Tratamiento

CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses

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Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de …

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Se Suspenden las Pruebas Clínicas de la Terapia de Omisión de Exón 44 de Entrada

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Por: Lindsey Shapiro, PhD | 22 de diciembre del 2022 La decisión de la FDA fue tras la nueva solicitud de nuevo fármaco en investigación de la compañía. La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido las pruebas clínicas de ENTR-601-44, la terapia en investigación de Entrada …

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La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD

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Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne …

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Viltepso Reduce el Deterioro de la Función Motora de la DMD: Indican los Datos de la Fase 3

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Por: Marisa Wexler, MS | 25 de octubre del 2022 Los aumentos en los tiempos de estar de pie, caminar y trepar fueron menores para los niños tratados con Viltepso El tratamiento con Viltepso (viltolarsen) ayuda a preservar la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón …

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La Terapia Celular Quimérica en investigación DT-DEC01 de Dystrogen Therapeutics para la Distrofia Muscular de Duchenne Demuestra Mejoras Funcionales y de Biomarcadores Clínicamente Significativas.

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26 de septiembre del 2022, 10:27 ET Noticias proporcionadas por:  Dystrogen Therapeutics Corporation Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01 A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas …

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EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH

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Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular …

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Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD

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Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención …

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Se Insta a las Mujeres Portadoras de Duchenne a Buscar un Tratamiento Temprano para los Problemas Cardíacos

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Larry Luxner | 16 de agosto del 2022 ORLANDO, Florida—Susan Finazzo, de 39 años, es una madre sana y activa con 2 niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ella sabe que, como portadora de DMD, es muy probable que tenga problemas cardíacos más adelante en la vida. Sin embargo, Finazzo, quien asistió a la …

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La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD

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Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está …

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No hay pruebas sólidas para el tamoxifeno como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne: concluye el análisis TAM-DMD

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Publicado el 22 de julio del 2022 Duchenne UK, junto con nuestros socios benéficos Alex’s Wish y Joining Jack, financiaron un ensayo llamado TAM-DMD en el 2017 para evaluar la seguridad y eficacia del tamoxifeno. Este medicamento, que actualmente se usa para tratar el cáncer de mama, había demostrado ser prometedor para la distrofia muscular …

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