

Multiple

 Preclínica

 

X

Omisión de exones 

Genethon

rAAV.U7 snRNA | Exon 53

 Preclínica

  

Omisión de exones 

BioMarin

Drisapersen | Exon 51

 Descontinuado*

 

X

ASO estereopuro

Wave

Suvodirsen | Exon 51

 Descontinuado*

  

CODÓN DE PARADA DE LA DISTROFINA DE LECTURA

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Mutación sin sentido

PTC Therapeutics

Ataluren

 Aprobación condicional en la UE

X

X

 

MECANISMOS DE COMPENSACIÓN

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Terapia del gen GALGT2

Sarepta & Nationwide Children’s Hospital

GalGT2

 ClÍnica

 

X

Regulación de la utrofina

Summit

SMT C1100

 Descontinuado*

X

X

 TERAPIA ANTIINFLAMATORIA

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Corticosteroides

PTC Therapeutics

Emflaza

 Aprobación

 

X

Esteroide no hormonal

Reveragen

Vamorolone

 ClÍnica

X

 

Inhibidor NHE-1

EspeRare

Rimeporide

 ClÍnica

 

 

Inhibidor de la espresión de CD49d

Antisense Therapeutics

ATL1102

 ClÍnica

 

 

Inhibidor de los receptores de estrógenos

University Hospital in Basel

Tamoxifen

 ClÍnica

 

 

Anticuerpo anti-IL1beta

Children’s Research Institute

Ilaris

 ClÍnica

 

 

Donante de óxido nítrico Modulador de Ca+

Myotherix

MRX-1043

 Preclínica

X

 

Alternativa a los esteroides

Mallinckrodt

Cosyntropin

 Descontinuado*

 

X

Antiinflamatorio no esteroide

Catabasis

Edasalonexent

 Descontinuado*

 

X

 TERAPIA ANTIFIBROSIS

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Anticuerpo anti-CTGF

FibroGen

Pamrevlumab

 ClÍnica

 

X

Inhibidor de la HDAC

Italfarmaco

Givinostat

 ClÍnica

 

X

Agonistas del sistema renina-angiotensina

RASRx

RASRx1902

 Preclínica

X

 

Agonistas del sistema renina-angiotensina

BioPhytis

BIO101

 Preclínica

X

X

Antifibróticos

Akashi

HT100

 Descontinuado*

X

 

 MITOCHONDRIAL

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Biogénesis de las mitocondrias

Astellas

ASP0367

 ClÍnica

 

X

Biogénesis de las mitocondrias

Epirium

EPM-01

 ClÍnica

 

 

Análogo de la coenzima Q10

Santhera

Idebenone

 Descontinuado*

X

X

 FUNCIÓN CARDÍACA

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Células madre derivadas del corazón

Capricor

CAP-1002

 ClÍnica

X

X

Inhibidor del receptor de tromboxano

Cumberland

Ifetroban

 ClÍnica

 

 

Sellador de membrana

Phrixus

P188

 ClÍnica

 

 

REGENERACIÓN MUSCULAR

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Terapia génica de la folistatina

Milo Biotechnology

rAAV1-Follistatin

 Discontinued*

 

 

Anticuerpo contra la miostatina

Roche

RO7239361

 Discontinued*

 

X

Anticuerpo contra la miostatina

Pfizer

PF-06252616

 Discontinued*

 

 

 

TERAPIA CELULAR

Mecanismo

Empresa 

Fármaco 

Estado

F

P

Edición de genes/células madre

Anagenesis Biotherapies

CRISPR/Cas9 edited stem cells

 Preclínica

 

 

iPSCs alogénicas

Vita Therapeutics

VTA-1100

 Preclínica

 

 

 

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