Leonardo Jaimes, MD | 23 de febrero del 2023 Actualmente se encuentra en fase de reclutamiento un ensayo clínico cuyo objetivo es evaluar el cambio en la función y estructura muscular y cardíaca en un periodo de 6 años en una cohorte de mujeres portadoras de distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es un …
Un Nuevo Ensayo Evalúa la Variabilidad del Fenotipo en Mujeres Portadoras de DMD Leer más »
17 de febrero del 2023 / Cuidados | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro Certificado de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica Phoenix Children’s, uno de los sistemas de atención médica pediátrica …
PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Phoenix Children’s Leer más »
24 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO ha anunciado que el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE™ de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el posible tratamiento de Duchenne, está ahora activo y reclutando participantes para el ensayo. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado …
REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 12 de enero del 2023 Actualmente se está llevando a cabo en la Universidad Hacettepe de Ankara (Turquía) un ensayo clínico destinado a determinar los perfiles neuropsicológicos de los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus efectos en la función motora. El estudio prospectivo de casos-control patrocinado por …
El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023 Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 10 de noviembre del 2022 El combo propuesto se dirige a ciertos pacientes con MD de Duchenne Sarepta Therapeutics planea comenzar un ensayo clínico para probar la terapia de escisión (degradación, eliminación o descomposición) de anticuerpos Imlifidasa como un pretratamiento para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)─su terapia génica experimental para la distrofia …
Ensayo de DMD para Evaluar Imlifidasa Como Pretratamiento para SRP-9001 Leer más »
Por: Hawken Miller | 24 de octubre del 2022 El columnista Hawken Miller considera su doble papel como paciente y periodista La comunidad de distrofia muscular de Duchenne está cosechando los beneficios de las innovaciones en el diagnóstico, la investigación y la atención de enfermedades raras. Eso es parte de lo que aprendí la semana …
La Beca de Enfermedades Raras Me Enseña Sobre Genómica y Empatía Leer más »
Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044 …
29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de …
Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001 Leer más »
26 de septiembre del 2022, 10:27 ET Noticias proporcionadas por: Dystrogen Therapeutics Corporation Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01 A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas …
Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular …
EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH Leer más »