Tratamiento

El uso de medicamentos cardiacos profilácticos aumenta la supervivencia en pacientes con DMD

Brian Murphy, PhD | 13 de febrero del 2025 El inicio de medicamentos cardiacos al menos 1 año antes de la insuficiencia ventricular izquierda (LVD, por sus siglas en inglés) en pacientes varones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) aumentó la supervivencia según un estudio publicado en Muscle & Nerve. Los pacientes que recibieron medicamentos […]

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Duvyzat ha sido recomendado para su aprobación en la UE como tratamiento de la DMD

Se espera una decisión respecto la terapia modificadora de la enfermedad de Italfarmaco para julio Lila Levinson, PhD | 29 de abril del 2025 El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMUH), una rama de la Agencia Europea de Medicamentos conocida como CMUH para abreviar, ha recomendado la aprobación de Duvyzat (givinostat) como tratamiento para las

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El posible tratamiento para la DMD, KER-065, muestra seguridad en un estudio de fase 1

Keros Therapeutics tiene como objetivo iniciar un ensayo de Fase 2 a principios del 2026 Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2025 KER-065, un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades neuromusculares, mostró un buen perfil de seguridad en un ensayo clínico de Fase 1. En el

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Un comité independiente está a favor de continuar con la dosificación de Elevidys en los ensayos

Sarepta dice que no se recomendaron cambios en los protocolos de los ensayos tras la muerte de un paciente Por: Andrea Lobo | 8 de abril del 2025 Un comité de monitoreo de datos independiente (CMD) está a favor de continuar la dosificación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) a personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

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Nusinersen mejora la función motora en distintos tipos de AME

Özge Özkaya, MSc, PhD | 10 de marzo del 2025 Nusinersen (Spinraza®) mostró “una eficacia clínica significativa y una seguridad favorable” en niños con atrofia muscular espinal (AME), en un análisis del mundo real publicado en la revista Orphanet Journal of Rare Disease. Tras la cobertura del seguro, el tratamiento también mostró una mayor viabilidad

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La FDA aprueba Risdiplam en forma de tabletas para el tratamiento de la AME

Özge Özkaya, MSc, PhD | 14 de febrero del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de nuevo fármaco para las tabletas (pastillas) de risdiplam, comercializadas con el nombre de marca ® para los pacientes con atrofia muscular espinal (AME). “Evrysdi tiene un gran

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Información actualizada sobre la seguridad de ELEVIDYS

18 de marzo del 2025 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos sumamente apenados por la pérdida de un joven de nuestra comunidad después de haber recibido el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, el individuo con Duchenne recibió ELEVIDYS y posteriormente sufrió complicaciones de insuficiencia hepática aguda. Este es el primer

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La suplementación con HMB podría mejorar la actividad diaria en la DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 4 de febrero del 2025 La suplementación diaria de beta-hidroxi-beta-metilbutirato (HMB) podría mejorar la actividad diaria general en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) al afectar positivamente al metabolismo de proteínas y aminoácidos, de acuerdo con un nuevo estudio realizado en un modelo canino de la enfermedad. Sin embargo, se

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Risdiplam es seguro y eficaz en el tratamiento a largo plazo de la AME de tipo 2 y 3

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 24 de enero del 2025 El tratamiento con risdiplam durante 30 meses produjo una mejora general clínicamente significativa en la mayoría de los pacientes adultos con atrofia muscular espinal (AME) de tipo 2 o 3, de acuerdo con un estudio longitudinal de un solo sitio realizado por investigadores de

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Sarepta Therapeutics anuncia los resultados de la segunda parte del estudio EMBARK de ELEVIDYS

27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años

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