Investigación

Capricor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de licencia para productos biológicos para Deramiocel

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4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA […]

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Tendencias reportadas en el mosaicismo de líneas germinales en la DMD

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Por: Ariana Boswell | 11 de octubre del 2024 La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno musculoesquelético raro ligado al cromosoma X y causado por mutaciones en el gen DMD, que codifica la proteína distrofina. Aunque esta enfermedad suele heredarse de madres que son portadoras somáticas de un gen DMD mutado; las variantes

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Información actualizada sobre la seguridad de ELEVIDYS

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18 de marzo del 2025 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos sumamente apenados por la pérdida de un joven de nuestra comunidad después de haber recibido el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, el individuo con Duchenne recibió ELEVIDYS y posteriormente sufrió complicaciones de insuficiencia hepática aguda. Este es el primer

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Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados positivos del ensayo FIGHT DMD de fase 2 de Ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cumberland Pharmaceuticals Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de su ensayo FIGHT DMD de Fase 2 que evalua a ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne. Ifetroban es un antagonista del receptor de tromboxano de administración oral destinado a reducir la inflamación y la fibrosis para proteger la

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La suplementación con HMB podría mejorar la actividad diaria en la DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 4 de febrero del 2025 La suplementación diaria de beta-hidroxi-beta-metilbutirato (HMB) podría mejorar la actividad diaria general en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) al afectar positivamente al metabolismo de proteínas y aminoácidos, de acuerdo con un nuevo estudio realizado en un modelo canino de la enfermedad. Sin embargo, se

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Avidity Biosciences informa sobre sus últimos avances del ensayo clínico EXPLORE44-OLE para la DMD.

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Nos complace presentarnos ante la comunidad hispana y compartir una actualización importante sobre nuestro trabajo en distrofia muscular de Duchenne (DMD). Avidity Biosciences es una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades neuromusculares. Actualmente, estamos desarrollando del-zota, un tratamiento diseñado específicamente para personas con Duchenne que tienen mutaciones elegibles para la omisión del exón 44.

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Solid Biosciences comparte los datos iniciales del estudio INSPIRE DUCHENNE del candidato a terapia génica SGT-003

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18 de febrero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences Inc. ha anunciado los datos iniciales positivos de su ensayo INSPIRE DUCHENNE de Fase 1/2 que evalúa a SGT-003. SGT-003 es un candidato de terapia génica para el tratamiento de Duchenne que entrega una microdistrofina a través de su

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Risdiplam es seguro y eficaz en el tratamiento a largo plazo de la AME de tipo 2 y 3

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 24 de enero del 2025 El tratamiento con risdiplam durante 30 meses produjo una mejora general clínicamente significativa en la mayoría de los pacientes adultos con atrofia muscular espinal (AME) de tipo 2 o 3, de acuerdo con un estudio longitudinal de un solo sitio realizado por investigadores de

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La FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44 y ha autorizado el inicio de ELEVATE-44-102.

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Tengo el placer de escribirles y compartirles una noticia importante: ¡la FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44! A continuación se incluyen más detalles, que pueden consultarse en el comunicado de prensa AQUÍ. En resumen: ·       La FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44 y ha autorizado el inicio de ELEVATE-44-102. ·       El programa mundial

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Sarepta Therapeutics anuncia los resultados de la segunda parte del estudio EMBARK de ELEVIDYS

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27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años

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