Tratamiento

Una Investigación Explora los Cuidados de la Distrofia Muscular de Duchenne en el Pasado y el Presente

Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era …

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Givinostat, el tratamiento de la DMD, alcanza una fase importante en el proceso de aprobación europeo

Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus …

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Un Nuevo y Posible Tratamiento para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de agosto del 2023   La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE.UU. concedió al tratamiento AOC 1044, un nuevo tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la designación de medicamento huérfano. “Nos complace que la FDA haya otorgado la designación …

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La investigación preclínica sobre la taurina como tratamiento de la DMD identifica nuevos biomarcadores para rastrear la degeneración muscular y el estrés oxidativo

La taurina es una variedad de aminoácido que favorece la salud celular e inmunitaria, así como la función del sistema nervioso. Aunque la ingesta dietética de la taurina suele ser suficiente, se ha demostrado que los suplementos de taurina mejoran la salud en personas con enfermedades crónicas. Estudio para explorar su potencial como tratamiento de …

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El Tratamiento Antes de la Presentación de Síntomas Puede Beneficiar a los Pacientes con AME

Ryner Lai, MBBS | 3 de enero del 2023   “La carrera no es para los rápidos, sino que el tiempo y el azar les sucede a todos” es un antiguo refrán que ilustra cómo incluso los planes mejor trazados están sujetos a los dictados del azar y la oportunidad. En medicina, sobre todo en …

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Catalyst asegura los derechos de la vamorolona en los EE.UU. antes de la decisión de la FDA

La aprobación de la terapia para la DMD se espera para finales de año en EE.UU. y la UE   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de julio del 2023   A la espera de las decisiones reglamentarias pendientes para la vamorolona, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ahora bajo revisión en …

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Italfarmaco Group anuncia la aceptación de la NDA para Givinostat

29 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Emily Zavrel PPMD se complace en saber que la FDA completó su revisión de presentación y aceptó la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de Italfarmaco Group para Givinostat, el inhibidor de histona-desacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés), el cual es …

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Se observan mejoras motoras con Zolgensma, especialmente cuando la administración es temprana

Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses …

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CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses

Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de …

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Stop sign

Se Suspenden las Pruebas Clínicas de la Terapia de Omisión de Exón 44 de Entrada

Por: Lindsey Shapiro, PhD | 22 de diciembre del 2022 La decisión de la FDA fue tras la nueva solicitud de nuevo fármaco en investigación de la compañía. La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido las pruebas clínicas de ENTR-601-44, la terapia en investigación de Entrada …

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