La modificación más simple posible rescata la Expresión de Distrofia en Duchenne

La edición de un solo nucleótido en el gen humano más grande es suficiente para restaurar la producción de distrofina y la función de los miocitos en la distrofia muscular de Duchenne. La nueva investigación utiliza la edición de base y la edición principal que solo corta una sola cadena de ADN y reduce el …

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