Terapia

La FDA se dispone a tomar una decisión sobre deramiocel para la cardiomiopatía ocasionada por la DMD

La Agencia no encontró problemas con la solicitud de Capricor; la decisión está prevista para el 31 de agosto Por: Marisa Wexler, MS | 6 de mayo del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) tiene previsto tomar una decisión para finales de agosto respecto a deramiocel, […]

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La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C

Sarepta indica que los ensayos de otros dos tratamientos para la LGMD están progresando Marisa Wexler, MS | 17 de abril del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado que Sarepta Therapeutics inicie la dosificación y evaluación del primer ensayo clínico de la terapia génica

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Un comité independiente está a favor de continuar con la dosificación de Elevidys en los ensayos

Sarepta dice que no se recomendaron cambios en los protocolos de los ensayos tras la muerte de un paciente Por: Andrea Lobo | 8 de abril del 2025 Un comité de monitoreo de datos independiente (CMD) está a favor de continuar la dosificación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) a personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

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REGENXBIO presenta datos positivos de biomarcadores del ensayo AFFINITY DUCHENNE de la terapia génica RGX-202

25 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha reportado nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202; un producto de terapia génica que se encuentra en investigación, que entrega un transgén de micro-distrofina por medio de

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Capricor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de licencia para productos biológicos para Deramiocel

4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA

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Información actualizada sobre la seguridad de ELEVIDYS

18 de marzo del 2025 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos sumamente apenados por la pérdida de un joven de nuestra comunidad después de haber recibido el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, el individuo con Duchenne recibió ELEVIDYS y posteriormente sufrió complicaciones de insuficiencia hepática aguda. Este es el primer

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Solid Biosciences comparte los datos iniciales del estudio INSPIRE DUCHENNE del candidato a terapia génica SGT-003

18 de febrero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences Inc. ha anunciado los datos iniciales positivos de su ensayo INSPIRE DUCHENNE de Fase 1/2 que evalúa a SGT-003. SGT-003 es un candidato de terapia génica para el tratamiento de Duchenne que entrega una microdistrofina a través de su

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GIVI-MPC nombrado por la FDA como medicamento huérfano para el tratamiento de la DM de Becker

La terapia con células madre de IPS Heart pretende ser un modificador de la enfermedad de DMB y DMD Por: Andrea Lobo | 14 de enero del 2025  La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado a la terapia GIVI-MPC de IPS Heart (una terapia con células

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Un sistema de ayuda para caminar es seguro en pacientes con AME y PC

Özge Özkaya, MSc, PhD | 23 de diciembre del 2024   ATLAS 2030, el exoesqueleto médico infantil para la parte inferior del cuerpo, es seguro para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) y parálisis cerebral (PC), según un nuevo estudio publicado en la revista científica Children. Los autores del estudio también informaron que la facilidad

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Avidity Biosciences Anuncia Planes para Presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044)

9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota)

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