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Mes: noviembre 2021

REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
OTORGADO A RGX-202, UN CANDIDATO NOVEDOSO DE TERAPIA
GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Noviembre 22, 2021 a las 7:00 AM EST ROCKVILLE, Md., Nov. 22, 2021 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un novedoso y optimizado transgén de microdistrofina y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Commercial-scale cGMP material to be used in clinical development El material cGMP de escala comercial será …

REGENXBIO ANUNCIA LA DESIGNACIÓN DE FÁRMACO HUÉRFANO
OTORGADO A RGX-202, UN CANDIDATO NOVEDOSO DE TERAPIA
GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE
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Ensayo clínico de terapia génica SRP-9001 se abre en California para niños de 3 años

By Patricia Inacio Ph.D | November 11, 2021 El ensayo clínico de fase 1 SRP-9001, la terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics, está reclutando niños de 3 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que puedan caminar, para un nuevo grupo de pacientes en California, acorde a un comunicado de prensa de la Asociación …

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CIENTOS DE PACIENTES EN UN ESTUDIO GENÉTICA RECIBIERON UN DIAGNÓSTICO DE ENFERMEDAD RARA

De Philippa RoxbyReportera de salud 11 Noviembre 2021, 01 :54 GMT |   Leslie y su hija Terri tienen la misma condición renal, que es hereditaria. Cientos de pacientes con enfermedades raras han sido diagnosticadas por primera vez gracias a un estudio que implicó analizar todo su genoma. Más de 2,000 familias fueron reclutadas y formaron parte …

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ADVERTENCIA SOBRE TERAPIA DE CÉLULAS MADRE EN DUCHENNE

03/11/2021 La organización mundial de Duchenne expresa su preocupación respecto a una organización que afirma estar recaudando dinero para un tratamiento de células madre que “salva vidas”. Estamos apoyando y compartiendo esta declaración de Treat-NMD, la organización que representa a los doctores y los científicos que trabajan en enfermedades neuromusculares. Lea atentamente la declaración a …

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