Alejandro Santiaguillo Lagunas

Sarepta Therapeutics anuncia el lanzamiento de SareptaCircle para destacar las experiencias de personas y familias que viven con enfermedades raras

Además de recursos y soporte, las personas y familias afectadas por Duchenne compartirán sus experiencias y ofrecerán perspectivas para ayudar a otros que enfrentan un diagnóstico CAMBRIDGE, Mass., Feb. 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy el lanzamiento de SareptaCircle, …

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Lanzamiento de un nuevo estudio para comprender las actitudes de los pacientes y cuidadores de Duchenne hacia la terapia génica

Por: Parent Project Muscular Dystrophy En una nueva colaboración transatlántica, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK (DUK) el DMD Hub y RTI International están realizando un estudio para explorar las actitudes hacia la terapia génica y edición genética de adultos con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y de padres y cuidadores de niños …

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Dyne Therapeutics Anuncia Suspensión Clínica de la FDA en la Aplicación IND para DYNE-251 en Duchenne

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics compartió recientemente que la FDA emitió una suspensión clínica en su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para la Fase I/II de su estudio sobre terapia de omisión de exón utilizando un anticuerpo monoclonal conjugado DYNE-251. Estás noticias pueden ser confusas para …

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Sarepta Therapeutics y GenEdit Comparten Avances sobre la Colaboración en Investigación y Anuncian Acuerdo para Desarrollar Tratamientos de Edición de Genes para Enfermedades Musculares

   02/01/22 8:02 AM EST La colaboración combina la tecnología patentada de edición genética de Sarepta y la plataforma de entrega no viral para crear nuevos medicamentos genéticos para pacientes con enfermedades neuromusculares Resultados iniciales de la colaboración de investigación en curso han demostrado la entrega a tejido muscular después de administración sistémica Sarepta y …

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Conozca nuestro estudio observacional de Distrofia Muscular de Becker

Buscando adultos entre 18 y 62 años diagnosticados con Distrofia Muscular de Becker para un estudio de investigación de MD. El estudio de investigación de imágenes por Resonancia Magnética y Biomarcadores para la Distrofia Muscular, específicamente para la Distrofia Muscular de Becker (DMB), es un estudio de historia natural que evalúa la progresión en DMB …

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Carta a la comunidad de Duchenne: Ensayo clínico Fase I/II de IGNITE DMD y las prioridades del 2022

Querida Comunidad Duchenne, Mientras nos embarcamos en un nuevo año, nos complace compartir una actualización sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clínico de fase I/II en curso, así como el progreso en la expansión de nuestra línea de tratamientos para Duchenne. Temprano en la semana compartimos este anuncio y proporcionamos una actualización de negocios en la …

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Acercándose a una cura para la Distrofia Muscular de Duchenne

Por el Dr. Eric Olson El Dr. Eric Olson es director del Centro de Medicina y Ciencia Regenerativa de UT Southwestern’s Hamon y profesor y director de Biología Molecular. Usando una tecnología avanzada de edición de genes llamada CRISPR, nuestro equipo de científicos en UT Southwestern ha sido capaz de detener el avance de la …

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Dystrogen Therapeutics anuncia la primera dosificación en un hombre de la novedosa terapia celular quimérica para la Distrofia Muscular de Duchenne e informa los resultados clínicos de 6 semanas

Noticias proporcionadas por Dystrogen Therapeutics Corporation Enero 04, 2022, 08:00 ET MIAMI enero 4, 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics Corp., una compañía de fase clínica que desarrolla terapias de células quiméricas para modificar el curso de las enfermedades raras, ha anunciado el día de hoy la administración de dosis del primer paciente en su ensayo piloto …

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La terapia génica SRP-901 de Sarepta Therapeutics muestra mejoras funcionales estadísticamente significativa comparado con el control externo emparejado predeterminado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 para el tratamiento de Distrofia Muscular de Duchenne

01/10/22 10:50 AM EST Los participantes del grupo cruzado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 tuvieron una puntuación 2.0 puntos más alta sobre la media de la evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) 48 semanas después del tratamiento con SRP-9001 comparado con el cohorte de control externo emparejado y predeterminado …

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