Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Solid Biosciences compartió una actualización de IGNITE DMD, un ensayo clínico de fase I/II en curso que evalúa su candidato a terapia génica SGT-001 en participantes con Duchenne.
En el anuncio Solid informa datos positivos de eficacia y seguridad de dos años de los primeros tres participantes tratados en la cohorte de dosis alta del ensayo, y proporcionó resultados de biopsia de 90 días para los tres participantes más recientes tratados en la cohorte de dosis alta.
Solid comparte que la compañía continuará dando seguimiento a los participantes dosificados y recopilarán los datos para respaldar el posible beneficio de SGT-001, con planes para concluir con la dosificación de IGNITE DMD este año y comenzar las discusiones sobre los próximos pasos con la FDA.
Lea la carta a la comunidad:
Querida Comunidad Duchenne,
Esta mañana emitimos un comunicado de prensa proporcionando una actualización sobre el negocio de Solid, así como datos de nuestro ensayo clínico IGNITE DMD en fase I/II en curso de nuestro candidato líder de terapia génica SGT-001. Esto incluyó datos positivos de eficacia y seguridad de dos años de los primeros tres pacientes tratados en la cohorte de dosis alta (2E14 vg/kg) así como resultados de biopsia muscular de los tres pacientes que recibieron dosis más recientes que coincidieron con los pacientes que previamente recibieron dosis en la cohorte de dosis alta. Estamos emocionados de compartir los detalles sobre nuestro reciente progreso para promover nuestra misión de avanzar en tratamientos significativos para pacientes con Duchenne.
Actualización del Ensayo Clínico IGNITE DMD en Fase I/II
Hoy informamos datos provisionales de eficacia y seguridad de dos años de los tres primeros pacientes tratados con SGT-001 en la cohorte de dosis alta (2E14 vg/kg) como parte de IGNITE DMD. Los datos sugieren una mejora en la función motora y en la función pulmonar y las medidas de los resultados informadas por el paciente en el periodo de dos años, en comparación con las disminuciones que se esperarían en cada una de estas evaluaciones de los estudios de historia natural de Duchenne. Estos resultados son consistentes con los reportados por Solid a los 12 y 18 meses para los mismos pacientes de IGNITE DMD. Además, no se observaron nuevos hallazgos de seguridad asociados al tratamiento en el seguimiento a largo plazo de estos pacientes.
También anunciamos una actualización de los datos de la biopsia del músculo esquelético del día 90, lo que incluye el análisis de biopsias con aguja recolectadas de los tres pacientes que recibieron dosis más recientes en la cohorte de dosis alta. Los resultados mostraron que los niveles de la expresión de microdistrofina para estos más nuevos pacientes se encuentran dentro del mismo rango que los niveles observados para los tres primeros pacientes que recibieron dosis altas en la cohorte.
La jefa de desarrollo clínicos de Solid, Roxana Donisa Dreghici, presentará estos datos en una sesión oral el miércoles 16 de marzo en la Conferencia clínica y científica de la Asociación de distrofia muscular (MDA) del 2022, que tendrá lugar del 13 al 16 de marzo en Nashville, Tennessee.
Estos datos mejoran nuestra comprensión del papel que puede desempeñar SGT-001 en la mejora de los resultados para paciente con Duchenne. Continuamos avanzando el ensayo clínico IGNITE DMD y continuaremos dando seguimiento a los pacientes dosificados, recopilando datos para respaldar el posible beneficio de SGT-001 y esperamos dosificar a más pacientes este año.
Próximas Presentaciones Comunitarias
- Conferencia Nacional de CureDuchenne FUTURES: mayo 27-29, 2022
- Conferencia Annual de Parent Project Muscular Dystrophy: junio 23-26, 2022
Nos motiva la función motora a largo plazo, la función pulmonar y los resultados de las medidas informados por los pacientes, que han sido recopilados hasta la fecha y estamos entusiasmados con la promesa de SGT-001, así como de nuestra línea de investigación en expansión. El equipo en Solid Biosciences sigue totalmente comprometido con la comunidad Duchenne y con nuestro propósito de mejorar la vida de los pacientes que viven con Duchenne.
#TogetherWeAreSolid
Atentamente,
Su Equipo de Solid Biosciences
Lea el Comunicado de Prensa:
Solid Biosciences informa los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo del 2021 y los datos de eficacia y seguridad de 2 años del ensayo clínico en curso de IGNITE DMD de fase I/II de SGT-001.
- Los datos de 2 años de los primeros tres pacientes en la cohorte de alta dosis (2E13 vg/kg) sugieren una función motora y una función pulmonar sostenida o mejorada, al igual que con los resultados clínicamente validados e informados por los pacientes, en comparación con las disminuciones esperadas informadas por los datos de la historia natural.
- Los datos de biopsia de 90 días de los pacientes que recibieron las dosis más recientes muestran una expresión de microdistrofina que es consistente con la cohorte de pacientes con dosis altas (2E14 vg/kg) anteriores.
- La compañía presentará los datos actualizados sobre IGNITE DMD en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular 2022.
- La compañía avanza en las estrategias clínicas y regulatorias de SGT-001 hacia el final de las discusiones con la FDA de la fase II. Las actividades de la expansión de las líneas de investigación continúan para el programa Duchenne de próxima generación, SGT-003; la compañía finaliza el 2021 con $207.8 millones en efectivo e inversiones.
CAMBRIDGE, Mass., marzo 14, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), una compañía de ciencias de la vida enfocada en el avance de terapias significativas para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), el día de hoy proporcionó una actualización del ensayo clínico en curso IGNITE DMD fase I/II, así como una actualización comercial y financiera. La compañía informó datos positivos de eficacia y seguridad a dos años de los tres primeros pacientes tratados en la cohorte de dosis altas (2E14 vg/kg) del ensayo clínico en curso IGNITE DMD de fase I/II. Además, la empresa notificó los resultados de las biopsias de 90 días para los pacientes 7-9, los pacientes más recientes tratados en la cohorte de dosis altas.
La médico Roxana Donisa Dreghici, vicepresidenta sénior y jefa de desarrollo clínico de Solid presentará el “Estudio IGNITE DMD fase I/II de SGT-001 de terapia génica de microdistrofina para DMD: actualización de los resultados de 2 años” en una sesión oral en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) del 2022 el miércoles 16 de marzo. La conferencia se llevará a cabo del 13 al 16 de marzo en persona en Nashville y virtualmente.
“Nos alienta la función motora, la función pulmonar y los datos de resultados informados por los pacientes que muestran que los pacientes continúan experimentando beneficios duraderos en todas las medidas reportadas dos años después de la dosificación de SGT-001,” dijo la Dra. Dreghici. “Esto es importante debido a que la evidencia sugiere que estos pacientes tratados con SGT-001 muestran un rendimiento potencialmente sostenido o mejorado en un momento en el que la historia natural esperada sugeriría una disminución. Estamos especialmente complacidos que los datos sugieren un beneficio sostenido de la función pulmonar en un periodo de dos años, lo que puede conducir a un retraso en el uso de ventilación y una mejor calidad de vida, así como potencialmente a una mayor esperanza de vida”.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/solid-biosciences-reports-2-year-efficacy-and-safety-data-from-the-ongoing-phase-i-ii-ignite-dmd-clinical-trial-of-sgt-001/
Si desea saber más información acerca de esta artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.