Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la […]

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