Querida Comunidad Duchenne,
Mientras nos embarcamos en un nuevo año, nos complace compartir una actualización sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clínico de fase I/II en curso, así como el progreso en la expansión de nuestra línea de tratamientos para Duchenne. Temprano en la semana compartimos este anuncio y proporcionamos una actualización de negocios en la Conferencia Anual de Salud JP Morgan esta mañana.
Ensayo clínico fase I/II de IGNITE DMD para SGT-001
Continuamos trabajando con urgencia y con rigor científico para avanzar en SGT-001. Nos complace compartir que dosificamos exitosamente al noveno paciente en el estudio IGNITE DMD en noviembre 2021, utilizando nuestra estrategia actualizada de mitigación de riesgo y el proceso de fabricación de segunda generación. Planeamos continuar administrando dosis en 2022, empleando estas estrategias para mejorar la seguridad del paciente. Esperamos compartir expresión adicional a través de inmunofluorescencia y Western blot, datos funcionales, pulmonares y de resultados informados por pacientes del ensayo clínico en la primera mitad de este año.
SGT-003
También compartimos datos preclínicos de SGT-00, programa Duchenne de transferencia de genes de microdistrofina de próxima generación, que utiliza un vector basado en AAV diseñado racionalmente para entregar el mismo nNOS patentado y diferenciado que contiene constructo de microdistrofina que está incorporado en SGT-001.
Los datos adicionales sobre SGT-003 demuestran un aumento en la expresión de proteína y una mayor biodistribución dirigida en comparación con AVV9 en ratones DMD mdx. Los datos reflejaron múltiples aumentos en la distribución muscular esquelética y cardiaca con niveles disminuidos en el hígado para mejorar finalmente la seguridad.
Esperamos iniciar estudios permitidos por el IND y trabajar de cerca con los socios de fabricación en 2022 para apoyar la presentación de IND a inicios del 2023.
Plataformas Tecnológicas
Adicionalmente, nos complace anunciar datos alentadores de dos plataformas tecnológicas, Nuevas Cápsides y Expresión de Genes Dual (DGE, por sus siglas en inglés). Estos programas son parte de los esfuerzos de investigación en curso de la compañía para desarrollar tecnologías innovadoras que Solid cree que puede tener potencial para traducirse a tratamientos significativos e impulsar la futura expansión de la línea de investigación de la compañía.
Estamos verdaderamente agradecidos por el continuo apoyo de la comunidad y seguimos dedicados a mejorar la vida de todos aquellos que viven con Duchenne. Esperamos poder compartir futuras actualizaciones.
Atentamente,
Solid Biosciences Team
Próximas Conferencias y Presentaciones:
Parent Project Italy, febrero 17-20, 2022
Muscular Dystrophy Association Clinical and Scientific Conference, marzo 13-16, 2022