5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent
Project Muscular Dystrophy
REGENXBIO
Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase
I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la
expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un
producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de
Duchenne, utilizando un nuevo virus adeno-asociado (AAV8) para transportar una
versión acortada del gen de la distrofina (micro-distrofina) al músculo, que puede
proporcionar beneficio en lugar de la proteína distrofina de longitud completa
faltante.
REGENXBIO
informó que RGX-202 en el nivel de dosis 2 (2×1014 copias de genoma (CG)/kg de
peso corporal) ha demostrado un aumento significativo de la expresión de microdistrofina
en un paciente de 12 años de edad en comparación con el control a los tres
meses y una reducción desde el estado inicial en los niveles de creatina
quinasa (CK) en suero a las diez semanas. Estos datos apoyan la evidencia de la
mejora clínica.
REGENXBIO
espera realizar una determinación de dosis pivotal a mediados del 2024. La
compañía también espera compartir datos de fuerza y evaluación funcional para
ambos niveles de dosis y el inicio de un ensayo pivotal en la segunda mitad del
2024.
Lea
el comunicado de prensa de REGENXBIO aquí.
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es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de
divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/regenxbio-shares-new-positive-initial-efficacy-data-from-affinity-duchenne-trial/
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