16 de mayo del 2024 / Defensa del Paciente Por: Parent Project Muscular Dystrophy En esta semana se ha alcanzado un objetivo importante, ya que el Congreso ha aprobado con éxito la reautorización bipartidista de la Administración Federal de Aviación (FAA, por sus siglas en inglés), conocida oficialmente como HR 3935, la Ley para Garantizar […]
En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024 Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de
El comité europeo no está a favor de renovar la aprobación de Translarna Leer más »
Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 Recientemente anunciamos el inicio de la inscripción en GRAND CANYON, un estudio pivotal mundial de EDG-5506 en individuos con Becker. GRAND CANYON es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de EDG-5506 en adultos con Becker. EDG-5506 se administra
Ashley Lyles | 17 de octubre del 2023 WASHINGTON, DC — La edición de genes es una herramienta prometedora para el tratamiento de pacientes con enfermedades raras, dijeron los panelistas en una sesión durante la Cumbre de Avances en Enfermedades Raras y Productos Huérfanos 2023 de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por
Desde los que están en mi casa hasta los de la comunidad de mi iglesia, estoy agradecido todo el año Por: Robin Stemple | 15 de noviembre del 2023 Aunque todavía puedo funcionar con cierta independencia a pesar de mi distrofia muscular facioescapulohumeral (DFEH) y mi ceguera, reconozco que recibo mucho apoyo de mi familia
Cómo agradezco cada día por los amigos y familiares que cuidan de mí Leer más »
22 de junio del 2023 / Defensa,Cuidados Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 16 de junio del 2023 Se inicia en la Universidad Beni-Suef de Egipto un nuevo estudio que investiga la eficacia del entrenamiento en bicicleta sobre las funciones ventilatorias en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio tiene como objetivo reclutar a 30 chicos con DMD de 8 a
Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD Leer más »
Por: Andrea Lobo | 8 de mayo del 2023 El estudio encuestó a los niños durante dos años antes y dos años después del tratamiento. El tratamiento con Spinraza (nusinersen) durante dos años produjo mejoras en la apnea y la saturación de oxígeno durante el sueño en niños con atrofia muscular espinal (AME), según informó
Spinraza estabilizó la función pulmonar y el sueño en niños con AME de tipos 2 y 3 Leer más »
Leonardo Jaimes, MD | 23 de marzo del 2023 El perfil de seguridad de una novedosa terapia de transferencia de genes para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) parece ser coherente con la fase comercial, según se ha presentado recientemente en la conferencia de la MDA del 2023. “Los datos de la cohorte 1
Se Reportan Datos de Seguimiento de Terapia de Transferencia de Genes para la DMD Leer más »
23 de septiembre del 2022 / Cuidados / Por: Parent Project Muscular Dystrophy A medida que comienza otro año escolar, también lo hace la preparación para la temporada de influenza 2022-2023. Si bien COVID-19 continúa presentándose en nuestras comunidades, la temporada de influenza está sobre nosotros y no queremos olvidarnos de protegernos a nosotros mismos