febrero 2022

Sarepta Therapeutics anuncia el lanzamiento de SareptaCircle para destacar las experiencias de personas y familias que viven con enfermedades raras

Además de recursos y soporte, las personas y familias afectadas por Duchenne compartirán sus experiencias y ofrecerán perspectivas para ayudar a otros que enfrentan un diagnóstico CAMBRIDGE, Mass., Feb. 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy el lanzamiento de SareptaCircle, […]

Sarepta Therapeutics anuncia el lanzamiento de SareptaCircle para destacar las experiencias de personas y familias que viven con enfermedades raras Leer más »

Lanzamiento de un nuevo estudio para comprender las actitudes de los pacientes y cuidadores de Duchenne hacia la terapia génica

Por: Parent Project Muscular Dystrophy En una nueva colaboración transatlántica, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK (DUK) el DMD Hub y RTI International están realizando un estudio para explorar las actitudes hacia la terapia génica y edición genética de adultos con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y de padres y cuidadores de niños

Lanzamiento de un nuevo estudio para comprender las actitudes de los pacientes y cuidadores de Duchenne hacia la terapia génica Leer más »

Dyne Therapeutics Anuncia Suspensión Clínica de la FDA en la Aplicación IND para DYNE-251 en Duchenne

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics compartió recientemente que la FDA emitió una suspensión clínica en su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para la Fase I/II de su estudio sobre terapia de omisión de exón utilizando un anticuerpo monoclonal conjugado DYNE-251. Estás noticias pueden ser confusas para

Dyne Therapeutics Anuncia Suspensión Clínica de la FDA en la Aplicación IND para DYNE-251 en Duchenne Leer más »

Sarepta Therapeutics y GenEdit Comparten Avances sobre la Colaboración en Investigación y Anuncian Acuerdo para Desarrollar Tratamientos de Edición de Genes para Enfermedades Musculares

   02/01/22 8:02 AM EST La colaboración combina la tecnología patentada de edición genética de Sarepta y la plataforma de entrega no viral para crear nuevos medicamentos genéticos para pacientes con enfermedades neuromusculares Resultados iniciales de la colaboración de investigación en curso han demostrado la entrega a tejido muscular después de administración sistémica Sarepta y

Sarepta Therapeutics y GenEdit Comparten Avances sobre la Colaboración en Investigación y Anuncian Acuerdo para Desarrollar Tratamientos de Edición de Genes para Enfermedades Musculares Leer más »