Estudio

PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Riley Children’s Health

10 de noviembre del 2022 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión del renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en Riley Children’s Health (Riley Children’s), parte del Sistema de Salud de la …

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Santhera y ReveraGen Buscan la Aprobación de la FDA para Vamorolona

Por: Marisa Wexler, MS | 3 de noviembre del 2022 El corticosteroide disociativo sería usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne Santhera y ReveraGen han completado su solicitud continua pidiendo a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que apruebe el corticosteroide disociativo vamorolona para tratar la distrofia muscular de …

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Astellas Anuncia la Decisión de Descontinuar las Actividades de Selección e Inscripción para ASP0367 (MA-0211)

Por: Parent Project Muscular Dystrophy / 8 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos Nos sentimos decepcionados de saber que Astellas ha anunciado su decisión de suspender las actividades de selección e inscripción para ASP0367 (MA-0211) en los participantes con Duchenne. Esta decisión no se basó en preocupaciones de seguridad, sino debido al diseño de …

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La Postura del Pie y del Cuerpo Afecta el Equilibrio y la Marcha en la DMD

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 27 de octubre del 2022 La postura del pie y del cuerpo contribuyen a trastornos de la marcha y el equilibrio en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un nuevo estudio publicado en el Irish Journal of Medical Science. Estos hallazgos sugieren que monitorear la estructura del pie …

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Duchenne UK y PPMD Anuncian Convocatoria Conjunta para Proyectos Terapéuticos en el 2022

26 de octubre del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK, una organización de pacientes con sede en el Reino Unido, se complacen en anunciar el lanzamiento de su Convocatoria Conjunta para Proyectos Terapéuticos del 2022, que invita a presentar propuestas de investigación para su revisión. …

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Viltepso Reduce el Deterioro de la Función Motora de la DMD: Indican los Datos de la Fase 3

Por: Marisa Wexler, MS | 25 de octubre del 2022 Los aumentos en los tiempos de estar de pie, caminar y trepar fueron menores para los niños tratados con Viltepso El tratamiento con Viltepso (viltolarsen) ayuda a preservar la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón …

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Se insta a los padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a leer las nuevas recomendaciones que pueden salvar vidas

Publicado el 19 de octubre del 2022 DMD Care UK publica recomendaciones para el cuidado del corazón para pacientes y portadores de distrofia muscular de Duchenne. Se insta a las familias a leer la guía para ayudar a obtener la mejor atención. La guía recomienda que los niños con DMD se realicen controles cardíacos anuales …

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El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD

Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044 …

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La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje

Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel …

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Santhera Pide a la EMA que apruebe la Vamorolona para la DMD

Por: Teresa Carvalho, MS | 11 de octubre del 2022 La aplicación está respaldada por los resultados de un ensayo de 48 semanas, 3 estudios abiertos Santhera Pharmaceuticals ha solicitado a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que apruebe vamorolona para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Las evaluaciones …

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