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Sarepta Therapeutics iniciará la parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051 en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne susceptibles de omisión del Exón 51 después de interacciones positivas con la FDA

–   La empresa prevé que la Parte B de MOMENTUM servirá como estudio fundamental para SRP-5051 y buscará la aprobación acelerada si tiene éxito

  • Pacientes ambulatorios y no ambulatorios entre las edades de 7 a 21 serán elegibles para inscribirse en la Parte B de MOMENTUM

CAMBRIDGE, Mass., 27 de septiembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que después de las interacciones positivas con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE UU (FDA), la Compañía planea iniciar la Parte B del estudio MOMENTUM (Estudio 5051-201), en el cuarto trimestre. MOMENTUM es un ensayo global que investiga el uso de SRP-5051, el oligómero de fosforodiamidato morfolino-fosforodiamidato conjugado con péptido (PPMO) de próxima generación de la Compañía para tratar pacientes con distrofia muscular de Duchenne que son susceptibles de omitir el exón 51.

El estudio incluirá entre 20 y 40 pacientes de entre 7 y 21 años de edad susceptibles de omitir el exón 51 y que no conocen SRP-5051. Además, quienes hayan sido dosificados previamente en el Estudio 5051-201, Parte A o en el Estudio 5051-102 que cumplan con los criterios de ingreso serán elegibles para participar. Tanto pacientes ambulatorios como no ambulatorios son elegibles para participar. La Compañía enviará el protocolo la próxima semana.

“Si se demuestra que es seguro y tan eficaz como lo sugieren nuestros datos iniciales, SRP-5051 podría ser el primero de una serie de terapias transformadoras de nuestra plataforma PPMO de próxima generación para tratar y mejorar la vida de los niños que viven con distrofia muscular de Duchenne. Además del fantástico trabajo de nuestro equipo y la dedicación de las familias con Duchenne y los investigadores del programa, quiero agradecer a la División de Neurología I de la FDA por su diligencia y sus valiosos consejos y aportes, sin los cuales no podríamos comenzar la Parte B del estudio MOMEMTUM antes de lo programado”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta.

Acerca de MOMENTUM (Estudio SRP-5051-201)

MOMENTUM es un estudio de dosis ascendente de múltiples brazos de SRP-5051, infundido mensualmente y evaluará el nivel de proteína distrofina en el tejido del músculo esquelético después del tratamiento con SRP-5051. El estudio inscribirá tanto a pacientes ambulatorios como no ambulatorios entre las edades de 7 a 21 en sitios en EE UU, Canadá, Australia y la Unión Europea. El estudio también evaluará la seguridad y la tolerabilidad.

En mayo de este año, la Compañía anunció los resultados de la Parte A del estudio MOMENTUM que mostraban que, después de 12 semanas, 30 mg/kg de SRP-5051 administrado mensualmente resultó en 18 veces la omisión de exón y ocho veces la producción de distrofina que eteplirsen, dosificado semanalmente durante 24 semanas.

Se identificó hipomagnesemia reversible en pacientes que tomaron SRP-5051. El protocolo para la Parte B de MOMENTUM incluirá suplementos de magnesio y monitoreo de los niveles de magnesio.

Se puede encontrar más información en www.clinicaltrials.gov.

Acerca de SRP-5051

SRP-5051 es un agente en investigación que utiliza la química PPMO de Sarepta y la tecnología de omisión de exón para omitir el exón 51 del gen de la distrofina. SRP-5051 está diseñado para unirse al exón 51 del pre-mRNA de distrofina, lo que resulta en la exclusión de este exón durante el procesamiento del mRNA en pacientes con mutaciones genéticas que son susceptibles de omitir el exón 51. La omisión de exón está destinada a permitir la producción de una proteína distrofina truncada internamente. PPMO es la plataforma química de próxima generación de Sarepta diseñada en torno a un péptido patentado que penetra en las células conjugado con el segmento principal de PMO, con el objetivo de aumentar la penetración en los tejidos, aumentar la omisión de exones y aumentar significativamente la producción de distrofina.  Alrededor de 13% de los pacientes con DMD tienen mutaciones que los hacen susceptibles de omitir el exón 51. Si tiene éxito, el PPMO ofrece la posibilidad de una eficacia mejorada y una dosificación menos frecuente para los pacientes.

Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

La DMD es un trastorno neuromuscular degenerativo poco común ligado al cromosoma X que causa pérdida muscular progresiva grave y muerte prematura.  Uno de los trastornos genéticos fatales más comunes, la DMD afecta aproximadamente a uno de cada 3.500 a 5,000 nacimientos de varones en todo el mundo. Una enfermedad devastadora e incurable de desgaste muscular, la DMD está asociada con errores específicos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que juega un papel estructural clave en la función de las fibras musculares. La debilidad progresiva de los músculos de las extremidades inferiores se extiende a los brazos, el cuello y otras áreas del cuerpo. La afección es universalmente fatal y la muerte generalmente ocurre antes de los 30 años debido a insuficiencia respiratoria o cardíaca.

Acerca de EXONDYS 51

EXONDYS 51 (eteplirsen) utiliza la química de fosforodiamidato morfolino oligómero (PMO) patentada de Sarepta y tecnología de omisión de exones para unirse al exón 51 del pre-mRNA de distrofina, lo que resulta en la “exclusión” de este exón durante el procesamiento del mRNA en pacientes con mutaciones genéticas que son susceptibles de omitir el exón 51. La omisión de exón está destinada a permitir la producción de una proteína distrofina truncada internamente.

 

EXONDYS 51 está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 51.

Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada con base en un aumento en la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en algunos pacientes tratados con EXONDYS 51. La aprobación continua puede depender de la verificación de un beneficio clínico en los ensayos confirmatorios.

EXONDYS 51 ha cumplido todos los estándares reglamentarios de seguridad y efectividad y, como tal, no se considera de investigación ni experimental.

Información de Seguridad Importante acerca de EXONDYS 51

Han ocurrido reacciones de hipersensibilidad, que incluyen erupción cutánea y urticaria, pirexia, rubor, tos, disnea, broncoespasmo e hipotensión, en pacientes que fueron tratados con EXONDYS 51. Si ocurre una reacción de hipersensibilidad, instale el tratamiento médico adecuado y considere desacelerar la infusión o interrumpir la terapia con EXONDYS 51.

Reacciones adversas en pacientes con DMD (N=8) tratados con EXONDYS 51 30 mg o 50 mg/kg/semana por infusión intravenosa (IV) con una incidencia de al menos 25% más que el placebo (N=4) (Estudio 1, 24 semanas) fueron (EXONDYS 51, placebo): trastorno del equilibrio (38%, 0%), vómitos (38%, 0%) y dermatitis de contacto (25%, 0%). Las reacciones adversas más frecuentes fueron trastornos del equilibrio y vómitos. Debido al pequeño número de pacientes, estos representan frecuencias crudas que pueden no reflejar las frecuencias observadas en la práctica. No se recomienda el régimen de dosificación de 50 mg/kg una vez a la semana de EXONDYS 51.

En los 88 pacientes que recibieron ≥30 mg/kg/semana de EXONDYS 51 durante un máximo de 208 semanas en estudios clínicos, se reportaron los siguientes eventos en ≥10% de los pacientes y ocurrieron con más frecuencia que con la misma dosis en el Estudio 1: vómitos, contusión, excoriación, artralgia, erupción cutánea, dolor en el lugar del catéter e infección del tracto respiratorio superior.

Para obtener más información, consulte la Información de Prescripción

Acerca de Sarepta Therapeutics

Sarepta tiene una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan el futuro. Ocupamos puestos de liderazgo en distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofias musculares de la cinturas y extremidades (LGMD), y actualmente contamos con más de 40 programas en diversas etapas de desarrollo. Nuestra amplia cartera de productos está impulsada por nuestro Motor de Medicina Genética de Precisión multiplataforma en terapia génica, ARN y edición de genes. Para mayor información, por favor visite www.sarepta.com o síganos en Twitter, LinkedIn, Instagram y Facebook.

Declaraciones a Futuro

Este comunicado de prensa contiene “declaraciones a futuro”. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no sean declaraciones de hechos históricos pueden considerarse declaraciones a futuro. Palabras como “cree”, “anticipa”, “planea”, “espera”, “hará”, “pretende”, “potencial”, “posible” y expresiones similares tienen como objetivo identificar declaraciones a futuro. Estas declaraciones a futuro incluyen declaraciones con respecto a nuestro tiempo esperado para la presentación del Protocolo del Estudio MOMENTUM Parte B a la FDA; los beneficios potenciales de SRP-5051; nuestros planes para buscar la aprobación acelerada para SRP-5051; y los posibles beneficios de la PPMO, que incluyen ofrecer una mayor eficacia con una dosificación menos frecuente.

Estas declaraciones a futuro implican riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales escapan a nuestro control. Los factores de riesgo conocidos incluyen, entre otros: el éxito en los ensayos clínicos y preclínicos, especialmente si se basa en una pequeña muestra de pacientes, no asegura que los ensayos clínicos posteriores sean exitosos; los datos presentados en este comunicado pueden no ser consistentes con el conjunto de datos final y su análisis o resultar en un beneficio de tratamiento seguro o efectivo; las diferentes metodologías, suposiciones y aplicaciones que utilizamos para evaluar parámetros particulares de seguridad o eficacia pueden producir resultados estadísticos diferentes, e incluso si creemos que los datos recopilados de los ensayos clínicos de nuestros productos candidatos son positivos, estos datos pueden no ser suficientes para respaldar la aprobación por parte de la FDA o autoridades reguladoras extranjeras; si el número real de pacientes que padecen DMD es menor que el estimado, nuestros ingresos y capacidad para lograr rentabilidad pueden verse afectados de manera adversa; es posible que no podamos ejecutar nuestros planes y objetivos de negocio, incluyendo el cumplimiento de nuestros hitos y cronogramas regulatorios previstos o planificados, planes de desarrollo clínico y llevar nuestros productos candidatos al mercado, debido a una variedad de razones, algunas de las cuales pueden ser fuera de nuestro control, incluyendo posibles limitaciones de los recursos financieros y de otro tipo de la empresa, las limitaciones de manufactura que pueden no anticiparse o resolverse de manera oportuna, las decisiones regulatorias, judiciales o de agencias, como las decisiones de la Oficina de Patentes y Marcas de Estados Unidos con respecto a patentes que cubren nuestros productos candidatos y la pandemia COVID-19; e incluso si los programas de Sarepta dan como resultado nuevos productos comercializados, es posible que Sarepta no logre los ingresos esperados por la venta de dichos productos; y aquellos riesgos identificados bajo el título “Factores de riesgo” en el Reporte Anual más reciente de Sarepta en el Formato 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2020, los reportes trimestrales de Sarepta en el Formato 10-Q, así como otros reportes de la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) realizadas por la Compañía que le recomendamos que revise.        Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar de manera material y adversa el negocio de la Compañía, los resultados de las operaciones y el precio de negociación de las acciones ordinarias de Sarepta. Para obtener una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres que enfrenta Sarepta, le recomendamos que revise las presentaciones ante la SEC realizadas por Sarepta. Advertimos a los inversionistas que no depositen una confianza considerable en las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones a futuro con base en eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente, excepto conforme lo requiera la ley.

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Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.

Contacto de Inversionistas:

Ian Estepan, 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Contacto para Medios de Comunicación:

Tracy Sorrentino, 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

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