Por: Patricia Inacio, PhD | 17 de mayo del 2023 La terapia génica de la AME es más eficaz antes de que aparezcan los síntomas o en bebés antes de los 8 meses Según un estudio realizado en Israel, la terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se tolera bien y mejora la función …
Por: Alyssa Silva | 5 de mayo del 2023 ¿Debemos darle prioridad a la salud mental o a la física? En realidad, ambas, nos escribe un columnista. Cuando era pequeña, tuve muchas hospitalizaciones que pusieron en peligro mi vida, la primera a los 16 meses de edad. Diez meses después de que me diagnosticaran AME, …
Cómo aprendí a priorizar mi salud mental desde una edad temprana Leer más »
Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023 Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación …
Por: Patricia Inácio, PhD | 27 de abril del 2023 Avidity Biosciences sigue reclutando para el ensayo del posible tratamiento de omisión del exón 44 Se le ha otorgada el estatus de vía rápida (conocido en inglés como fast track) por la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas …
La FDA pone a AOC 1044 en la vía rápida como terapia para Duchenne Leer más »
Por: Betty Vertin | 21 de abril del 2023 Dichas ocasiones traen alegría, felicidad y también un poco de dolor En una familia grande siempre hay algo que celebrar. Tengo siete hijos cuyas edades oscilan entre los 15 meses y los 21 años. La semana pasada asistimos a un estreno en el teatro, a partidos …
La celebración de los logros de los hermanos DMD provoca emociones encontradas Leer más »
21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne. Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan …
14 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD se complace en compartir que NS Pharma ha anunciado que han recibido el visto bueno de la FDA en su solicitud de Nuevo Fármaco de Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para el NS-089/NCNP-02, una posible terapia de omisión …
Ryner Lai, MBBS | 17 de enero del 2023 Es lamentable que la opinión predominante sobre las enfermedades crónicas sea que simplemente “le ocurren” a alguien, y que lo mejor que se puede hacer es afrontar las dificultades que conllevan, seguir el tratamiento y esperar lo mejor. Esto quizás se vea exacerbado por el lenguaje …
Las Aspiraciones de Vida Exploradas en Pacientes con DMD Leer más »
Por Marisa Wexler, MS | 13 de abril del 2023 La designación de la FDA llega cuando el estudio AFFINITY DUCHENNE está en marcha La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de vía rápida (“fast track”) a RGX-202, una terapia génica única para la …
La Posible Terapia Génica RGX-202 para Duchenne Recibe la Designación de Vía Rápida Leer más »
Alan Hieber, Contribuidor DMD | 10 de abril del 2023 Una pequeña brecha en mi represa de salud es todo lo que se necesita para desencadenar una reacción en cadena. Lo que comenzó como un poco de dolor para mí recientemente se convirtió en algo mucho más perjudicial para mis rutinas habituales. Lo comparo con …