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Defeat Duchenne Canada Otorga $1 Millón para la Investigación del Tratamiento de la DMD

Por Mary Chapman | 16 de junio del 2022 Defeat Duchenne Canada está invirtiendo $1.14 millones en tres proyectos de investigación destinados a brindar mejores tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne, el tipo más común de distrofia muscular y que afecta a aproximadamente 1 de cada 3,500 nacimientos de varones. El trío de proyectos …

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El Nuevo Sistema CRISPR/Cas Puede Reparar de Manera Eficiente las Mutaciones que Causan la DMD y la Fibrosis Quística

Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño …

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Los Diuréticos y los Niveles de BNP Predicen la Supervivencia en la Última Etapa de la DMD: Indica un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 7 de junio del 2022 Una función cardíaca reducida está asociada a una tasa de mortalidad más alta en las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), reportó un nuevo estudio. Sin embargo, los resultados no sugirieron que la reducción de la función cardíaca sea un predictor independiente de supervivencia …

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FibroGen Completa la Inscripción para el Segundo Ensayo de Fase 3 de Pamrevlumab

Por Patricia Inacio PhD | 9 de junio del 2022 Fibrogen completó la inscripción de pacientes para su ensayo de Fase 3 evaluando pamrevlumab en combinación con corticosteroides como un posible tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio LELANTOS-2 (NCT04632940) inscribió a 73 niños con DMD, de 6 a 12 años, …

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El Tamoxifeno Incrementa la Supervivencia del Músculo Cardíaco en la DMD en un Estudio Celular

Por Marisa Wexler MS| 26 de mayo del 2022 Un estudio informa que el tratamiento con el medicamento para cáncer de mama, Tamoxifeno, mejoró la función y supervivencia de las células del músculo cardíaco en un modelo celular de distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio “El tratamiento con Tamoxifeno mejora la disfunción contráctil de los cardiomiocitos …

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NS Pharma Anuncia la Publicación de Datos de Seguridad y Eficacia de Largo Plazo de VILTEPSO® (Viltolarsen) En Duchenne

2 de junio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha anunciado la publicación de los datos de seguridad y eficacia de largo plazo del ensayo de extensión de etiqueta abierta de un estudio de Fase 2 del VILTEPSO (viltolarsen) en participantes con Duchenne. Nos complace ver estos resultados …

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Hallazgos decepcionantes en el proyecto de reutilización de medicamentos antinflamatorios

Publicado el 7 de marzo del 2022 Investigación DMD Duchenne UK está decepcionado de anunciar que un proyecto que investigaba el potencial de montelukast, un medicamento antiinflamatorio existente para el asma, para tratar la DMD no logró mostrar beneficios en un estudio preclínico. En el 2017 financiamos a los Dres. Dongsheng Duan y Bob McDonald …

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Entrada Therapeutics Comparte Nuevos Datos Sobre la Terapia Génica de Omisión ENTR-601-44

13 de mayo del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha compartido nuevos datos de un estudio preclínico evaluando ENTR-601-44, una terapia de omisión de exón establecida para personas con Duchenne susceptibles de omitir el exón 44. Nos complace escuchar nuevos datos sobre este potencial terapéutico y saber que la …

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Ensayo de Historia Natural de Distrofia Muscular de Becker Financiado por Edgewise Tiene Inscripciones Abiertas

15 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de un ensayo observacional en participantes con distrofia muscular de Becker para comprender la progresión de la enfermedad evaluada por medidas funcionales y criterios de valoración por imágenes. Se espera que el ensayo reclute aproximadamente 150 …

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