Duchenne

CAP-1002 Muestra una Modificación de la Enfermedad en Pacientes con DMD en Fase Avanzada

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Investigación, Noticias / Por

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 15 de marzo del 2023 La terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), CAP-1002, continúa siendo beneficiosa y bien tolerada a largo plazo, de acuerdo con los resultados del estudio abierto de extensión de la fase 2 del ensayo HOPE-2 (HOPE-2-OLE). Estos resultados se presentarán en la …

CAP-1002 Muestra una Modificación de la Enfermedad en Pacientes con DMD en Fase Avanzada Leer más »

Mi perspectiva sobre la discapacidad y la perdida como alguien que “nació así”

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Familia, Noticias / Por

Por: Kevin Schaefer | 28 de febrero del 2023 La serie de HBO “The Last of Us” se desarrolla en un mundo distópico en el que criaturas parecidas a zombis vagan por la Tierra 20 años después de que una infección masiva causara estragos en la humanidad. Sus protagonistas, Joel (Pedro Pascal) y Ellie (Bella …

Mi perspectiva sobre la discapacidad y la perdida como alguien que “nació así” Leer más »

Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001

Dejar un comentario / Articulos, Carta, Familia, Investigación, Noticias / Por

16 de marzo del 2023 Estimada Comunidad Duchenne de E.E. U.U., Hoy estamos compartiendo una actualización con respecto al SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), la terapia génica en investigación de Sarepta para distrofia muscular Duchenne, para la cual una Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) está actualmente bajo revisión por la FDA.   Hemos …

Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001 Leer más »

El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias / Por

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de febrero del 2023 Un nuevo registro para la evaluación por video de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está ahora reclutando participantes. El estudio prospectivo, longitudinal, observacional y no aleatorizado, tiene como objetivo crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en pacientes con DMD para apoyar …

El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes Leer más »

Un estudio descubre un mecanismo único de la DMD que podría ayudar al diagnóstico

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Noticias / Por

Por: Teresa Carvalho, MS | 7 de febrero del 2023 La firma epigenética también podría ser un biomarcador para la respuesta al tratamiento Acorde a los científicos, una nueva investigación sobre un mecanismo subyacente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que reveló una modificación química en la actividad de los genes, ha arrojado luz …

Un estudio descubre un mecanismo único de la DMD que podría ayudar al diagnóstico Leer más »

Darme cuenta de que mi hijo mayor con Duchenne se ha convertido en un hombre joven

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Familia / Por

Por: Betty Vertin | 3 de marzo del 2023 A los 17 años, tiene la edad suficiente para tomar decisiones sobre su propia atención médica Espero que mis columnas no hayan sonado repetitivas últimamente. Sé que he mencionado más de una vez que mi hijo mayor con distrofia muscular de Duchenne, Max, se cayó y …

Darme cuenta de que mi hijo mayor con Duchenne se ha convertido en un hombre joven Leer más »

Un Nuevo Ensayo Evalúa la Variabilidad del Fenotipo en Mujeres Portadoras de DMD

Dejar un comentario / Aprendizaje, Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Estudio, Noticias / Por

Leonardo Jaimes, MD | 23 de febrero del 2023 Actualmente se encuentra en fase de reclutamiento un ensayo clínico cuyo objetivo es evaluar el cambio en la función y estructura muscular y cardíaca en un periodo de 6 años en una cohorte de mujeres portadoras de distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es un …

Un Nuevo Ensayo Evalúa la Variabilidad del Fenotipo en Mujeres Portadoras de DMD Leer más »

4 Razones para Celebrar A Medida Que Mis Hijos Crecen con Duchenne

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Familia / Por

Por: Betty Vertin | 20 de enero del 2023 Vivir en el presente puede calmar la ansiedad sobre el futuro Los cumpleaños pueden ser un reto para los padres de niños con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Cuando nuestros hijos fueron diagnosticados, nos dieron un tiempo de vida. Y cuando nuestros hijos cumplen un año …

4 Razones para Celebrar A Medida Que Mis Hijos Crecen con Duchenne Leer más »

PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Phoenix Children’s

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Estudio, Familia, Investigación / Por

17 de febrero del 2023 / Cuidados | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro Certificado de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica Phoenix Children’s, uno de los sistemas de atención médica pediátrica …

PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Phoenix Children’s Leer más »

La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento

Dejar un comentario / Articulos, Carta, DMD, Estudio, Investigación, Noticias / Por

Por: Marisa Wexler, MS | 31 de enero del 2023 Un nuevo tratamiento está dirigido al TNF soluble, reduciendo el riesgo de efectos secundarios Un nuevo tratamiento con factor de necrosis tumoral (DN-TNF, por sus siglas en inglés) redujo el daño muscular y promovió la regeneración muscular en un modelo de ratón de distrofia muscular …

La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento Leer más »