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Se suspende Elevidys en pacientes con DMD no ambulatorios después de que se reportara un segundo fallecimiento
por Marisa Wexler, MS | 17 de junio de 2025 El desarrollador de terapia génica Sarepta revisará a fondo los planes de seguridad del medicamento

Una dieta rica en carbohidratos puede ayudar a normalizar el metabolismo de la AME
Se han observado cambios metabólicos en la AME y la ELA Por: Marisa Wexler, MS | 5 de mayo del 2025 Un estudio ha descubierto

PepGen informa la suspensión del desarrollo de PGN-EDO51 y de los ensayos clínicos asociados
28 de mayo del 2025 Querida Comunidad de Duchenne: Nos comunicamos con ustedes para informarles que hemos decidido terminar el desarrollo de PGN-EDO51, nuestra terapia

Apitegromab mejora la función motora en la AME
Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de marzo del 2025 El tratamiento con apitegromab produce mejoras significativas de la función motora en pacientes con atrofia

La FDA se dispone a tomar una decisión sobre deramiocel para la cardiomiopatía ocasionada por la DMD
La Agencia no encontró problemas con la solicitud de Capricor; la decisión está prevista para el 31 de agosto Por: Marisa Wexler, MS | 6

Entrada Therapeutics recibió la autorización regulatoria en la UE para iniciar su estudio clínico ELEVATE-44-201 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 44
8 de mayo del 2025 Resumen · El estudio ELEVATE-44-201 es un estudio clínico global de Fase 1/2 de Dosis Múltiples Ascendentes (DMA) de ENTR-601-44
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