DIRECTRICES E INFORMACIÓN Acerca de La Fundación EveryLife para Enfermedades Raras ha establecido el fondo de becas #RAREis Scholarship Fund para ayudar a adultos con enfermedades raras en una variedad de actividades educativas, independientemente del estado del tratamiento. Gracias al apoyo de Horizon Therapeutics plc, se otorgarán premios únicos de 5000 USD cada uno hasta a […]
por Marisa Wexler MS | marzo 16, 2022 El corticosteroide Emflaza supera a la prednisona al retrasar la progresión de la enfermedad en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a una nueva investigación presentada en la Reunión Anual del 2022 de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), que se lleva a
#MDA2022 – Emflaza Supera a la Prednisona en los Análisis en DMD Leer más »
Hasta el 45 por ciento de los pacientes con la enfermedad neuromuscular hereditaria más común podrían beneficiarse de un nuevo “coctel” de medicamentos que está siendo desarrollado en la Universidad de Alberta, acorde con la investigación publicada esta semana en la Academia Nacional de Ciencias. El fármaco podría proporcionar un tratamiento eficaz y económico para
03/08/22 8:30 AM EST El sitio web de solicitud ya está abierto para el Programa de Becas 2022 Para el año académico 2022-2023, el programa de becas fue expandido para incluir dos grupos: uno para personas que viven con Duchenne y otro para hermanos en familias con Duchenne. CAMBRIDGE, Massachusetts, 8 de marzo de 2022
Sarepta Therapeutics anuncia quinto año de Route 79, El Programa de Becas Duchenne Leer más »
Además de los recursos y apoyo, las personas y familias afectadas por Duchenne compartirán sus experiencias y proporcionarán información para ayudar a otros que enfrentan un diagnóstico CAMBRIDGE, Mass., Feb. 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció el día de hoy
Introducción Los genes son los ladrillos de la herencia. Se pasan de padres a hijos. Los genes contienen el ADN, las instrucciones para fabricar proteínas. Estas son las que realizan la mayor parte de las funciones dentro de las células. Las proteínas mueven moléculas de un lugar a otro, construyen estructuras, descomponen toxinas y realizan
Enfermedades genéticas Leer más »
Además de recursos y soporte, las personas y familias afectadas por Duchenne compartirán sus experiencias y ofrecerán perspectivas para ayudar a otros que enfrentan un diagnóstico CAMBRIDGE, Mass., Feb. 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy el lanzamiento de SareptaCircle,
Por: Parent Project Muscular Dystrophy En una nueva colaboración transatlántica, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK (DUK) el DMD Hub y RTI International están realizando un estudio para explorar las actitudes hacia la terapia génica y edición genética de adultos con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y de padres y cuidadores de niños
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics compartió recientemente que la FDA emitió una suspensión clínica en su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para la Fase I/II de su estudio sobre terapia de omisión de exón utilizando un anticuerpo monoclonal conjugado DYNE-251. Estás noticias pueden ser confusas para
02/01/22 8:02 AM EST La colaboración combina la tecnología patentada de edición genética de Sarepta y la plataforma de entrega no viral para crear nuevos medicamentos genéticos para pacientes con enfermedades neuromusculares Resultados iniciales de la colaboración de investigación en curso han demostrado la entrega a tejido muscular después de administración sistémica Sarepta y