Duchenne

El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD

Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044 …

El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD Leer más »

PPMD anuncia Centro de Atención Pediátrica de Duchenne certificado en Stony Brook Children’s Hospital

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica del Stony Brook Children’s Hospital, en Stony Brook, Nueva York. Esta es una adición emocionante al Programa CDCC, ya que no …

PPMD anuncia Centro de Atención Pediátrica de Duchenne certificado en Stony Brook Children’s Hospital Leer más »

PPMD Presenta a la FDA un Borrador de un Documento de Orientación Comunitario Actualizado para las Distrofinopatías de Duchenne, Becker y otras Relacionadas

6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia! Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como …

PPMD Presenta a la FDA un Borrador de un Documento de Orientación Comunitario Actualizado para las Distrofinopatías de Duchenne, Becker y otras Relacionadas Leer más »

Temporada de Influenza 2022/2023 y Duchenne: Prevención, Identificación de Síntomas y Más.

23 de septiembre del 2022 / Cuidados / Por: Parent Project Muscular Dystrophy A medida que comienza otro año escolar, también lo hace la preparación para la temporada de influenza 2022-2023. Si bien COVID-19 continúa presentándose en nuestras comunidades, la temporada de influenza está sobre nosotros y no queremos olvidarnos de protegernos a nosotros mismos …

Temporada de Influenza 2022/2023 y Duchenne: Prevención, Identificación de Síntomas y Más. Leer más »

Monitoreo Remoto del Ejercicio Físico en Pacientes Pediátricos con DMD

Ryner Lai, MBBS | 13 de agosto del 2022 Los mejores médicos ven la medicina como una disciplina en constante evolución que no tiene miedo de admitir errores y aprender de ellos. También adoptan un nivel de curiosidad que les hace cuestionar todo, entendiendo que ningún conjunto de pautas es perfecto y que están sujetos …

Monitoreo Remoto del Ejercicio Físico en Pacientes Pediátricos con DMD Leer más »

Sarepta Comparte la Actualización sobre la Inscripción en el Estudio EMBARK (SRP-9001-301)

13 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, en colaboración con Roche, ha anunciado que el estudio EMBARK de delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) en participantes con Duchenne ya está completamente inscrito. La delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a entregar el gen que …

Sarepta Comparte la Actualización sobre la Inscripción en el Estudio EMBARK (SRP-9001-301) Leer más »

Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne

7 de septiembre del 2022 / Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el Día Mundial de Concientización sobre Duchenne destaca un tema especial para la educación continua. Este año, el tema es Mujeres y Duchenne para crear conciencia sobre las mujeres que viven con ‘distrofinopatía’ (el espectro de enfermedades musculares causadas por un …

Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne Leer más »

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención …

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD Leer más »

Las Pruebas Alternativas Pueden Evaluar con Precisión la Discapacidad del Desarrollo Neurológico en la DMD

Juliette Siegfried, MPH | 10 de agosto del 2022 Un equipo de investigación ha confirmado que un conjunto de varias pruebas simples de función neurofisiológica fueron capaces de determinar la prevalencia y las características de la discapacidad del neurodesarrollo en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio, publicado en Journal of the Neurological …

Las Pruebas Alternativas Pueden Evaluar con Precisión la Discapacidad del Desarrollo Neurológico en la DMD Leer más »

Santhera & ReveraGen Anuncian que el Primer Participante fue Dosificado con Vamorolona en el Estudio Piloto de Fase 2 para Becker

22 de agosto del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera y ReveraGen anunciaron que administraron vamorolona al primer participante de su estudio de Fase 2 para personas con distrofia muscular de Becker. El pequeño estudio piloto fue financiado a través de una subvención de la Administración de Drogas y Alimentos …

Santhera & ReveraGen Anuncian que el Primer Participante fue Dosificado con Vamorolona en el Estudio Piloto de Fase 2 para Becker Leer más »