Ensayo Clínico

Actualización sobre el ensayo de Fase 2 de terapia génica de Pfizer para Duchenne

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7 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos devastados al enterarnos de la trágica pérdida de un joven que estaba participando en el estudio DAYLIGHT de Fase 2 de Pfizer. Este estudio está evaluando la seguridad y expresión de la distrofina de fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), el candidato de […]

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados positivos a los dos años del estudio ARCH de EDG-5506

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16 de abril del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados iniciales positivos de dos años del estudio abierto ARCH de sevasemten (EDG-5506) en adultos con Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado oralmente, que ha sido diseñado para prevenir el daño muscular inducido

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La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat)  

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22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible

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Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat

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19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es

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REGENXBIO comparte nuevos datos iniciales de eficacia del ensayo AFFINITY DUCHENNE

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5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un producto

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Programa de Apoyo Psicológico Web es Eficaz en AME y EP

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de febrero del 2024   Un programa web de apoyo psicológico llamado WEP-CARE, que está diseñado para los padres de niños con varias enfermedades raras, incluyendo la atrofia muscular espinal (AME) y la enfermedad de Pompe (EP), es posible y eficaz, según un nuevo estudio publicado en Orphanet Journal

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Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024   Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,

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REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento en la cohorte 2 y anuncia datos preliminares positivos adicionales en el ensayo AFFINITY DUCHENNE®

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8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un

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Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367

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17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años

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Sarepta Therapeutics informa datos positivos de la Parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051

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29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21

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