Estudio

Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Noticias, NS Pharma, Tratamiento / Por

Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para …

Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD Leer más »

El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias, Terapia / Por

Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023  Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002 …

El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002 Leer más »

REGENXBIO Anuncia datos clínicos provisionales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de fase I/II de RGX-202

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias / Por

4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado …

REGENXBIO Anuncia datos clínicos provisionales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de fase I/II de RGX-202 Leer más »

Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker

Dejar un comentario / Articulos, Ensayo Clínico, Estudio, Investigación, Noticias / Por

26 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de inscripciones en GRAND CANYON, el estudio pivotal global de EDG-5506 de la compañía en individuos con Becker. GRAND CANYON es una ampliación del estudio CANYON, que tuvo un exceso de participantes. EDG-5506 es una pequeña …

Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker Leer más »

Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Familia, Investigación, Noticias / Por

Larry Luxner | 31 de julio del 2023  Dra. Sarah Lehman y Ying Qian investigan en el laboratorio de Edgewise Therapeutics en Boulder, Colorado. (Fotografía cortesía de Edgewise Therapeutics) SAN DIEGO, California — Últimamente, gran parte del revuelo en torno a la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha centrado en la terapia génica, específicamente …

Edgewise y Locanabio Buscan Nuevos Mecanismos para Tratar la DMD Leer más »

Una terapia de omisión de exón para la DMD obtiene el estatus de enfermedad pediátrica rara

2 comentarios / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Estudio, Investigación, Noticias, NS Pharma / Por

La FDA acaba de autorizar un ensayo clínico de fase 2 para evaluar NS-089/NCNP-02 Por: Patricia Inácio, PhD | 11 de julio del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de enfermedad pediátrica rara a NS-089/NCNP-02 de NS Pharma, una terapia de omisión del exón 44 para la distrofia …

Una terapia de omisión de exón para la DMD obtiene el estatus de enfermedad pediátrica rara Leer más »

Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias / Por

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 26 de junio del 2023  El cociente intelectual (CI) de los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) es inferior al normal, según confirma un nuevo estudio publicado en Neuropathology and Applied Neurobiology. El estudio también encontró una asociación sinérgica entre el número de …

Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD Leer más »

PPMD publica los resultados de un estudio para entender las perspectivas de los pacientes con Duchenne y sus cuidadores respecto a los corticoesteroides

Dejar un comentario / Articulos, Estudio, Familia, Investigación, Noticias / Por

19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular …

PPMD publica los resultados de un estudio para entender las perspectivas de los pacientes con Duchenne y sus cuidadores respecto a los corticoesteroides Leer más »

Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506

Dejar un comentario / Articulos, Estudio, Investigación, Noticias / Por

27 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado los datos principales de 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506, una pequeña molécula administrada por vía oral diseñada para prevenir el daño muscular inducido por contracción en pacientes con distrofia muscular de Becker. El estudio ARCH está …

Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506 Leer más »

La ecografía muscular puede ayudar a controlar la progresión de la AME: Indica un estudio

Dejar un comentario / AME, Articulos, Estudio, Noticias / Por

Los pacientes mostraban atrofia muscular, signos de grasa y tejido conjuntivo donde debería haber músculo   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 21 de junio del 2023  En un estudio reciente, las anomalías musculares observadas mediante ecografía (ultrasonido) se correlacionaron con la función motora en personas con atrofia muscular espinal (AME). Aunque los hallazgos variaron algo …

La ecografía muscular puede ayudar a controlar la progresión de la AME: Indica un estudio Leer más »