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Ensayo clínico de terapia génica SRP-9001 se abre en California para niños de 3 años

By Patricia Inacio Ph.D | November 11, 2021

El ensayo clínico de fase 1 SRP-9001, la terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics, está reclutando niños de 3 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que puedan caminar, para un nuevo grupo de pacientes en California, acorde a un comunicado de prensa de la Asociación de Distrofia Muscular.

Este grupo, inscrito en el sitio de estudio del Centro de Salud de Neurociencia de Stanford, es una adición al ensayo abierto ENDEAVOR (NCT04626674), que prueba la eficacia y la seguridad de una sola infusión de una versión fabricada comercialmente de SRP-9001.

Los investigadores evaluarán si el aumento en la función previamente reportado en niños de 4 y más años con DMD, tratados con una sola infusión de SRP-9001, también son alcanzados y mantenidos en niños de 3 años.

Los niños elegibles no deben estar usando esteroides en el momento del reclutamiento, ni depender de esteroides para el manejo de la enfermedad. La mutación del gen de su DMD también debe afectar los exones del 18 al 79; pacientes con mutaciones entre o incluyendo exones 1-17 no son elegibles.

Es de destacar que los genes se dividen en exones e intrones, siendo los exones la sección del gen que contiene la información para crear proteínas. En la mayoría de los pacientes con DMD, uno o más exones del gen de DMD tienen mutaciones que afectan la capacidad del cuerpo de crear distrofina, una proteína necesaria para que los músculos funcionen adecuadamente.

Los niños con señales de miocardiopatía y/o fracción de eyección del ventrículo izquierdo – una medida de la cantidad total de sangre que el ventrículo izquierdo bombea con cada latido del corazón – menor a 40% pueden no ser elegibles para participar. La posible inelegibilidad también se extiende a niños sometidos a cirugía mayor dentro de tres meses antes de la inscripción, o que están programados para cirugía durante el ensayo.

Más información está disponible contactando al centro por correo electrónico a neuromuscularresearch@stanford.edu o por teléfono al 650-725-4341; asegúrese de mencionar el ensayo ENDEAVOR. Alternativamente, el coordinador del estudio Lesly Welsh puede ser contactado por correo electrónico a lwelsh@stanford.edu o al teléfono 650-497-3079.

SRP-9001 utiliza un virus inofensivo para transmitir directamente a las células musculares un gen que codifica una proteína llamada micro-distrofina.

ENDEAVOR, patrocinado en colaboración con Roche, comenzó evaluando SRP-9001 en 20 niños de 4 a 7 años y 12 pacientes mayores, ambos capaces o incapaces de caminar. A tienen seguimiento por cinco años después de una sola dosis de infusión, siendo el primer objetivo del ensayo los cambios en los niveles de proteína micro-distrofina desde el inicio del estudio. Las medidas exploratorias adicionales incluyen cambios en las habilidades motoras; la seguridad del tratamiento es evaluada a lo largo de los años del estudio.

Resultados previos de tres ensayos separados, incluyendo ENDEAVOR, mostraron que SRP-9001 conduce a mejoras funcionales sostenidas y lo hace con buena tolerabilidad.

Los primeros niños tratados en ENDEAVOR tuvieron una mejora significativa de 3.0-puntos en la Evaluación Ambulatoria North Star (una prueba de 17 elementos de capacidades motoras en pacientes de Duchenne) a los seis meses de tratamiento, comparados con sus puntajes pretratamiento.

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