22 de marzo
del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent
Project Muscular Dystrophy
Nos
complace saber que la FDA ha concedido
la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor
de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con
distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™
estará disponible y será comercializado en los Estados Unidos por ITF
Therapeutics, LLC.
DUVYZAT™
trabaja dirigiéndose a procesos patogénicos para reducir la inflamación y la
pérdida de músculo. DUVYZAT™ es el primer fármaco no esteroideo
aprobado para Duchenne que es aplicable independientemente de la variante
genética específica. Actualmente, no está indicado para el tratamiento de
personas de 5 años o menores, ni de pacientes con un nivel bajo de plaquetas.
DUVYZAT™ no es específico para variantes genéticas ni tiene contraindicaciones
relacionadas con variantes genéticas específicas (lo que significa que todas
las variantes genéticas deben ser elegibles).
Para
saber si usted o su hijo es elegible para recibir DUVYZAT™, llame a su equipo
neuromuscular, el cual podrá proporcionarle la información más adecuada sobre
los pasos a seguir.
PPMD
también empezará a incluir DUVYZAT™ en la página de Recursos
de acceso y cobertura en las próximas semanas, conforme más
información se vuelva disponible. Seguimos comprometidos a trabajar para lograr
el acceso de la comunidad a todos los productos aprobados y continuaremos
trabajando con todas las partes interesadas pertinentes para garantizar un
entorno de acceso favorable para nuestra comunidad.
¿Qué
significa esta aprobación?
PPMD
ha solicitado organizar un seminario web con ITF Therapeutics el día miércoles
27 de marzo a la 1:00 PM ET para proporcionar a la comunidad la oportunidad
de conocer a los miembros del equipo de ITF Therapeutics para aprender más
sobre su organización y los próximos pasos para apoyar la disponibilidad de
DUVYZAT™. Regístrese
ahora y envíe sus preguntas por adelantado aquí.
Además,
el equipo de PPMD ha recopilado un recurso de preguntas
frecuentes en torno a la aprobación de DUVYZAT™ y lo que esto
significa, incluyendo preguntas sobre la elegibilidad y el acceso. Seguiremos
actualizando estas preguntas frecuentes a medida que más información se haga
disponible.
Durante
tres décadas, nos hemos dedicado a trabajar con los investigadores, los médicos,
la industria y las familias para avanzar en los tratamientos para todas las
personas que viven con Duchenne.
Extendemos
toda nuestra más sincera gratitud a los pacientes y sus familias que
participaron en estos ensayos, así como a Italfarmaco y los muchos médicos y
científicos dedicados, que han trabajado incansablemente para desarrollar esta
terapia.
Estamos
emocionados de ver la aprobación de otra opción terapéutica para Duchenne.
Mientras nos esforzamos para asegurar que estas terapias aprobadas sean
accesibles a todos los que las necesitan, y nos unimos para celebrar otro
notable logro en la lucha por cada futuro.
Lea
el comunicado de prensa de PPMD
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/fda-grants-approval-to-duvyzat-givinostat/
Si desea saber más información acerca de
este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de
esta nota.