03/11/2021
La organización mundial de Duchenne expresa su preocupación respecto a una organización que afirma estar recaudando dinero para un tratamiento de células madre que “salva vidas”. Estamos apoyando y compartiendo esta declaración de Treat-NMD, la organización que representa a los doctores y los científicos que trabajan en enfermedades neuromusculares. Lea atentamente la declaración a continuación.
DECLARACIÓN DE TREAT-NMD
“Existe una necesidad no cubierta de identificar nuevas terapias para la Distrofia Muscular de Duchenne. Asimismo, es crítico que los potenciales tratamientos sean estudiados y puestos a prueba en ensayos clínicos para asegurar la seguridad y eficacia.
TREAT-NMD ha tenido conocimiento de que familias de pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne están recaudando dinero para financiar un tratamiento de células madre que “salva vidas”. El comité ejecutivo de TREAT-NMD desea emitir la siguiente declaración:
Actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne.
La terapía con células madre se encuentra en sus primeras fases de desarrollo clínico para la Distrofia Muscular de Duchenne, incluyendo un ensayo clínico en curso patrocinado por Capricor Therapeutics. Este ensayo está diseñado para probar la seguridad y la eficacia potencial de este producto de terapia con células madre. Los participantes en el ensayo reciben el tratamiento como parte del ensayo, y no pagando el medicamento de forma independiente. La información respecto a la seguridad, efectos adversos, y eficacia se somete a una evaluación cuidadosa por parte de monitores y reguladores y los resultados son presentados en juntas internacionales y en literatura revisada por pares.
Es importante destacar que las clínicas que venden tratamientos de células madre como terapia hacen afirmaciones sin fundamento sobre la seguridad y eficacia de este enfoque. No hay evidencia de que el tratamiento de células madre ofrecido por estas clínicas es efectivo y no hay evidencia de que es seguro.
Vender esto como un tratamiento no es una práctica clínica aceptable, y además conlleva un riesgo de un daño potencial a pacientes usando terapias no comprobadas y no reguladas.
Como médicos e investigadores trabajando en la Distrofia Muscular de Duchenne, y en asociación con familias y grupos de defensa, estamos completamente conscientes de la necesidad de encontrar terapias efectivas para esta condición; sin embargo, advertimos contra toda iniciativa no fundamentada que podría poner en riesgo la salud y potencialmente la vida de niños y jóvenes afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne.”
CONSIDERACIONES PARA TERAPIA DE CÉLULAS MADRE EN DUCHENNE
Para resumir, hay tres puntos importantes que considerar al buscar tratamientos:
- Actualmente no existen terapías de células madre aprobadas para la Distrofia Muscular Duchenne.
- Nunca se paga por participar en un ensayo clínico.
- Si un “ensayo” no se encuentra en clinicaltrials.gov, no es un ensayo legítimo.
Para cualquier pregunta sobre este problema, por favor contáctese con suzieann.bakker@worldduchenne.org