Duchenne

La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD

Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023   MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos …

La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD Leer más »

Vigilancia y prevención de la salud pulmonar en duchenne

Debe comenzar a ver a un neumólogo anualmente a partir del diagnóstico e iniciar las pruebas de función pulmonar a la brevedad posible. Las pruebas deben incluir medición de la capacidad vital forzada.  Iniciar estas pruebas temprano permitirá a los niños familiarizarse con los equipos y con el equipo y evaluar la función respiratoria basal. …

Vigilancia y prevención de la salud pulmonar en duchenne Leer más »

La FDA aprueba ELEVIDYS por la vía acelerada: primera terapia génica para personas con Duchenne de 4-5 años

22 de junio del 2023 / Defensa,Cuidados Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular …

La FDA aprueba ELEVIDYS por la vía acelerada: primera terapia génica para personas con Duchenne de 4-5 años Leer más »

Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 16 de junio del 2023   Se inicia en la Universidad Beni-Suef de Egipto un nuevo estudio que investiga la eficacia del entrenamiento en bicicleta sobre las funciones ventilatorias en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio tiene como objetivo reclutar a 30 chicos con DMD de 8 a …

Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD Leer más »

FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio de Fase 3 LELANTOS-1

7 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Esta mañana, FibroGen anunció los primeros datos del estudio de Fase 3 LELANTOS-1 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal en investigación, para pacientes no ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió con el criterio de valoración …

FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio de Fase 3 LELANTOS-1 Leer más »

SRP-9001-303: Inscripciones en el estudio ENVISION en EE.UU.

8 de junio del 2023 Querida Comunidad Duchenne de EE.UU., Hoy estamos compartiendo una actualización con ustedes sobre el estudio ENVISION (SRP-9001-303). Hemos sido invitados a compartir una descripción completa de este estudio por Parent Project Muscular Dystrophy, y una fecha de webinar será anunciada por ellos en los próximos días. Puede encontrar más información …

SRP-9001-303: Inscripciones en el estudio ENVISION en EE.UU. Leer más »

Retos de la terapia génica con AAV en enfermedades raras del SNC

Juliette Siegfried, MPH | 10 de mayo del 2023 Un nuevo artículo de revisión resume el estado actual de desarrollo, así como los retos, de los enfoques de terapia génica para enfermedades raras del sistema nervioso central (SNC) como la ataxia de Friedreich (AF), la atrofia muscular espinal (AME) y el síndrome de Dravet. La …

Retos de la terapia génica con AAV en enfermedades raras del SNC Leer más »

¿Asistir o no a fisioterapia? Esa es la cuestión con la Distrofia Muscular

Robin Stemple | 24 de mayo del 2023 A pesar de sus reservas, un columnista se plantea volver a la fisioterapia Si lees mi columna desde que empecé a escribir para Muscular Dystrophy News Today, sabrás que hace poco me mudé a Pittsburgh desde Shanksville, Pensilvania. En los últimos años, a medida que avanzaba mi …

¿Asistir o no a fisioterapia? Esa es la cuestión con la Distrofia Muscular Leer más »

Abrazando la estación en la que estamos antes de prepararnos para la siguiente

Por: Betty Vertin | 19 de mayo del 2023 Una columnista tiene sentimientos encontrados cuando sus hijos con DMD afrontan un nuevo capítulo de la vida El pasto por fin está verde. La fragancia de las lilas y otros árboles floreciendo llenan el aire. Las flores frescas contrastan con el cielo azul. Todos estos son …

Abrazando la estación en la que estamos antes de prepararnos para la siguiente Leer más »

De las miradas a la aceptación: El valor de enseñar a los niños a ser inclusivos

Por: Alyssa Silva | 12 de mayo del 2023 Por qué es importante ayudar a los niños a comprender y aceptar la discapacidad “¿Por qué está en silla de ruedas?” es una de las frases más comunes que oigo cuando salgo por ahí. Curiosamente, estos últimos años me he acostumbrado tanto a quedarme en casa …

De las miradas a la aceptación: El valor de enseñar a los niños a ser inclusivos Leer más »