Leonardo Jaimes, MD | 4 de noviembre del 2022 Los investigadores en un estudio publicado recientemente en la revista Regenerative Therapy informaron que el trasplante in utero de mioblastos y células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo no tuvo éxito y puede provocar la muerte fetal en modelos murinos (subfamilia de roedores, que incluye a …
La Terapia para DMD In Utero en Modelos Murinos No Fue Exitosa Leer más »
Introducción Los genes son los ladrillos de la herencia. Se pasan de padres a hijos. Los genes contienen el ADN, las instrucciones para fabricar proteínas. Estas son las que realizan la mayor parte de las funciones dentro de las células. Las proteínas mueven moléculas de un lugar a otro, construyen estructuras, descomponen toxinas y realizan …
Además de recursos y soporte, las personas y familias afectadas por Duchenne compartirán sus experiencias y ofrecerán perspectivas para ayudar a otros que enfrentan un diagnóstico CAMBRIDGE, Mass., Feb. 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy el lanzamiento de SareptaCircle, …
Por: Parent Project Muscular Dystrophy En una nueva colaboración transatlántica, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK (DUK) el DMD Hub y RTI International están realizando un estudio para explorar las actitudes hacia la terapia génica y edición genética de adultos con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y de padres y cuidadores de niños …
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics compartió recientemente que la FDA emitió una suspensión clínica en su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para la Fase I/II de su estudio sobre terapia de omisión de exón utilizando un anticuerpo monoclonal conjugado DYNE-251. Estás noticias pueden ser confusas para …
02/01/22 8:02 AM EST La colaboración combina la tecnología patentada de edición genética de Sarepta y la plataforma de entrega no viral para crear nuevos medicamentos genéticos para pacientes con enfermedades neuromusculares Resultados iniciales de la colaboración de investigación en curso han demostrado la entrega a tejido muscular después de administración sistémica Sarepta y …
Buscando adultos entre 18 y 62 años diagnosticados con Distrofia Muscular de Becker para un estudio de investigación de MD. El estudio de investigación de imágenes por Resonancia Magnética y Biomarcadores para la Distrofia Muscular, específicamente para la Distrofia Muscular de Becker (DMB), es un estudio de historia natural que evalúa la progresión en DMB …
Conozca nuestro estudio observacional de Distrofia Muscular de Becker Leer más »
Querida Comunidad Duchenne, Mientras nos embarcamos en un nuevo año, nos complace compartir una actualización sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clínico de fase I/II en curso, así como el progreso en la expansión de nuestra línea de tratamientos para Duchenne. Temprano en la semana compartimos este anuncio y proporcionamos una actualización de negocios en la …
Noticias proporcionadas por Dystrogen Therapeutics Corporation Enero 04, 2022, 08:00 ET MIAMI enero 4, 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics Corp., una compañía de fase clínica que desarrolla terapias de células quiméricas para modificar el curso de las enfermedades raras, ha anunciado el día de hoy la administración de dosis del primer paciente en su ensayo piloto …
01/10/22 10:50 AM EST Los participantes del grupo cruzado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 tuvieron una puntuación 2.0 puntos más alta sobre la media de la evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) 48 semanas después del tratamiento con SRP-9001 comparado con el cohorte de control externo emparejado y predeterminado …