15 de septiembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
PTC Therapeutics compartió hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la Autorización de Comercialización para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne con variantes sin sentido. La EMA también recomendó no renovar la autorización condicional existente de Translarna.
Translarna recibió autorización de comercialización condicional en Europa en el 2014, que luego fue renovada en el 2017. PTC destaca que Translarna ha mostrado un perfil de seguridad favorable, con más de 3000 pacientes tratados hasta la fecha. Aunque los ensayos clínicos aleatorizados no cumplieron el criterio de valoración principal de cambio en la prueba de Caminata de Seis Minutos desde el inicio hasta la semana 48, los datos recopilados en el Registro STRIDE han indicado efectos positivos a largo plazo en el retraso de la pérdida de ambulación y desaceleración del declive de la Capacidad Vital Forzada (CVF).
PPMD lamenta enterarse de esta noticia, y espera que la reexaminación por el CHMP sea considerada. Retirar la autorización de comercialización para Translarna dejaría a los pacientes con Duchenne en Europa sin opciones de tratamiento específicas para la variante, limitando aún más las opciones terapéuticas a disposición de los médicos para tratar Duchenne.
PTC planea presentar una solicitud de reexaminación según los lineamientos de la EMA. Translarna permanecerá en el mercado y disponible para pacientes con Duchenne en Europa con variantes sin sentido hasta que el proceso de reexaminación sea completado, lo que se espera que ocurra en enero del 2024. Durante una conferencia telefónica, PTC indicó que la compañía planea continuar trabajando para presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en inglés) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés).
Algunos pacientes de EE.UU. llevan recibiendo ataluren desde hace 14 años, por lo que no han podido participar en otros ensayos clínicos. La decisión de la EMA no afecta directamente a los pacientes estadounidenses que reciben ataluren en la actualidad. Sin embargo, en el caso devastador de que la FDA siga la opinión de la EMA, las familias de los pacientes que han estado recibiendo ataluren durante un largo periodo de tiempo pueden verse en una situación muy difícil.
En enero del 2023, PPMD celebró un seminario web con PTC para discutir las actividades de la empresa para llevar ataluren a los pacientes de EE.UU. y envió una solicitud a la FDA instándoles a aceptar la NDA de PTC y llevar a cabo una revisión completa de ataluren. PPMD cree que, independientemente del resultado, la revisión de la FDA es fundamental para que las familias puedan tomar decisiones informadas sobre las posibles opciones de tratamiento.
PPMD está trabajando con las familias de los pacientes que actualmente reciben ataluren y de los que serían elegibles para la terapia, así como con otras organizaciones y socios de la comunidad, para presentar cartas adicionales a la FDA instándoles a aceptar y revisar la NDA de PTC rápidamente.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ptc-therapeutics-announces-negative-european-medicines-agency-opinion-regarding-full-authorization-of-translarna/
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