La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como […]
PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD Leer más »
Se espera que el tratamiento cause menos efectos secundarios que otros corticosteroides Por: Lindsey Shapiro, PhD | 19 de marzo del 2024 Agamree (vamorolona) está ahora disponible para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de 2 años de edad y mayores, en los EE.UU., donde será dispensado a través de una red de farmacias
Agamree, esteroide de nueva generación, ya disponible para pacientes con DMD en EE.UU Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024 Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,
Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de detección para recién nacidos mostraron mayores ganancias motoras Por: Lindsey Shapiro, PhD | 31 de enero del 2024 El tratamiento en el mundo real con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se asoció a beneficios motores y de supervivencia para las personas con atrofia muscular espinal (AME), según muestran los datos del
Los datos de RESTORE indican beneficios reales de Zolgensma para la AME Leer más »
29 de noviembre del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco Group anunció una extensión de la revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de la FDA para Givinostat, el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de la compañía para el tratamiento potencial de Duchenne. La nueva
Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat Leer más »
Nuevos estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) ofrecen esperanza para algunos subtipos de la enfermedad. Carla D. Zingariello, profesora adjunta de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, menciona varios ensayos clínicos que estudian tratamientos para los subtipos de la LGMD,
Actualización sobre la Investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas Leer más »
Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023 Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para
Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD Leer más »
15 de septiembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics compartió hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la Autorización de Comercialización para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne
Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023 La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era
Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus