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Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences compartió una actualización de IGNITE DMD, un ensayo clínico de fase I/II en curso que evalúa su candidato a terapia génica SGT-001 en participantes con Duchenne. En el anuncio Solid informa datos positivos de eficacia y seguridad de dos años de los primeros tres participantes tratados en la

por Somi Igbene | 29 de marzo, 2022 Un nuevo estudio revela que la estimulación muscular eléctrica que imita los ejercicios de entrenamiento de resistencia mejora la estructura muscular, la función y las tasas de supervivencia en un modelo de pez cebra con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). “El consenso arraigado en el campo de la distrofia muscular

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) anunció la expansión de nuestro renombrado Programa del Centro Certificado de Atención de Duchenne (CDCCP, por sus siglas en inglés), con la certificación de la clínica en Monroe Carell Jr. Children’s Hospital en Vanderbilt en Nashville, Tennessee. Después que las restricciones por la pandemia inhibieron

Marzo 21, 2022 Hemos recibido preguntas de la comunidad sobre posibles actualizaciones en nuestras políticas sobre las vacunas de COVID-19 y los ensayos clínicos en terapia génica. Como respuesta, estamos proporcionando esta breve actualización a nuestro boletín de diciembre del 2020, el cual puede encontrar aquí. Tenga en cuenta que la información a continuación está

por Marisa Wexler MS | marzo 17, 2022 El tratamiento con PF-06939926 una terapia génica experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), fue generalmente tolerada entre los pacientes ambulatorios – niños capaces de caminar – en la fase 1B del ensayo clínico. Los datos también insinúan sobre la eficacia de la terapia génica, que está siendo desarrollada

Santhera Pharmaceuticals  y ReveraGen BioPharma, Inc, anuncian la presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA de EEUU, para vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Vamorolona para DMD ha recibido la Designación Fast Track de la FDA.- Pratteln, Suiza,  29 de marzo de 2022. Tras la exitosa reunión con la FDA en noviembre de 2021, Santhera y ReveraGen han

Noticias proporcionadas por Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Marzo 14, 2022, 11:15 ET La Donación Ayudará a Establecer una Clínica Cardiaca para Portadoras de la Distrofia Muscular de Duchenne y Becker con el Objetivo de Crear un Nuevo Modelo para el Cuidado de las Portadoras WASHINGTON, Marzo 14, 2022 /PRNewswire/ — Parent Project Muscular Dystrophy

DIRECTRICES E INFORMACIÓN Acerca de La Fundación EveryLife para Enfermedades Raras ha establecido el fondo de becas #RAREis Scholarship Fund para ayudar a adultos con enfermedades raras en una variedad de actividades educativas, independientemente del estado del tratamiento. Gracias al apoyo de Horizon Therapeutics plc, se otorgarán premios únicos de 5000 USD cada uno hasta a