Nombre del autor:Katia Zuniga

por Marisa Wexler MS | marzo 17, 2022 El tratamiento con PF-06939926 una terapia génica experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), fue generalmente tolerada entre los pacientes ambulatorios – niños capaces de caminar – en la fase 1B del ensayo clínico. Los datos también insinúan sobre la eficacia de la terapia génica, que está siendo desarrollada […]

Santhera Pharmaceuticals  y ReveraGen BioPharma, Inc, anuncian la presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA de EEUU, para vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Vamorolona para DMD ha recibido la Designación Fast Track de la FDA.- Pratteln, Suiza,  29 de marzo de 2022. Tras la exitosa reunión con la FDA en noviembre de 2021, Santhera y ReveraGen han

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por Marisa Wexler MS | marzo 16, 2022 El corticosteroide Emflaza supera a la prednisona al retrasar la progresión de la enfermedad en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a una nueva investigación presentada en la Reunión Anual del 2022 de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), que se lleva a

Hasta el 45 por ciento de los pacientes con la enfermedad neuromuscular hereditaria más común podrían beneficiarse de un nuevo “coctel” de medicamentos que está siendo desarrollado en la Universidad de Alberta, acorde con la investigación publicada esta semana en la Academia Nacional de Ciencias. El fármaco podría proporcionar un tratamiento eficaz y económico para

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Además de los recursos y apoyo, las personas y familias afectadas por Duchenne compartirán sus experiencias y proporcionarán información para ayudar a otros que enfrentan un diagnóstico CAMBRIDGE, Mass., Feb. 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció el día de hoy

Introducción Los genes son los ladrillos de la herencia. Se pasan de padres a hijos. Los genes contienen el ADN, las instrucciones para fabricar proteínas. Estas son las que realizan la mayor parte de las funciones dentro de las células. Las proteínas mueven moléculas de un lugar a otro, construyen estructuras, descomponen toxinas y realizan

Además de recursos y soporte, las personas y familias afectadas por Duchenne compartirán sus experiencias y ofrecerán perspectivas para ayudar a otros que enfrentan un diagnóstico CAMBRIDGE, Mass., Feb. 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy el lanzamiento de SareptaCircle,