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La infección Regresa: Lecciones Aprendidas Sobre el Cuidado de las Enfermedades Raras

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Alan Hieber, Contribuidor DMD | 19 de julio del 2023   Anteriormente escribí sobre una infección que se presentaba como hinchazón alrededor de la parte inferior de mi mejilla derecha. Hace unas semanas, volvió con fuerza. Al principio empezó como hinchazón en la misma zona que la última vez. Esta vez mis problemas dentales coincidieron […]

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Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 26 de junio del 2023  El cociente intelectual (CI) de los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) es inferior al normal, según confirma un nuevo estudio publicado en Neuropathology and Applied Neurobiology. El estudio también encontró una asociación sinérgica entre el número de

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PPMD publica los resultados de un estudio para entender las perspectivas de los pacientes con Duchenne y sus cuidadores respecto a los corticoesteroides

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19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular

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PPMD, CureDuchenne y Muscular Dystrophy Association anuncian un proyecto de colaboración centrado en la terapia génica de redosificación en la distrofia muscular de Duchenne

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15 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy CureDuchenne, Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés), y Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD, por sus siglas en inglés) anunciaron hoy un subsidio (donación) para un ensayo clínico en colaboración para probar la reutilización del fármaco aprobado por la FDA

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Italfarmaco Group anuncia la aceptación de la NDA para Givinostat

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29 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Emily Zavrel PPMD se complace en saber que la FDA completó su revisión de presentación y aceptó la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de Italfarmaco Group para Givinostat, el inhibidor de histona-desacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés), el cual es

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506

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27 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado los datos principales de 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506, una pequeña molécula administrada por vía oral diseñada para prevenir el daño muscular inducido por contracción en pacientes con distrofia muscular de Becker. El estudio ARCH está

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Santhera anuncia un acuerdo de licencia exclusiva en Norteamérica con Catalyst Pharmaceuticals para la vamorolona

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21 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Santhera Pharmaceuticals ha firmado un acuerdo que concede la licencia exclusiva de vamorolona para Norteamérica a Catalyst Pharmaceuticals. Santhera seguirá manteniendo los derechos de comercialización en Europa, mientras que Catalyst obtendrá los derechos de comercialización en EE.UU., Canadá y México. La vamorolona en un esteroide disociativo en

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Enfermedades Raras Atrofia Muscular Espinal: Cuidados de Emergencia

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Cualquier persona con AME que se sienta mal debe tener un plan de acción que cualquier equipo médico pueda seguir.    Este plan debe ser acordado entre el médico y el adulto mientras esté bien, o entre el médico y los padres mientras su hijo esté bien.    Debe haber un registro escrito de esto

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Sí, Soy Una Persona con Discapacidad, Pero Puedo Hacer Más Que Trabajo de Escritorio

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Jakira Avery, Contribuidora DM | 9 de septiembre del 2022 Según mi experiencia, a las personas discapacitadas no les resulta difícil encontrar trabajo. Sin embargo, a los discapacitados nos cuesta que nos acepten y reconozcan como capaces de hacer algo más que sentarnos en una silla de ruedas delante de una computadora. No digo que

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