Se espera que el ensayo en fase 3 POLARIS DMD comience e en la segunda mitad de 2018 e inscriba aproximadamente a 125 pacientes.
– La fase 2 MoveDMD® y la extensión de etiqueta abierta, mostraron una ralentización sustancial de la progresión de la enfermedad de Duchenne en pacientes tratados con Edasalonexent.
Catabasis Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado hoy el plan para la fase 3 del ensayo POLARIS DMD con edasalonexent en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Catabasis planea iniciar el ensayo en la segunda mitad de 2018, y se esperan los resultados esperados en el segundo trimestre de 2020.- Cambridge, 9 de julio de 2018.
El ensayo POLARIS DMD evaluará la eficacia y seguridad de edasalonexent en pacientes con DMD y su finalidad es solicitar el registro comercial de edasalonexent. El diseño del ensayo está basado en las conclusiones de la FDA, así como en la aportación de datos por parte de los médicos tratantes y las familias de niños afectados por Duchenne.
El ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de POLARIS DMD tiene muchos elementos clave en común con el ensayo Phase 2 MoveDMD®. Catabasis anticipa la inscripción de aproximadamente 125 pacientes de edades entre 4 y 7, independientemente del tipo de mutación, que no hayan tomado esteroides durante al menos 6 meses. También pueden ser elegibles de ser inscritos, pacientes tratados con una dosis estable de eteplirsen.
El punto final primario de eficacia será el cambio en la puntuación de North Star Ambulatory Assessment después de 12 meses de tratamiento con edasalonexent en comparación con el placebo. Los puntos finales secundarios clave, se planea que incluyan el tiempo en levantarse en función de la edad, la subida de 4 escalones y la caminata / carrera de 10 metros. También se planean incluir evaluaciones del crecimiento y de la salud cardíaca y de los huesos. Dos niños recibirán edasalonexent, por cada niño que recibe placebo y después de 12 meses, se espera que todos los niños reciban edasalonexent en una extensión de etiqueta abierta.
“Hemos diseñado un ensayo sólido con POLARIS DMD para evaluar edasalonexent como potencial tratamiento para Duchenne. Nos hemos beneficiado de las aportaciones de muchas personas que son parte de la la comunidad Duchenne y estamos con los preparativos para comenzar el ensayo”, dijo Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Directora Médica de Catabasis. “Estamos muy emocionados de avanzar con edasalonexent a través de esta última fase potencial de desarrollo clínico con la esperanza de proporcionar una nueva opción de tratamiento a todos los niños afectados por esta enfermedad. Creemos que edasalonexent tiene un gran potencial como terapia para tomarse sola o en combinación con otros tratamientos”.
Edasalonexent es una posible terapia oral que se está desarrollando para todos los pacientes afectados por DMD. Edasalonexent se está desarrollando para su uso como monoterapia y en combinación con terapias de regulación al alza de la distrofina. Edasalonexent ha demostrado preservar la función muscular y la ralentizar la progresión de la enfermedad de Duchenne sustancialmente en el ensayo MoveDMD Phase 2 y en la extensión de etiqueta abierta. Los datos preclínicos y los datos de biomarcadores clínicos de MoveDMD El ensayo de fase 2, sugieren que edasalonexent podría tener beneficios potenciales en el músculo esquelético, diafragma y corazón. Edasalonexent ha sido seguro y bien tolerado en más de 45 pacientes en tratamiento.
Acerca de Edasalonexent (CAT-1004)
Edasalonexent (CAT-1004) es una pequeña molécula oral en investigación que se está desarrollando como posible terapia modificadora de la enfermedad para todos los pacientes afectados por DMD, independientemente de la mutación subyacente. Edasalonexent inhibe NF-kB, una proteína que se activa en DMD y conduce a la inflamación, fibrosis y degeneración muscular y suprime la regeneración muscular. Edasalonexent continúa dosificándose en una extensión abierta del ensayo clínico MoveDMD Phase 2 y Catabasis se prepara para iniciar un único ensayo global de Fase 3, en la segunda mitad de 2018 para evaluar la eficacia y seguridad de edasalonexent con fines de registro. La FDA ha otorgado designaciones de medicamento huérfano, de vía rápida y de enfermedades pediátricas raras y la Comisión Europea ha otorgado la designación de medicamento huérfano a edasalonexent para el tratamiento de DMD. Para obtener un resumen de los resultados clínicos informados hasta la fecha, visite www.catabasis.com.
Fuente: Catabasis Pharmaceuticals