Noticias

Santhera y ReveraGen Buscan la Aprobación de la FDA para Vamorolona

Por: Marisa Wexler, MS | 3 de noviembre del 2022 El corticosteroide disociativo sería usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne Santhera y ReveraGen han completado su solicitud continua pidiendo a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que apruebe el corticosteroide disociativo vamorolona para tratar la distrofia muscular de …

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DYNE-251 Recibe la Designación de Vía Rápida (Fast Track) para la DMD

Leonardo Jaimes, MD | 4 de noviembre del 2022 La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó recientemente la designación de vía rápida (Fast Track) al fármaco experimental DYNE-251, destinado a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con mutaciones atribuidas a la omisión …

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Duchenne UK y PPMD Anuncian Convocatoria Conjunta para Proyectos Terapéuticos en el 2022

26 de octubre del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK, una organización de pacientes con sede en el Reino Unido, se complacen en anunciar el lanzamiento de su Convocatoria Conjunta para Proyectos Terapéuticos del 2022, que invita a presentar propuestas de investigación para su revisión. …

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La Beca de Enfermedades Raras Me Enseña Sobre Genómica y Empatía

Por: Hawken Miller | 24 de octubre del 2022 El columnista Hawken Miller considera su doble papel como paciente y periodista La comunidad de distrofia muscular de Duchenne está cosechando los beneficios de las innovaciones en el diagnóstico, la investigación y la atención de enfermedades raras. Eso es parte de lo que aprendí la semana …

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Viltepso Reduce el Deterioro de la Función Motora de la DMD: Indican los Datos de la Fase 3

Por: Marisa Wexler, MS | 25 de octubre del 2022 Los aumentos en los tiempos de estar de pie, caminar y trepar fueron menores para los niños tratados con Viltepso El tratamiento con Viltepso (viltolarsen) ayuda a preservar la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón …

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Se insta a los padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a leer las nuevas recomendaciones que pueden salvar vidas

Publicado el 19 de octubre del 2022 DMD Care UK publica recomendaciones para el cuidado del corazón para pacientes y portadores de distrofia muscular de Duchenne. Se insta a las familias a leer la guía para ayudar a obtener la mejor atención. La guía recomienda que los niños con DMD se realicen controles cardíacos anuales …

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El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD

Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044 …

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La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje

Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel …

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PPMD anuncia Centro de Atención Pediátrica de Duchenne certificado en Stony Brook Children’s Hospital

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica del Stony Brook Children’s Hospital, en Stony Brook, Nueva York. Esta es una adición emocionante al Programa CDCC, ya que no …

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