23 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace compartir que el artículo, “Los obstáculos para la participación diversa en ensayos clínicos de distrofia muscular de Duchenne: Involucrar a los cuidadores hispanos/latinos y a los profesionales de la salud“, ha sido publicado en Orphanet Journal of Rare Diseases. […]
23 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha compartido nuevos datos clínicos del ensayo en curso DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión de exón 51. DYNE-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO con un
20 de mayo del 2024 – La Comisión Europea decide no adoptar un dictamen negativo – – La autorización de Translarna sigue activa en Europa – – Pausa en la previsión de ingresos para el 2024 – WARREN, N.J., 20 de mayo del 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado
Özge Özkaya, MSc, PhD | 15 de abril del 2024 El Critical Path Institute ha lanzado un nuevo simulador de ensayos clínicos basado en modelos que puede ayudar a diseñar estudios de eficacia de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se espera que el simulador optimice el diseño de los ensayos
Una Nueva Herramienta Podría Mejorar el Diseño de los Ensayos Clínicos de la DMD Leer más »
7 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos devastados al enterarnos de la trágica pérdida de un joven que estaba participando en el estudio DAYLIGHT de Fase 2 de Pfizer. Este estudio está evaluando la seguridad y expresión de la distrofina de fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), el candidato de
Actualización sobre el ensayo de Fase 2 de terapia génica de Pfizer para Duchenne Leer más »
16 de abril del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados iniciales positivos de dos años del estudio abierto ARCH de sevasemten (EDG-5506) en adultos con Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado oralmente, que ha sido diseñado para prevenir el daño muscular inducido
22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible
La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat) Leer más »
19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es
Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat Leer más »
5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un producto
REGENXBIO comparte nuevos datos iniciales de eficacia del ensayo AFFINITY DUCHENNE Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de febrero del 2024 Un programa web de apoyo psicológico llamado WEP-CARE, que está diseñado para los padres de niños con varias enfermedades raras, incluyendo la atrofia muscular espinal (AME) y la enfermedad de Pompe (EP), es posible y eficaz, según un nuevo estudio publicado en Orphanet Journal
Programa de Apoyo Psicológico Web es Eficaz en AME y EP Leer más »