La terapia génica SRP-901 de Sarepta Therapeutics muestra mejoras funcionales estadísticamente significativa comparado con el control externo emparejado predeterminado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 para el tratamiento de Distrofia Muscular de Duchenne

01/10/22 10:50 AM EST

  • Los participantes del grupo cruzado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 tuvieron una puntuación 2.0 puntos más alta sobre la media de la evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) 48 semanas después del tratamiento con SRP-9001 comparado con el cohorte de control externo emparejado y predeterminado (p value=0.0009)
  • Los resultados continúan reforzando el perfil de tolerabilidad de SRP-9001 sin nuevas señales de seguridad identificadas

CAMBRIDGE, Mass., Jan. 10, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras anunció el día de hoy resultados destacables de la segunda parte del estudio SRP-9001-102 (estudio 102), un ensayo clínico en curso aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de una única dosis de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) en 41 pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne, 21 de los cuales estaban en la cohorte cruzada de placebo. SRP-9001 es una terapia de transferencia génica en investigación destinada para entregar el gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular para la producción dirigida de la proteína microdistrofina. Los resultados fueron presentados hoy en la 40° Conferencia de salud J.P. Morgan.

Los participantes tratados con SRP-9001 del grupo cruzado de placebo (n=20, de 5-8 años en el momento de la administración de la dosis de SRP-9001) obtuvieron una puntuación estadísticamente relevante 2.0 puntos más alta en la evaluación ambulatoria media de North Star* a las 48 semanas comparado a los controles externos ponderados por puntuación de propensión (valor p=0.0009). Las puntuaciones medias de la NSAA de estos participantes de la segunda parte mejoraron 1.3 puntos desde la base de referencia para el grupo tratado con SRP-9001, y las puntuaciones de NSAA en el grupo de control externo (n=103) disminuyeron 0.7 puntos desde la base de referencia. Los resultados adicionales serán compartidos en un congreso médico a futuro.

“Estamos encantados de informar resultados positivos para la segunda parte de nuestro estudio 102 doble ciego controlado con placebo en Duchenne, donde los beneficios funcionales de 48 semanas de SRP-9001 en pacientes del grupo cruzado que recibieron dosis fueron estadísticamente significativos en comparación con controles externos predeterminados y emparejados. Asimismo, el perfil de seguridad de SRP-9001 se mantiene coherente con la gran cantidad de datos clínicos anteriores,” dijo Doug Ingram, presidente y jefe ejecutivo, Sarepta. “Los resultados de la segunda parte del estudio 102 suman a la totalidad de la evidencia de SRP-9001 generada hasta ahora – con resultados prometedores a lo largo de múltiples ensayos clínicos y más de 80 pacientes dosificados, que abarcan una amplia gama de fenotipos, así como a los pacientes con Duchenne de mayor edad y con mayor peso a los que se les administró una infusión de terapia génica AAV de cuerpo completo hasta la fecha. La totalidad de resultados que hemos visto a través de nuestros múltiples ensayos refuerzan nuestra confianza en los posibles beneficios modificadores de la enfermedad de esta terapia y refuerza nuestra convicción en la probabilidad de éxito de EMBARK; nuestro gran estudio global de fase 3 controlado con placebo que se encuentra actualmente en curso y en dosificación. Se nos recuerda a diario que Duchenne es una enfermedad brutal y que acaba con la vida, y que SRP-9001 es la mayor esperanza a corto plazo que todos tenemos para abordar la necesidad de una terapia que cambie la trayectoria de esta enfermedad. Seguiremos avanzando lo más rápido posible para llevar SRP-9001 a los pacientes en Estados Unidos y en el mundo.”

El perfil de seguridad de los pacientes tratados en la segunda parte del estudio 102 es consistente con lo visto en la primera parte. No hubo efectos adversos serios relacionados al tratamiento, sin muertes y sin interrupciones a causa de efectos adversos. El efecto adverso más común en pacientes relacionado al tratamiento en la segunda parte fue vómito, similar a la primera parte. Para los pacientes tratados en la primera parte, no surgieron nuevas señales de seguridad después de dos años de seguimiento.

El estudio 102 sigue en curso y todos los participantes continúan siendo monitoreados por seguridad, además de tener evaluaciones a mayor largo plazo de los resultados funcionales.

*La NSAA es una escala de calificación de 17 puntos que se utiliza para medir las habilidades motoras funcionales en personas ambulatorias con Duchenne. Se utiliza para monitorear la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento, lo que lo hace adecuado como punto final en los ensayos clínicos para Duchenne.

**El control externo usó un grupo de comparación definido y consolidado prospectivamente de pacientes con Duchenne, emparejado por variables que incluyen edad, uso de esteroides, NSAA inicial y pruebas de función cronometradas con los participantes en el estudio 102. El análisis de puntuación de propensión definido prospectivamente permite un equilibrio sólido de las múltiples variables.

Sobre el estudio SRP-9001-102 (Estudio 102)

El estudio SRP-9001-102 (Estudio 102) es un ensayo clínico doble ciego, aleatorizado 1:1 y controlado con placebo de SRP-9001 en 41 participantes con Distrofia Muscular de Duchenne entre los 4 y 7 años de edad. El estudio 102 utiliza material de proceso clínico SRP-9001 y tiene dos criterios de valoración principales: expresión de microdistrofina a las 12 semanas y cambio en la puntuación total de NSAA a las 48 semanas en comparación con el placebo. Los criterios secundarios de valoración incluyen ciertas pruebas funcionales cronometradas; expresión de microdistrofina medida por inmunofluorescencia por la intensidad de fibra, y expresión de microdistrofina medida por porcentaje de fibras positivas para distrofina por medio de inmunofluorescencia. En la primera parte los resultados del grupo tratamiento y el grupo de placebo fueron comparados durante de 48 semanas después del tratamiento. En la segunda parte la información del estudio permaneció oculta para los participantes y los investigadores, mientras que todos los participantes en el grupo de placebo pasaron al tratamiento activo y todos los participantes fueron monitoreados durante otras 48 semanas mientras se evaluaba la seguridad y eficacia. Los participantes serán evaluados por cinco años después del tratamiento.

Sobre SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada para entregar el gen que codifica la microdistrofina al tejido muscular para la producción dirigida de la proteína microdistrofina. Sarepta es responsable por el desarrollo y fabricación global de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en los Estados Unidos al recibir aprobación de la FDA. En diciembre del 2019 Roche se asoció con Sarepta para combinar el alcance global, la presencia comercial y experiencia regulatoria de Roche con el candidato de terapia génica de Sarepta para Duchenne para acelerar el acceso a SRP-9001 para pacientes fuera de los Estados Unidos. Sarepta tiene los derechos exclusivos del programa de terapia génica de microdistrofina, desarrollado inicialmente en el Instituto de Investigación Abigail Wexner en el Hospital Pediátrico Nacional.

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular genética rara y fatal que ocurre en aproximadamente uno de cada 3,500-5,000 hombres en el mundo. La DMD es causada por un cambio o mutación en el gen que codifica las instrucciones para la distrofina. Los síntomas de DMD usualmente aparecen en infantes y niños. Los niños afectados pueden experimentar retrasos en el desarrollo como dificultad para caminar, para subir escaleras o para ponerse de pie desde una posición sentada. Conforme esta enfermedad progresa, la debilidad muscular en las extremidades inferiores se extiende hacia los brazos y otras áreas. La mayoría de los pacientes requieren el uso de una silla de ruedas por tiempo completo en la adolescencia temprana, y luego pierden progresivamente la capacidad de realizar actividades de la vida diaria de forma independiente, como usar el baño, bañarse y alimentarse. Eventualmente, el aumento en la dificultad para respirar debido a la disfunción de los músculos respiratorios requiere el soporte de ventilación, y la disfunción cardiaca puede provocar insuficiencia cardiaca. La condición es universalmente fatal y los pacientes usualmente sucumben a la enfermedad a los veinte años de edad.

Sobre Sarepta Therapeutics
Sarepta se encuentra en una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan futuros. Ocupamos posiciones de liderazgo en distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofias musculares de cintura (LGMD), y actualmente tenemos más de 40 programas en diversas etapas de desarrollo. Nuestra amplia línea de investigación está impulsada por nuestro buscador multiplataforma de medicina genética de precisión en terapia génica, ARN y edición genética. Para más información visite www.sarepta.com o síganos en Twitter, LinkedIn, Instagram y Facebook.

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