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PTC Therapeutics anuncia que la Comisión Europea devuelve el dictamen sobre Translarna™ al CHMP para su reevaluación

20 de mayo del 2024   – La Comisión Europea decide no adoptar un dictamen negativo – – La autorización de Translarna sigue activa en Europa – – Pausa en la previsión de ingresos para el 2024 –   WARREN, N.J., 20 de mayo del 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado […]

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El Enfoque de Aprendizaje Automático Revela Alteraciones Cerebrales por Resonancia Magnética en la DMD

Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024   Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden presentar pequeñas alteraciones en su sistema nervioso central observadas mediante resonancia magnética en comparación con los controles emparejados por edad y sexo, según un estudio publicado en Journal of Neuromuscular Diseases. Utilizando un enfoque de aprendizaje

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Una Nueva Herramienta Podría Mejorar el Diseño de los Ensayos Clínicos de la DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 15 de abril del 2024   El Critical Path Institute ha lanzado un nuevo simulador de ensayos clínicos basado en modelos que puede ayudar a diseñar estudios de eficacia de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se espera que el simulador optimice el diseño de los ensayos

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Un estudio determinó que las arritmias cardiacas son poco frecuentes en la DMD y la DMB

Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024   Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de Becker (DMB) pueden experimentar arritmias cardiacas de corta duración, infrecuentes y asintomáticas a medida que envejecen, según un estudio publicado en Open Heart. Aunque los episodios eran infrecuentes, el 80% de los pacientes

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Se Publicó el Estudio de los Hermanos Duchenne: Evaluación del Diagnóstico Temprano desde la Perspectiva de Padres con Múltiples Hijos Diagnosticados con Duchenne

15 de abril del 2024 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Durante más de una década, hemos estado a la vanguardia de la defensa de las pruebas de detección para recién nacidos de Duchenne. En el 2023, ampliamos nuestro trabajo en este ámbito mediante la realización de una encuesta a los padres para

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Actualización sobre el ensayo de Fase 2 de terapia génica de Pfizer para Duchenne

7 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos devastados al enterarnos de la trágica pérdida de un joven que estaba participando en el estudio DAYLIGHT de Fase 2 de Pfizer. Este estudio está evaluando la seguridad y expresión de la distrofina de fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), el candidato de

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MDA 2024: Los ensayos de Dyne aumentan las dosis tras los primeros resultados positivos

Las terapias en investigación se centran en el tratamiento de Duchenne y DM1 Por: Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo del 2024  DYNE-251 y DYNE-101, las terapias en investigación de Dyne Therapeutics para los tipos de distrofia muscular, parecen seguras y están mostrando evidencias de eficacia preliminar en ensayos clínicos de fase 1/2. Estos

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los dos años del estudio ARCH de EDG-5506

16 de abril del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados iniciales positivos de dos años del estudio abierto ARCH de sevasemten (EDG-5506) en adultos con Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado oralmente, que ha sido diseñado para prevenir el daño muscular inducido

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Una nueva técnica alivia los problemas de deglución de un hombre con AME

El informe es el primero en describir el uso de la técnica en un trastorno neuromuscular Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de marzo del 2024  La práctica de la deglución al vacío, una maniobra que requiere un esfuerzo para facilitar el movimiento de los alimentos a través de la garganta, ayudó a un hombre

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Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como

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