Por: Kevin Schaefer | 28 de febrero del 2023 La serie de HBO “The Last of Us” se desarrolla en un mundo distópico en el que criaturas parecidas a zombis vagan por la Tierra 20 años después de que una infección masiva causara estragos en la humanidad. Sus protagonistas, Joel (Pedro Pascal) y Ellie (Bella …
Mi perspectiva sobre la discapacidad y la perdida como alguien que “nació así” Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 1 de marzo del 2023 Hay cambios significativos en niños y adultos tipo 3 y 4, indica un estudio del mundo real Más de 1 de cada 4 pacientes ambulatorios con atrofia muscular espinal (AME) experimentaron mejoras clínicamente significativas en su capacidad para caminar tras ser tratados con Spinraza (nusinersen), …
Los pacientes ambulatorios de AME tratados con Spinraza muestran mejoras al caminar Leer más »
16 de marzo del 2023 Estimada Comunidad Duchenne de E.E. U.U., Hoy estamos compartiendo una actualización con respecto al SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), la terapia génica en investigación de Sarepta para distrofia muscular Duchenne, para la cual una Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) está actualmente bajo revisión por la FDA. Hemos …
Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001 Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de febrero del 2023 Un nuevo registro para la evaluación por video de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está ahora reclutando participantes. El estudio prospectivo, longitudinal, observacional y no aleatorizado, tiene como objetivo crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en pacientes con DMD para apoyar …
El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes Leer más »
Por: Teresa Carvalho, MS | 7 de febrero del 2023 La firma epigenética también podría ser un biomarcador para la respuesta al tratamiento Acorde a los científicos, una nueva investigación sobre un mecanismo subyacente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que reveló una modificación química en la actividad de los genes, ha arrojado luz …
Un estudio descubre un mecanismo único de la DMD que podría ayudar al diagnóstico Leer más »
Image Credit: Vlasta Pilot/BFA.com via Reuters Connect En Estados Unidos, la pionera activista por los derechos civiles Judy Heumann murió el sábado a la edad de 75 años. Heumann era ampliamente conocida como “la madre” del movimiento por los derechos de las personas con discapacidad de Estados Unidos, ya que eliminó las trabas que deben …
Leonardo Jaimes, MD | 23 de febrero del 2023 Actualmente se encuentra en fase de reclutamiento un ensayo clínico cuyo objetivo es evaluar el cambio en la función y estructura muscular y cardíaca en un periodo de 6 años en una cohorte de mujeres portadoras de distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es un …
Un Nuevo Ensayo Evalúa la Variabilidad del Fenotipo en Mujeres Portadoras de DMD Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 31 de enero del 2023 Un nuevo tratamiento está dirigido al TNF soluble, reduciendo el riesgo de efectos secundarios Un nuevo tratamiento con factor de necrosis tumoral (DN-TNF, por sus siglas en inglés) redujo el daño muscular y promovió la regeneración muscular en un modelo de ratón de distrofia muscular …
La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento Leer más »
Dra. Jessica Nye | 12 de enero del 2023 En el contexto de la DMB, Cr/Crn y la miostatina pueden ser biomarcadores del rendimiento funcional. *** La proporción de creatina/creatinina (Cr/Crn) y la miostatina pueden ser biomarcadores viables para monitorear los resultados funcionales entre los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB), según los hallazgos …
Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de …
CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses Leer más »