Nombre del autor:Katia Zuniga

Avidity Biosciences Anuncia Planes para Presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044)

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9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota) […]

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Sintiendo gratitud por aquellos que nos facilitan el camino

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Los equipos médicos facilitan el manejo de la distrofia muscular de Duchenne Por: Betty Vertin | 11 de noviembre del 2022  Tengo tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cuando eran pequeños teníamos poca necesidad de equipos médicos duraderos, pero sus necesidades han cambiado a medida que han cumplido años y su enfermedad ha

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En Estas Fiestas, regálese un poco de tranquilidad

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Por: Leah Leilani | 8 de diciembre del 2020  Este año ha estado lleno de dificultades aparentemente insuperables para todos. A medida que resolvíamos una dificultad, otra parecía surgir repentinamente, creando un ciclo interminable que sacudía nuestra estabilidad mental. Me incluyo en esto. Así que no es de extrañar que la mayoría de nosotros estemos

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PepGen anuncia la suspensión clínica en EE.UU. de la solicitud de IND para iniciar el estudio CONNECT2-EDO51 de fase 2 de PGN-EDO51

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16 de diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Nos decepciona saber que PepGen Inc. ha recibido un aviso de suspensión clínica completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para

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Carta a la Comunidad: Actualización sobre los programas SRP-9003, SRP-9004 y SRP-9005 para LGMD

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18 de diciembre del 2024   Estimada comunidad de distrofia muscular de cinturas de EE. UU.,   A medida que el 2024 llega a su fin, queremos aprovechar la oportunidad para compartir algunas breves actualizaciones relacionadas con los programas clínicos de Sarepta que se centran en LGMD 2E/R4, LGMD 2D/R3 y LGMD 2C/R5, o lo

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Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE

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Estimada comunidad de Duchenne,   Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2 de Sevasemten en individuos con Becker

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16 diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, de sevasemten en individuos con distrofia muscular de Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado por vía oral diseñado para proteger el músculo contra

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Cómo acepto plenamente la vida con distrofia muscular de cinturas

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Es importante establecer objetivos, adaptarse y abogar por uno mismo Por: Patrick Moeschen | 23 de septiembre del 2024  Creo que todos los que vivimos con una enfermedad crónica nos enfrentamos a un futuro lleno de incertidumbres. Todos nos enfrentamos a la incertidumbre respecto a la calidad de vida cada año, cada mes e incluso

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Anomalías endocrinas identificadas en adultos con AME

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de octubre del 2024 Los adultos con atrofia muscular espinal (AME) tienen una composición corporal anormal y alteraciones metabólicas que pueden aumentar su riesgo de complicaciones cardiometabólicas, de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle and Nerve. “Como los tratamientos han modificado el curso de la

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Carta a la Comunidad: Actualización del Programa SRP-5051

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6 de noviembre del 2024   Estimada Comunidad de Duchenne, Nos comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del

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