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Dystrogen Therapeutics anuncia la primera dosificación en un hombre de la novedosa terapia celular quimérica para la Distrofia Muscular de Duchenne e informa los resultados clínicos de 6 semanas

Noticias proporcionadas por Dystrogen Therapeutics Corporation Enero 04, 2022, 08:00 ET MIAMI enero 4, 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics Corp., una compañía de fase clínica que desarrolla terapias de células quiméricas para modificar el curso de las enfermedades raras, ha anunciado el día de hoy la administración de dosis del primer paciente en su ensayo piloto …

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La terapia génica SRP-901 de Sarepta Therapeutics muestra mejoras funcionales estadísticamente significativa comparado con el control externo emparejado predeterminado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 para el tratamiento de Distrofia Muscular de Duchenne

01/10/22 10:50 AM EST Los participantes del grupo cruzado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 tuvieron una puntuación 2.0 puntos más alta sobre la media de la evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) 48 semanas después del tratamiento con SRP-9001 comparado con el cohorte de control externo emparejado y predeterminado …

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REGENXBIO anuncia autorización de la FDA de IND para ensayos clínicos de RGX-202, un nuevo candidato de terapia génica para la Distrofia Muscular de Duchenne

Enero 6, 2022 a las 7:05 AM EST ROCKVILLE, Md., enero. 6, 2022 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un transgén de microdistrofina novedoso y optimizado y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Diseño de ensayo innovador, que incluye un régimen inmunosupresor integral para evaluar la seguridad …

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Catabasis Pharmaceuticals anuncia el inicio del ensayo en fase 3 POLARIS DMD de Edasalonexent

Se espera que el ensayo en fase 3 POLARIS DMD comience e en la segunda mitad de 2018 e inscriba aproximadamente a 125 pacientes. – La fase 2 MoveDMD® y la extensión de etiqueta abierta, mostraron una ralentización sustancial de la progresión de la enfermedad de Duchenne en pacientes tratados con Edasalonexent. Catabasis Pharmaceuticals, Inc., ha …

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La modificación más simple posible rescata la Expresión de Distrofia en Duchenne

La edición de un solo nucleótido en el gen humano más grande es suficiente para restaurar la producción de distrofina y la función de los miocitos en la distrofia muscular de Duchenne. La nueva investigación utiliza la edición de base y la edición principal que solo corta una sola cadena de ADN y reduce el …

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