Familia

Carta a la Comunidad: Actualización sobre la Revisión Regulatoria de SRP-9001

24 de mayo del 2023 Querida Comunidad de Duchenne de EE.UU., Sarepta compartió una actualización con respecto a la revisión en curso de la FDA de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene).  Como usted sabe, estamos buscando la aprobación acelerada para SRP-9001 para uso en individuos …

Carta a la Comunidad: Actualización sobre la Revisión Regulatoria de SRP-9001 Leer más »

De las miradas a la aceptación: El valor de enseñar a los niños a ser inclusivos

Por: Alyssa Silva | 12 de mayo del 2023 Por qué es importante ayudar a los niños a comprender y aceptar la discapacidad “¿Por qué está en silla de ruedas?” es una de las frases más comunes que oigo cuando salgo por ahí. Curiosamente, estos últimos años me he acostumbrado tanto a quedarme en casa …

De las miradas a la aceptación: El valor de enseñar a los niños a ser inclusivos Leer más »

Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención

Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La …

Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención Leer más »

Se observan mejoras motoras con Zolgensma, especialmente cuando la administración es temprana

Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses …

Se observan mejoras motoras con Zolgensma, especialmente cuando la administración es temprana Leer más »

5 consejos para asegurar una semana clínica exitosa

Por: Betty Vertin | 10 de marzo del 2023 Como navegamos varios días de visitas clínicas par mis tres hijos con Duchenne. Tres niños con Distrofia Muscular Duchenne (DMD), más una mamá, más tres días clínicos equivalen a mucha preparación. El martes, los cuatro dejamos nuestro hogar en Nebraska para manejar hacia Denver para las …

5 consejos para asegurar una semana clínica exitosa Leer más »

La Fundación Akari planea taller en Puerto Rico sobre la Distrofia Muscular de Duchenne el 1ero de abril

Larry Luxner | 27 de marzo del 2023 DALLAS, Texas — La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad neuromuscular rara que afecta a uno de cada 3,500 varones, no tiene cura.  Los niños nacidos con este padecimiento generalmente necesitan sillas de rueda en su temprana adolescencia y ventiladores a principios de sus veintes. Rara …

La Fundación Akari planea taller en Puerto Rico sobre la Distrofia Muscular de Duchenne el 1ero de abril Leer más »

Mi perspectiva sobre la discapacidad y la perdida como alguien que “nació así”

Por: Kevin Schaefer | 28 de febrero del 2023 La serie de HBO “The Last of Us” se desarrolla en un mundo distópico en el que criaturas parecidas a zombis vagan por la Tierra 20 años después de que una infección masiva causara estragos en la humanidad. Sus protagonistas, Joel (Pedro Pascal) y Ellie (Bella …

Mi perspectiva sobre la discapacidad y la perdida como alguien que “nació así” Leer más »

Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001

16 de marzo del 2023 Estimada Comunidad Duchenne de E.E. U.U., Hoy estamos compartiendo una actualización con respecto al SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), la terapia génica en investigación de Sarepta para distrofia muscular Duchenne, para la cual una Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) está actualmente bajo revisión por la FDA.   Hemos …

Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001 Leer más »

Darme cuenta de que mi hijo mayor con Duchenne se ha convertido en un hombre joven

Por: Betty Vertin | 3 de marzo del 2023 A los 17 años, tiene la edad suficiente para tomar decisiones sobre su propia atención médica Espero que mis columnas no hayan sonado repetitivas últimamente. Sé que he mencionado más de una vez que mi hijo mayor con distrofia muscular de Duchenne, Max, se cayó y …

Darme cuenta de que mi hijo mayor con Duchenne se ha convertido en un hombre joven Leer más »

Cómo Afecta Duchenne En Lo Que Los Hermanos Buscan En Una Pareja

Por: Betty Vertin | 3 de febrero del 2023 Una columnista analiza las experiencias de noviazgo de sus hijos no discapacitados. La mayoría de los días, mi marido, Jason, y yo llevamos a nuestros hijos a la escuela en la misma camioneta (furgoneta, van). Es un momento excelente para estar con ellos antes de la …

Cómo Afecta Duchenne En Lo Que Los Hermanos Buscan En Una Pareja Leer más »