22 de junio
del 2023 / Defensa,Cuidados
Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular de Duchenne.
· ELEVIDYS está actualmente aprobada para tratar a personas con Duchenne de 4-5 años de edad, capaces de caminar, y que no tienen anticuerpos contra AAVrh74. Si no está seguro de que su hijo pueda recibir ELEVIDYS, llame a su especialista neuromuscular, que podrá revisar con usted los criterios de elegibilidad y discutir si es apropiado para su hijo.
· Las personas con determinadas variantes del gen DMD, incluyendo cualquier deleción en el exón 8 y/o exón 9, no podrán recibir ELEVIDYS por motivos de seguridad. Su especialista neuromuscular podrá discutir esto más detalladamente con usted.
Si tiene preguntas sobre el acceso a una de las terapias aprobadas por Sarepta
y vive en los Estados Unidos, póngase en contacto con SareptAssist llamando al
1-888-SAREPTA (1-888-727-3782) o enviando un correo electrónico
a sareptassist@Sarepta.com. Puede encontrar más información sobre SareptAssist
aquí: https://www.sarepta.com/sareptassist
PPMD también empezará a incluir a ELEVIDYS en la página de Recursos de Acceso y Cobertura en las próximas semanas, a medida que dispongamos de más información. Seguimos comprometidos a trabajar por el acceso de la comunidad a todos los productos aprobados y seguiremos trabajando con todas las partes interesadas para garantizar un entorno de acceso favorable para nuestra comunidad.
¿Qué significa esta aprobación?
PPMD organizará un webinar el miércoles 12 de julio del 2023 a las 13:00 EDT para hablar sobre los criterios de elegibilidad de ELEVIDYS, el proceso de tratamiento y lo que están haciendo las clínicas para tratar a las personas lo antes posible. La inscripción está abierta y los asistentes pueden enviar sus preguntas por adelantado aquí.
Inscríbase en el seminario web
El equipo de PPMD ha recopilado una serie de preguntas frecuentes sobre la aprobación acelerada de ELEVIDYS y lo que esto significa, incluidas preguntas sobre la elegibilidad y el acceso.
Sarepta Therapeutics también participará en la Conferencia Anual 2023 de PPMD en Dallas, Texas, el sábado 1 de julio del 2023 durante la sesión Gene Therapy Town Hall.
Inscríbase en la Conferencia Anual
2023 de PPMD
Celebrando una victoria con décadas
de preparación
PPMD ha sido optimista durante mucho tiempo de que la terapia génica podría ser un tratamiento potencial para Duchenne. En 2017, PPMD lanzó nuestra Iniciativa de Terapia Génica buscando acelerar el potencial de la terapia génica como método terapéutico para Duchenne. Nuestra estrategia inicial fue llamar la atención y financiar preguntas clave que deben ser contestadas para que la tecnología progrese hacia la consideración regulatoria. Desde el lanzamiento de la Iniciativa, PPMD ha financiado más de $7 millones en una variedad de terapias génicas y enfoques relacionados a varias instituciones, incluyendo el trabajo del Dr. Jerry Mendell en el Nationwide Children’s Hospital’s Research Institute, que llevó al desarrollo de ELEVIDYS.
Hoy, les damos las gracias a USTEDES.
Agradecemos a los chicos y sus familias que han participado, no solo en estos primeros ensayos de terapia génica, sino en todos los ensayos que buscan avanzar nuestra lucha para tratar Duchenne. Agradecemos a las familias que se han unido a estudios de historia natural y registros de pacientes como The Duchenne Registry, que han ayudado a fortalecer nuestra comprensión de esta enfermedad. Agradecemos a todos los que han participado en los estudios de preferencia de pacientes de PPMD para que las opiniones de nuestra comunidad puedan ser cuantificadas y medidas por los reguladores cuando están evaluando el beneficio-riesgo de nuevas terapias potenciales. Todos estos esfuerzos han sido cruciales para que hoy hayamos alcanzado este increíble logro que parecía imposible cuando se fundó PPMD hace casi 30 años.
Y agradecemos a nuestros defensores por alzar sus voces para entregar un mensaje claro y conciso sobre la importancia de la terapia génica y su relevancia para los tratamientos de Duchenne. Ya sea que haya enviado un testimonio escrito o proporcionado un testimonio oral al Comité Asesor, le agradecemos por compartir su historia para que la FDA pudiera tomar esta decisión comprendiendo plenamente las perspectivas de nuestra comunidad.
El 14 de junio del 2023, PPMD junto con otros líderes en la comunidad de Duchenne enviaron una carta a la dirección de la FDA/CBER pidiéndoles acelerar la revisión de los datos de EMBARK cuando estén disponibles, para que no haya retrasos en la consideración de una etiqueta ampliada para ELEVIDYS.
Aún queda mucho trabajo por hacer. Sabemos que se necesitará una combinación de terapias para detener completamente la progresión de Duchenne. Y sabemos que hay muchos en nuestra comunidad que no están incluidos en la etiqueta de prescripción de ELEVIDYS. Hay estudios en curso en algunos de estos grupos para determinar si ELEVIDYS es seguro y eficaz. Sepan que PPMD está aquí para ustedes, y continuaremos nuestra lucha hasta que cada persona con Duchenne tenga acceso a la gama completa de opciones de tratamiento que la investigación científica y clínica de vanguardia puede proporcionar.
También sabemos que no es suficiente sólo con el visto bueno de la FDA. Debemos asegurarnos de que todos los que puedan utilizar estas terapias innovadoras puedan hacerlo cuando lleguen al mercado. PPMD sigue enfocado en trabajar con todas las partes interesadas y la comunidad para hacer todo lo posible para que los pacientes que son candidatos a ELEVIDYS obtengan acceso al medicamento.
Pero hoy también reconocemos que ustedes han hablado. Ellos escucharon. Esperamos que dediquen un momento a celebrar una victoria que lleva décadas gestándose y en la que han participado todos y cada uno de los miembros de esta comunidad.
Una primera aprobación de terapia génica en Duchenne.
Lea el comunicado de prensa de PPMD.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/fda-grants-approval-via-accelerated-approval-pathway-to-elevidys-first-ever-gene-therapy-for-individuals-with-duchenne-ages-4-5/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.