Tratamiento

Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD

Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que …

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Hallazgos decepcionantes en el proyecto de reutilización de medicamentos antinflamatorios

Publicado el 7 de marzo del 2022 Investigación DMD Duchenne UK está decepcionado de anunciar que un proyecto que investigaba el potencial de montelukast, un medicamento antiinflamatorio existente para el asma, para tratar la DMD no logró mostrar beneficios en un estudio preclínico. En el 2017 financiamos a los Dres. Dongsheng Duan y Bob McDonald …

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Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la …

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Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención

Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes.  Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde …

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La Terapia Celular DT-DEC01 Muestra Seguridad y Ganancia Motora en el Ensayo de DMD

Por Marta Figueiredo PhD | 14 de abril del 2022 La DT-DEC01, la terapia celular quimérica experimental de Dystrogen Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece generalmente segura y mejoró la fuerza muscular y la función motora en los primeros tres niños inscritos en un ensayo clínico de fase 1. Con base en …

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La Asociación de Distrofia Muscular Agrega 13 Nuevos Centros de Atención en EE.UU.

por Mary Chapman| 31 de marzo del 2022 Se han agregado trece nuevos hospitales e instituciones de salud a la Red de Centros de Atención de MDA de la Asociación de Distrofia Muscular, ampliando el alcance de la red en los Estados Unidos. Estas adiciones, que comprenden más de 150 centros de cuidado, incluyen 10 nuevas …

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EL PRIMER VOLUNTARIO SANO RECIBE LA TERAPIA DE OMISIÓN DE EXÓN PEPGEN PARA LA DMD

Por la Dra. Lindsey Shapiro | April 7, 2022 El primer voluntario saludable ha sido dosificado con una terapia de omisión de exón en investigación llamada PGN-EDO51, para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en un ensayo Fase 1, anunció PepGen, el desarrollador del tratamiento. El ensayo de dosis única está investigando la seguridad y tolerabilidad del …

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REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
OTORGADO A RGX-202, UN CANDIDATO NOVEDOSO DE TERAPIA
GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Noviembre 22, 2021 a las 7:00 AM EST ROCKVILLE, Md., Nov. 22, 2021 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un novedoso y optimizado transgén de microdistrofina y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Commercial-scale cGMP material to be used in clinical development El material cGMP de escala comercial será …

REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
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GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE
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Ensayo clínico de terapia génica SRP-9001 se abre en California para niños de 3 años

By Patricia Inacio Ph.D | November 11, 2021 El ensayo clínico de fase 1 SRP-9001, la terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics, está reclutando niños de 3 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que puedan caminar, para un nuevo grupo de pacientes en California, acorde a un comunicado de prensa de la Asociación …

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CIENTOS DE PACIENTES EN UN ESTUDIO GENÉTICA RECIBIERON UN DIAGNÓSTICO DE ENFERMEDAD RARA

De Philippa RoxbyReportera de salud 11 Noviembre 2021, 01 :54 GMT |   Leslie y su hija Terri tienen la misma condición renal, que es hereditaria. Cientos de pacientes con enfermedades raras han sido diagnosticadas por primera vez gracias a un estudio que implicó analizar todo su genoma. Más de 2,000 familias fueron reclutadas y formaron parte …

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