NOTICIAS

CDCC en el Centro de Atención: Children’s Hospital of Richmond at VCU

20 de noviembre del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy   Centrarse en las necesidades de los adultos jóvenes Las citas médicas de los adultos con Duchenne y Becker pueden ser muy diferentes de la atención que reciben como pacientes pediátricos. En el Centro de Atención Certificado de Duchenne del Children’s Hospital of …

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Cómo agradezco cada día por los amigos y familiares que cuidan de mí

Desde los que están en mi casa hasta los de la comunidad de mi iglesia, estoy agradecido todo el año Por: Robin Stemple | 15 de noviembre del 2023  Aunque todavía puedo funcionar con cierta independencia a pesar de mi distrofia muscular facioescapulohumeral (DFEH) y mi ceguera, reconozco que recibo mucho apoyo de mi familia …

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Actualización sobre la Investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas

Nuevos estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) ofrecen esperanza para algunos subtipos de la enfermedad. Carla D. Zingariello, profesora adjunta de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, menciona varios ensayos clínicos que estudian tratamientos para los subtipos de la LGMD, …

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Sarepta Therapeutics Anuncia los Primeros Resultados del Estudio EMBARK de Fase 3 de la Terapia Génica ELEVIDYS

30 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics ha anunciado los resultados de la Fase 3 de su estudio EMBARK con ELEVIDYS, un producto de terapia génica de micro-distrofina actualmente aprobado para pacientes de 4-5 años viviendo con Duchenne. Sarepta comparte que mientras EMBARK no alcanzó su resultado …

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Los problemas respiratorios durante el sueño a menudo se confunden con apnea en la AME

Un estudio indica que es necesario diferenciar los problemas respiratorios del sueño para un tratamiento óptimo   Por: Marisa Wexler, MS | 23 de octubre del 2023  Las personas con atrofia muscular espinal (AME) pueden experimentar episodios de disnea (dificultad respiratoria o falta de aire) durante el sueño, que a primera vista pueden parecer apnea …

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CDCC en el Centro de Atención: Helen Devos Children’s Hospital

20 de octubre del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Puertas abiertas para crear conexiones En una cita clínica multidisciplinaria de rutina, las personas se reúnen con su proveedor médico neuromuscular, subespecialistas y personal de apoyo. Pero, ¿y si pudiera añadir “conocer a otros niños y familias” a la lista de personas que …

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Edgewise Therapeutics Anuncia la Expansión de su Programa Clínico de EDG-5506 en Duchenne

27 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado la expansión de su programa de desarrollo clínico de EDG-5506. EDG-5506, que viene en una presentación de una pequeña pastilla, es un producto en fase de investigación cuyo objetivo es proteger los músculos, en específico los músculos …

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Atamyo Therapeutics es Autorizada para Comenzar el Ensayo de Terapia Génica de Distrofia Muscular de Cinturas en EE.UU.

6 de septiembre del 2023   NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La …

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FibroGen anuncia la interrupción del ensayo de extensión abierto de LELANTOS-2

13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha suspendido el ensayo de extensión abierta de LELANTOS-2. Esta noticia procede a la publicación en agosto del 2023 de resultados iniciales negativos del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, el anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación de FibroGen, para pacientes …

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Santhera recibe el dictamen favorable del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que recomienda la aprobación de la vamorolona en la Unión Europea

13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes …

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