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Comunidad Duchenne

4 de octubre de 2021

Estimada Comunidad Duchenne

Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de todo el mundo, del estudio SRP-9001-301, también conocido como EMBARK, un estudio fundamental de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. microdistrofina) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a administrar su gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular para la producción dirigida de la proteína microdistrofina.

Iniciar un ensayo clínico significa que el o los patrocinadores del estudio y los sitios del ensayo clínico toman los pasos necesarios para permitir la dosificación de la terapia en investigación. Estos pasos iniciales ocurren antes de que se reclute al primer paciente en un estudio.

Recibimos muchas preguntas en los últimos meses y reconocemos el interés y la urgencia expresados por la comunidad de Duchenne. Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) nos ha invitado a compartir detalles del ensayo clínico EMBARK en un webinar comunitario que estamos proyectando para la semana del 11 de octubre. Por favor, estén atentos a un anuncio de PPMD.

Muchas personas con Duchenne, familias y Organizaciones de Defensa del Paciente han contribuido con su tiempo y esfuerzo para respaldar los primeros estudios de esta terapia en investigación. Le agradecemos su dedicación, sin la cual este hito en los esfuerzos de desarrollo terapéutico no sería posible.

Con nuestros saludos cordiales,

Siobhan Fitzgerald

Siobhan Fitzgerald

Director Ejecutivo, Asuntos del Paciente de Sarepta Therapeutics

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