Terapia

MDA 2024: Los ensayos de Dyne aumentan las dosis tras los primeros resultados positivos

Las terapias en investigación se centran en el tratamiento de Duchenne y DM1 Por: Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo del 2024  DYNE-251 y DYNE-101, las terapias en investigación de Dyne Therapeutics para los tipos de distrofia muscular, parecen seguras y están mostrando evidencias de eficacia preliminar en ensayos clínicos de fase 1/2. Estos […]

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Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como

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MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD

Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024  La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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REGENXBIO comparte nuevos datos iniciales de eficacia del ensayo AFFINITY DUCHENNE

5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un producto

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Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024   SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de

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El ensayo de fase 3 de la terapia génica SRP-9003 para LGMD2E comienza el proceso de selección

El ensayo reclutará a 15 pacientes, de 4 años en adelante, que puedan o no caminar por su cuenta Por: Patricia Inácio, PhD | 23 de enero del 2024  Sarepta Therapeutics ha iniciado la selección de participantes para un ensayo clínico de fase 3 denominado EMERGENE que probará su candidato a terapia génica SRP-9003 en

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Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023   DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de

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Edgewise Expande el Programa Clínico de EDG-5506 en Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)

Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples

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Distrofia Muscular de Cinturas Tipo 2I/R9: Primeros Resultados de Terapia Génica

Publicado el 27/10/2023  Los primeros resultados clínicos de la terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 muestran una buena eficacia preliminar y tolerabilidad biológica. Estos primeros resultados se han presentado de manera presencial durante el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT, por

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