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Tratamiento

REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
OTORGADO A RGX-202, UN CANDIDATO NOVEDOSO DE TERAPIA
GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Noviembre 22, 2021 a las 7:00 AM EST ROCKVILLE, Md., Nov. 22, 2021 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un novedoso y optimizado transgén de microdistrofina y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Commercial-scale cGMP material to be used in clinical development El material cGMP de escala comercial será …

REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
OTORGADO A RGX-202, UN CANDIDATO NOVEDOSO DE TERAPIA
GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE
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Ensayo clínico de terapia génica SRP-9001 se abre en California para niños de 3 años

By Patricia Inacio Ph.D | November 11, 2021 El ensayo clínico de fase 1 SRP-9001, la terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics, está reclutando niños de 3 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que puedan caminar, para un nuevo grupo de pacientes en California, acorde a un comunicado de prensa de la Asociación …

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CIENTOS DE PACIENTES EN UN ESTUDIO GENÉTICA RECIBIERON UN DIAGNÓSTICO DE ENFERMEDAD RARA

De Philippa RoxbyReportera de salud 11 Noviembre 2021, 01 :54 GMT |   Leslie y su hija Terri tienen la misma condición renal, que es hereditaria. Cientos de pacientes con enfermedades raras han sido diagnosticadas por primera vez gracias a un estudio que implicó analizar todo su genoma. Más de 2,000 familias fueron reclutadas y formaron parte …

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ADVERTENCIA SOBRE TERAPIA DE CÉLULAS MADRE EN DUCHENNE

03/11/2021 La organización mundial de Duchenne expresa su preocupación respecto a una organización que afirma estar recaudando dinero para un tratamiento de células madre que “salva vidas”. Estamos apoyando y compartiendo esta declaración de Treat-NMD, la organización que representa a los doctores y los científicos que trabajan en enfermedades neuromusculares. Lea atentamente la declaración a …

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Comunidad Duchenne

4 de octubre de 2021 Estimada Comunidad Duchenne Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de todo el mundo, del estudio SRP-9001-301, también conocido como EMBARK, un estudio fundamental de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. microdistrofina) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia …

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Sarepta Therapeutics iniciará la parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051 en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne susceptibles de omisión del Exón 51 después de interacciones positivas con la FDA

–   La empresa prevé que la Parte B de MOMENTUM servirá como estudio fundamental para SRP-5051 y buscará la aprobación acelerada si tiene éxito Pacientes ambulatorios y no ambulatorios entre las edades de 7 a 21 serán elegibles para inscribirse en la Parte B de MOMENTUM CAMBRIDGE, Mass., 27 de septiembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) …

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Vamorolone (VBP15), los datos muestran mejoras en la fuerza y ​​la resistencia en los niños con DMD.

BioPharma, con el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG), realizó un ensayo clínico internacional de vamorolona en 11 sitios de CINRG en 6 países (EEUU, Canadá, Australia, Israel, Reino Unido y Suecia).- 26 de junio de 2018. Fue un ensayo abierto, secuencial, de rango de dosis que evaluó 4 niveles de dosis (0.25, 0.75, 2.0 y 6.0 …

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En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha present

1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas en microdistrofina ha sido del 76,2% fibras positivas y …

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Primer paciente con DMD que recibe terapia génica de microdistrofia sistémica en el Nationwide Child

Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. El primer paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) recibió terapia génica de microdistrofia sistémica como parte de un ensayo clínico de Fase 1/2 en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio. El ensayo NCT03375164 (consulta en nuestro esquema …

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PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido

PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna …

PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido Leer más »