Agamree, esteroide de nueva generación, ya disponible para pacientes con DMD en EE.UU

Agamree (vamorolona) está ahora disponible para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de 2 años de edad y mayores, en los EE.UU., donde será dispensado a través de una red de farmacias especializadas.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el esteroide de nueva generación en octubre, que se espera sea más tolerable que los corticosteroides para DMD estándar. Su comercialización estará a cargo de Catalyst Pharmaceuticals, que adquirió de Santhera los derechos de la terapia en Norteamérica antes de su aprobación.

“Hoy, anunciamos con orgullo la disponibilidad comercial de Agamree en EE.UU., un innovador y alternativo tratamiento esteroideo para la Distrofia Muscular de Duchenne”, dijo Richard J. Daly, director ejecutivo de Catalyst, en un comunicado de prensa de la empresa. “Este importante logro ofrece esperanza de mejorar la calidad de vida de las personas que viven con esta devastadora y rara enfermedad”.

El esteroide para Duchenne también es un tratamiento aprobado en la UE y el Reino Unido

Agamree también ha sido aprobado en la Unión Europea y el Reino Unido para pacientes con DMD de 4 años y mayores, donde está siendo comercializado por Santhera Pharmaceuticals. Ha estado disponible en Alemania para los pacientes desde enero, según informó la empresa.

“Felicidades a nuestro socio Catalyst por el lanzamiento de Agamree en Estados Unidos”, declaró Darío Eklund, director ejecutivo de Santhera, en otro comunicado de prensa. “Este lanzamiento representa un importante paso para que Agamree esté disponible lo antes posible para el mayor número de pacientes con DMD”.

Catalyst está ofreciendo un programa de apoyo llamado Catalyst Pathways, donde los pacientes inscritos serán emparejados con un “enlace de acceso personal” o guía para los recursos del programa que incluyen ayuda financiera, materiales educativos y eventos de la comunidad gratuitos en persona y en línea, que permiten a los pacientes conocer a otras personas con experiencias similares.

Según Daly, Catalyst Pathways ofrece a los pacientes y sus familias “la educación personalizada y el apoyo financiero que necesitan, mejorando así el acceso y la asequibilidad de Agamree” para ellos.

“Seguimos decididos en nuestra misión de ayudar a garantizar que todos los pacientes tengan acceso a esta nueva terapia”, añadió Daly.

Los corticosteroides han sido durante mucho tiempo la base del tratamiento de la DMD, con potentes propiedades antiinflamatorias que ayudan a aliviar el daño muscular y desacelerar la progresión de la enfermedad. Pero su uso a largo plazo conlleva graves efectos secundarios, como aumento de peso, fragilidad ósea, hipertensión y retención de líquidos.

Agamree es un esteroide oral disociativo, lo que significa que se espera que tenga los mismos beneficios clínicos que los corticosteroides estándar, pero está diseñado para evitar la activación de las vías de señalización que conducen a estos diversos efectos secundarios. Como tal, pretende ofrecer a los pacientes una opción igualmente eficaz, pero más tolerable.

“Agamree supone un importante avance terapéutico con la perspectiva de remodelar el paradigma del tratamiento de esta enfermedad potencialmente mortal”, afirmó Daly.

Agamree mostró un mejor perfil de seguridad que la prednisona en un ensayo de Fase 2b

Los datos de cuatro ensayos clínicos apoyan el perfil de seguridad y de eficacia del tratamiento en la DMD. El ensayo VISION-DMD (NCT03439670) de Fase 2b fue uno de esos estudios; comparó 48 semanas del tratamiento de Agamree con la prednisona, un corticoesteroide convencional, en 121 chicos con Duchenne.

Los resultados mostraron que Agamree y la prednisona eran similarmente eficaces en preservar la función muscular, pero los niños que recibieron Agamree tuvieron menos efectos adversos, en particular los relacionados con la salud ósea, el crecimiento y el comportamiento.

Catalyst anunció recientemente planes para continuar evaluando Agamree vía un registro observacional de pacientes, involucrando alrededor de 25 sitios en EE.UU., que monitorearan sus efectos de tratamiento en el mundo real en cerca de 250 pacientes con DMD hasta por cinco años.

Sobre la Autora

La Dra. Lindsey Shapiro obtuvo su doctorado en neurociencia de la Universidad de Emory en Atlanta, donde estudió nuevas estrategias terapéuticas para formas de epilepsia resistentes al tratamiento. Recibió una beca de la Sociedad Estadounidense de Epilepsia en el 2019 para esta investigación. Lindsey también trabajó anteriormente como investigadora postdoctoral, estudiando el papel de la inflamación en la epilepsia y la enfermedad de Alzheimer.

Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/agamree-next-gen-dmd-steroid-available-patients-u-s/

Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.