Leonardo Jaimes, MD | 23 de marzo del 2023
El perfil de seguridad de una novedosa terapia de transferencia de genes para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) parece ser coherente con la fase comercial, según se ha presentado recientemente en la conferencia de la MDA del 2023.
“Los datos de la cohorte 1 sugieren que el perfil de seguridad y eficacia del material delandistrogene moxeparvovec destinado al proceso comercial es consistente con el del material del proceso clínico, sin nuevas señales de seguridad identificadas, y una robusta expresión de distrofina SRP-9001 y un beneficio funcional positivo observado”, escribieron los autores.
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Esta presentación describió el estudio ENDEAVOR, una investigación de 2 partes realizada recientemente. Los resultados de este ensayo clínico abierto en fase 1b analizan la seguridad del material del proceso comercial previsto.
Los investigadores incluyeron 5 cohortes de pacientes previamente diagnosticados con DMD, tanto ambulatorios como no ambulatorios. La primera cohorte consistió en 20 participantes ambulatorios de 4 años o más, pero menores de 8 años. Recibieron 1.33×10^14 vg/kg de delandistrogene moxeparvovec en una única dosis intravenosa.
El criterio principal apuntó a evaluar la variación de la expresión de la proteína distrofina SRP-9001 antes del tratamiento contra el seguimiento de 12 semanas.
“La expresión de distrofina SRP-9001 correspondió con las copias del genoma del vector, confirmando la entrega exitosa del delandistrogene moxeparvovec a las células diana”, destacaron los investigadores.
Además, la puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) mostró una diferencia estadísticamente significativa y clínicamente significativa en el cambio medio de mínimos cuadrados cuando se comparó la puntuación de la primera visita frente a después de un año de la dosis de delandistrogene moxeparvovec. La puntuación total, el tiempo hasta levantarse y las puntuaciones de caminar/correr 10 metros variaron 3.2, -1.2 y -1.0 puntos, respectivamente.
En particular, los autores no identificaron nuevos problemas de seguridad, reafirmando el perfil de seguridad aceptable con los eventos adversos previamente reportados.
Delandistrogene moxeparvovec es un nuevo agente terapéutico de transferencia de genes actualmente en investigación que ha mostrado resultados prometedores para el tratamiento de la DMD.
Referencia
Zaidman C, Proud C, McDonald C, et al. One-year data from ENDEAVOR, a Phase 1b trial of delandistrogene moxeparvovec in patients with DMD. Poster presented at: 2023 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference; March 19-22, 2023; Dallas, TX.
Sobre el Autor
Leonardo Jaimes es un médico venezolano con experiencia docente en el campo de la inmunología que actualmente trabaja como médico general y en el campo de la telesalud.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/one-year-data-of-gene-transfer-therapy-for-dmd-reported/
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