20 de octubre del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Puertas abiertas para crear conexiones En una cita clínica multidisciplinaria de rutina, las personas se reúnen con su proveedor médico neuromuscular, subespecialistas y personal de apoyo. Pero, ¿y si pudiera añadir “conocer a otros niños y familias” a la lista de personas que …
CDCC en el Centro de Atención: Helen Devos Children’s Hospital Leer más »
27 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado la expansión de su programa de desarrollo clínico de EDG-5506. EDG-5506, que viene en una presentación de una pequeña pastilla, es un producto en fase de investigación cuyo objetivo es proteger los músculos, en específico los músculos …
Edgewise Therapeutics Anuncia la Expansión de su Programa Clínico de EDG-5506 en Duchenne Leer más »
Alan Hieber, Contribuidor DMD | 2 de octubre del 2023 Me fascinan las conexiones entre la salud mental y el mundo médico físico, ya que vivo con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Así que fue un placer entrevistar a alguien que pudiera arrojar algo de luz sobre las dificultades a las que me he …
6 de septiembre del 2023 NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La …
Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023 Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para …
Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD Leer más »
Una madre de tres niños con DMD tiene algo de sabiduría que compartir. Por: Betty Vertin | 6 de octubre del 2023 Mi hijo mayor, Max, se gradúa este año de la preparatoria (instituto, colegio). Sé que he compartido esto en repetidas ocasiones, pero la larga lista de últimas experiencias que está experimentando como estudiante …
Lo que he aprendido después de años de asistir a las juntas de IEP de mis hijos Leer más »
13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha suspendido el ensayo de extensión abierta de LELANTOS-2. Esta noticia procede a la publicación en agosto del 2023 de resultados iniciales negativos del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, el anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación de FibroGen, para pacientes …
FibroGen anuncia la interrupción del ensayo de extensión abierto de LELANTOS-2 Leer más »
13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes …
Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023 Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002 …
El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002 Leer más »
4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado …