El ensayo FORTIFY de Fase 3 está evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en adolescentes y adultos Por: Andrea Lobo | 25 de junio del 2024 BridgeBio Pharma, empresa que ha desarrollado la terapia, ha anunciado que se ha superado el número de pacientes inscritos para un análisis provisional planificado, en el ensayo […]
La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como
PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD Leer más »
24 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO anunció que ya ha iniciado la inscripción de una nueva cohorte de pacientes de 1 a 3 años de edad en su ensayo AFFINITY DUCHENNE® de fase I/II. El ensayo está evaluando la seguridad y eficacia de RGX-202, una terapia génica
13 de junio del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cranbury Pharmaceuticals, una filial de Tris Pharma, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud Abreviada de Medicamento Nuevo (ANDA, por sus siglas en inglés) para la primera versión genérica de Emflaza®
28 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics anunció resultados positivos adicionales de seguridad y eficacia de 3 años del estudio HOPE-2 de Extensión Abierto (OLE, por sus siglas en inglés) de deramiocel (CAP-1002), que se encuentra en curso, para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la nueva
Brian Murphy, PhD | 7 de junio del 2024 La evaluación remota por vídeo en directo (transmisión en vivo) de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) se correlacionó fuertemente con los resultados en la clínica de un pequeño grupo de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acuerdo con
10 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Roche anunció planes para el estudio SHIELD DMD, un estudio abierto de fase II para investigar el uso de satralizumab en individuos ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la interleucina-6 y es una terapia
Por: Jakira Avery, Contribuidora DM | 3 de junio del 2024 El mantenimiento de la belleza es muy importante para mí. Padezco de distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), pero eso no me impide intentar tener el mejor aspecto posible. La parte más difícil de mi cuidado estético es el
El mantenimiento de la belleza teniendo LGMD es una tarea difícil Leer más »
Jakira Avery, Contribuidora DM | 14 de mayo del 2024 A veces, vivir con distrofia muscular de cinturas significa perderse de acontecimientos importantes de la vida. Por suerte para mí, no me he perdido de muchas cosas, pero hay algunas que me gustaría haber podido hacer. Aunque no es demasiado tarde, me gustaría poder conducir
Perderme de acontecimientos debido a mi discapacidad Leer más »
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de mayo del 2024 El trastorno respiratorio diafragmático del sueño (dSDB, por sus siglas en inglés) se correlaciona con la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un nuevo estudio publicado en la revista Respiratory Physiology. El dSDB podría, por lo tanto, utilizarse como una