20 de mayo del 2024
– La
Comisión Europea decide no adoptar un dictamen negativo –
– La
autorización de Translarna sigue activa en Europa –
– Pausa
en la previsión de ingresos para el 2024 –
WARREN,
N.J., 20 de mayo del 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT)
ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha decidido no aceptar la opinión
negativa del CHMP del 24 de enero del 2024 sobre la renovación anual de la
autorización de comercialización condicional de Translarna™ (ataluren) y ha
devuelto el dictamen al CHMP para su reevaluación. Como resultado, Translarna
sigue comercializándose y sigue estando disponible para los pacientes en Europa
de acuerdo con su autorización de comercialización actual. La Comisión Europea
ha pedido al CHMP que tenga más en cuenta la totalidad de la evidencia,
incluidos los datos de los registros de pacientes y las pruebas en el mundo
real, en un dictamen de revisión.
“El
mantenimiento de la autorización actual de Translarna es una gran victoria para
los niños y jóvenes con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido
en Europa”, dijo el médico Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC
Therapeutics. “La eficacia y seguridad, demostrada en los ensayos clínicos
y el registro STRIDE a largo plazo, respaldan que Translarna cubre una
necesidad no satisfecha para los pacientes con DMD por mutación sin sentido.
Esperamos trabajar en colaboración con el CHMP en los próximos pasos una vez
que se definan.”
Asimismo,
la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha informado
a PTC de que se ha tomado la decisión de considerar inválida la reunión del
Grupo de Asesoramiento Científico (SAG, por sus siglas en inglés) para
Translarna, llevada a cabo el 5 de septiembre del 2023, así como todos los
pasos del procedimiento después de ello. Además, las aportaciones de la reunión
del SAG llevada a cabo en septiembre del 2023, así como las de la reunión llevada
a cabo en enero del 2024, no serán consideradas por el CHMP en ninguna
evaluación futura de Translarna.
Dada
la incapacidad de prever con exactitud el impacto favorable de la autorización prolongada
de Translarna en Europa sobre los ingresos del 2024, PTC suspenderá las
previsiones de ingresos totales para el 2024 en este momento. Las previsiones
se actualizarán en el futuro.
Acerca
de Translarna™ (ataluren)
Translarna
(ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de
restauración proteica diseñada para permitir la formación de una proteína
funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin
sentido. Una mutación sin sentido es una alteración del código genético que
detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno es
determinado por cual proteína no puede ser expresada en su totalidad y ya no es
funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de
ataluren, está autorizada en múltiples países para el tratamiento de la distrofia
muscular de Duchenne por mutación sin sentido (nmDMD, por sus siglas en inglés)
en pacientes ambulatorios de 2 años y mayores. Ataluren es un nuevo medicamento
en investigación en los Estados Unidos.
Acerca
de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
La
distrofia muscular de Duchenne, que afecta principalmente a varones, es un
trastorno genético raro y mortal que provoca debilidad muscular progresiva
desde la infancia y ocasiona muerte prematura a mediados de los 20 años debido
a insuficiencia cardiaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo
causado por la falta de una proteína distrofina funcional. La
distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los
músculos, incluidos los músculos esqueléticos, los del diafragma y los del
corazón. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar
(pérdida de la deambulación) tan pronto como a los 10 años de edad, seguido por
la pérdida del uso de sus brazos. Posteriormente, los pacientes de Duchenne
sufren complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren
ventilación asistida, y complicaciones cardiacas al final de la adolescencia y
a los 20 años.
Acerca
de PTC Therapeutics, Inc.
PTC
es una empresa biofarmacéutica mundial centrada en el descubrimiento, el
desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que
aportan beneficios a los pacientes con trastornos raros. La capacidad de PTC de
innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos mundialmente,
es la base que impulsa la inversión en un sólido y diversificado portafolio de
medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los
mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas opciones o ninguna opción
terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia
científica y clínica y su infraestructura comercial mundial para hacer llegar
las terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor
para todas sus partes interesadas. Para saber más sobre PTC, visítenos en
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