Estudio

Capricor Therapeutics anuncia datos positivos del músculo esquelético y la función cardiaca del estudio HOPE-2 OLE de Deramiocel (CAP-1002)

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28 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics anunció resultados positivos adicionales de seguridad y eficacia de 3 años del estudio HOPE-2 de Extensión Abierto (OLE, por sus siglas en inglés) de deramiocel (CAP-1002), que se encuentra en curso, para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la nueva […]

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Las Evaluaciones Funcionales a Distancia se Correlacionan con las Puntuaciones de las Evaluaciones en Persona en DMD

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Brian Murphy, PhD | 7 de junio del 2024  La evaluación remota por vídeo en directo (transmisión en vivo) de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) se correlacionó fuertemente con los resultados en la clínica de un pequeño grupo de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acuerdo con

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Roche anuncia la Fase II del Estudio Abierto SHIELD DMD para evaluar el efecto de Satralizumab en la salud ósea de pacientes con Duchenne

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10 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Roche anunció planes para el estudio SHIELD DMD, un estudio abierto de fase II para investigar el uso de satralizumab en individuos ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la interleucina-6 y es una terapia

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Los trastornos respiratorios durante el sueño podrían estar relacionados con la progresión de la DMD

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de mayo del 2024  El trastorno respiratorio diafragmático del sueño (dSDB, por sus siglas en inglés) se correlaciona con la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un nuevo estudio publicado en la revista Respiratory Physiology.  El dSDB podría, por lo tanto, utilizarse como una

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NS Pharma Comparte una Actualización sobre el Estudio de Fase 3 de VILTEPSO® (Viltolarsen)

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28 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha compartido los resultados del análisis preliminar de RACER53, el ensayo clínico mundial de Fase 3 de NS-065/NCNP-01 (viltolarsen). Viltolarsen es un medicamento de oligonucleótido antisentido destinado a tratar pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión

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Un estudio determinó que las arritmias cardiacas son poco frecuentes en la DMD y la DMB

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Brian Murphy, PhD | 22 de abril del 2024   Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de Becker (DMB) pueden experimentar arritmias cardiacas de corta duración, infrecuentes y asintomáticas a medida que envejecen, según un estudio publicado en Open Heart. Aunque los episodios eran infrecuentes, el 80% de los pacientes

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Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

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Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como

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La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD

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Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024   La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

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Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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Un estudio revela que las capacidades cognitivas de los niños con distrofia muscular de Becker se mantienen estables a lo largo del tiempo

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Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024  La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con

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